杜氏肌营养不良新药落地海南乐城3个月，首批用药患儿普遍获益显著

9月7日是联合国确定的“ 世界杜氏肌营养不良知晓日 ”，第一批使用创新药伐莫洛龙（vamorolone）的杜氏肌营养不良（DMD）患者已经在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（简称“乐城先行区”）上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（简称“瑞金海南医院”）完成三个月的治疗，瑞金医院儿科副主任、主任医师肖园表示: “目前已有57位患者在瑞金海南医院接受新药治疗，观察到首批用药患者普遍获益显著，尤其是在运动功能、身高增长方面效果满意。”。 DMD是一种严重的遗传性神经肌肉疾病，患儿在3至5岁时逐渐出现步态异常，随着年龄增长，孩子的肌肉逐渐萎缩甚至最终失去自理能力。 目前传统糖皮质激素作为患儿主要的治疗手段，但其带来的库欣综合征、生长发育延迟、白内障、骨量降低、骨折、体重增加等不良反应成为患儿规范使用激素中的拦路虎，因此存在巨大的未满足医疗需求。