近日，我司自主研发的治疗早中期帕金森病（PD）的A2A受体拮抗剂VG081821AC的II期临床试验已全部完成受试者入组。 该研究共入组150名受试者，受试者按照1:1:1 的比例随机分配到三个治疗组，分别是VG081821高剂量组、VG081821低剂量组和安慰剂组。 该研究是一项为期12周的多中心、随机、安慰剂对照、双盲的II期临床试验，旨在评估VG081821作为单药治疗早中期帕金森病患者的安全性和有效性，主要终点是治疗12周，试验组与安慰剂相比，VG081821在MDS-UPDRS（世界运动障碍病学会新版帕金森病综合评价量表）第三部分（运动症状）评分较基线的变化。

数据新进展：处于3期阶段TINAP抑制剂buntanetap用于治疗早期PD（帕金森病），公布最新数据，MDS-UPDRS和认知能力有所改善。 数据新挫折：处于2期阶段自体mRNA BCMA CAR-T细胞疗法Descartes-08用于治疗MG（重症肌无力），披露2b期数据，有效性较之前降低，安全性也不够理想。 Buntanetap可改善诊断超过3年的PD患者的运动和非运动相关功能。

由上海交通大学医学院附属瑞金医院（以下简称“瑞金医院”）发起的一项 “BBM-P002注射液立体定向双侧壳核治疗中晚期原发性帕金森病的安全性、耐受性和有效性的研究” ，近期顺利完成上海首例受试者给药。 本次研究是上海首个适用于中晚期原发性帕金森病的以腺相关病毒（AAV）为载体的基因疗法的临床研究，由瑞金医院神经内科主任、博士生导师刘军教授牵头，与来自功能神经外科、核医学科、影像科等学科的专家们，组成多学科团队共同推进实施。 其研究药物为BBM-P002注射液， 使用AAV作为载体，通过脑立体定向注射技术，将治疗基因递送至患者脑内，促进多巴胺合成与分泌，阻止疾病进展，以期实现“单次给药、长期有效”的治疗效果 。

2024年7月5日，由 上海瑞宏迪医药有限公司 （以下称“瑞宏迪医药”）支持，中国科技大学附属第一医院（安徽省立医院）神经内科施炯教授团队、神经外科牛朝诗教授团队共同开展的“ 一项评估RGL-193壳核注射给药在中晚期帕金森患者中的安全性、耐受性的开放标签、单臂、早期临床试验 ”临床研究（RGL-193-001；ChiCTR2400082369） 顺利完成国内首例帕金森病患者AAV双基因药物手术给药 ，标志着研究团队在帕金森病基因治疗领域迈出重要的一步。 此次手术给药由中国科技大学附属第一医院神经外科牛朝诗教授主刀，在神经内科、神经外科、麻醉科、手术室、影像科等医院团队和瑞宏迪医药及苏州恒瑞宏远医疗科技有限公司的通力协作下顺利完成，研究药物RGL-193注射液利用脑立体定向技术按照术前规划的手术路径，通过对流增强给药技术依靠压力梯度恒速地成功递送至脑组织特定靶区，患者术后恢复良好，目前已平安出院。 此次临床研究使用的是由 瑞宏迪医药 自主研发、国内首个应用在帕金森病患者的AAV双基因药物，可以提高左旋多巴的转化效率，同时还起到保护和修复受损多巴胺能神经元的作用，具有潜在的延缓病情进展和减少口服抗帕金森病药量的

S.BIOMEDICS公司今日宣布了其细胞疗法TED-A9在治疗帕金森病的1/2期临床试验中首批3名参与者的1年随访数据。 TED-A9是来源于人类胚胎干细胞（hESC）的中脑多巴胺能祖细胞。 数据表明， 3名接受低剂量TED-A9治疗参与者在一年的随访中显示了TED-A9的安全性和有效性。