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"RNA编辑疗法"相关的结果
  • 首次突破！RNA编辑疗法临床大获成功，GSK提供5.25亿美元的里程碑资金，躺赢！

    首次突破！RNA编辑疗法临床大获成功，GSK提供5.25亿美元的里程碑资金，躺赢！
    Wave Life Sciences 在探索 新型治疗性 RNA 编辑技术 取得了突破性进展，成为 首个报告相关人类治疗成果 的小组。 该公司旗下在研RNA编辑候选疗法为 WVE-006 ，是一种创新的 GalNAc 偶联 RNA 编辑寡核苷酸 ，能够成功编辑α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者的基因，从而增加循环中功能性蛋白质的水平，以应对 AATD 这一未满足的医疗需求。 由于 PiZZ 型 AATD 患者无法自然合成野生型 α-1 抗胰蛋白酶（M-AAT）蛋白，因此，M-AAT 蛋白的出现直接证明了 突变型 Z-AAT mRNA 被成功编辑。
    Being科学
    α1抗胰蛋白酶 RNA编辑疗法
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    1个月前
  • 斯坦福李进联合创办，RNA编辑疗法公司融资6000万美元，拟明年推进I期试验

    斯坦福李进联合创办，RNA编辑疗法公司融资6000万美元，拟明年推进I期试验
    继 2023 年 9 月份完成 3000 万美元融资，并走出隐匿模式后，由斯坦福大学生物学家 Jin Billy Li（ 李进 ）联合创办的 RNA 编辑疗法公司 AIRNA 于近日完成 6000 万美元融资， 使得 A 轮总融资额达到 9000 万美元。 AIRNA 的主要项目针对 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD)。 AIRNA 由图宾根大学生物化学家 Thorsten Stafforst 和李进于 2021 年共同创立。
    生辉
    RNA编辑疗法
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    3个月前
  • 华人教授联合创立！9000万美元A轮融资，开发RNA编辑疗法

    华人教授联合创立！9000万美元A轮融资，开发RNA编辑疗法
    7月31日，马萨诸塞州剑桥，AIRNA是一家开创RNA编辑疗法以恢复罕见病和常见病患者健康的生物技术公司，宣布成功完成了一轮超额认购的6000万美元融资，使A轮融资总额达到9000万美元，包括去年9月份3000万美元首轮融资。 RNA编辑疗法公司AIRNA完成3000万美元首轮融资，ARCH Venture领投 ）。 A轮融资的收益将用于推进AIRNA的主要候选产品进入临床试验，并进一步开发AIRNA的广泛产品线。
    Medaverse
    RNA编辑疗法
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    3个月前