帕金森AAV疗法
今日,MeiraGTx Holdings plc(以下简称MeiraGTx)宣布,其在研帕金森基因治疗AAV-GAD在一项小型试验中取得了积极的顶线数据,安全性和耐受性的主要终点达到,关键性疗效终点也获得具有统计学和临床意义上的改善。 根据报道,该试验的顶线数据将支持推进AAV-GAD的3期临床。 目前MeiraGTx公司正在与美国、欧洲和日本的监管机构进行关于启动3期研究的讨论。
生物制药小编
首款获批!艾伯维帕金森疗法ABBV-951获美国FDA批准上市
No.1 / 德琪医药希维奥在韩国获批第三项适应证,二线治疗MM。 2024年10月18日, 德琪医药 (6996.HK) 发布公告称,韩国食品药品安全部(MFDS)已批准希维奥(塞利尼索片)第三项适应证的新药补充上市申请(sNDA) :与硼替佐米和地塞米松联用,用于治疗既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤(MM)成年患者。 希维奥是全球首个全新机制的口服选择性XPO1抑制剂,已在亚太市场的9个国家和地区获批。
GBIHealth
华海药业帕金森药物被暂停采购资格,药企:不影响除上海地区供应
据上海阳光医药采购网8月27日消息,上海市医药集中招标采购事务管理所提出,暂停华海药业生产的多巴丝肼片(左旋多巴200mg与苄丝肼50mg(相当于盐酸苄丝肼57mg)*40片/盒,双铝包装)采购资格1年,通知自8月28日起正式执行。 公开资料显示,多巴丝肼片是一种左旋多巴与苄丝肼的复方制剂,用于帕金森病、症状性帕金森综合症(脑炎后、动脉硬化性或中毒性),目前已纳入医保。 8月29日,人民日报健康客户端记者以患者身份致电华海药业,相关工作人员回复称,此次多巴丝肼片被暂停采购跟药品质量安全问题无关,主要是因为挂网时间节点涉及新老政策更替所致,且此次上海地区暂停采购并不会影响该药品在全国其他地区挂网销售,对临床用药影响有限。
思齐俱乐部
被帕金森阻碍的CAR-T
近日,Galapagos公司在其第二季度财报中宣布,将暂停该公司BCMA-CAR-T GLPG5301的所有临床。 导致临床暂停的原因是一名患者出现了帕金森综合症,受到这一消息影响,Galapagos公司的股价截止8月2日收盘下降了约5%。 值得一提的是, Galapagos的案例是特别的 ,虽然此前已有相关报道,但这是首次BCMA CAR-T因为帕金森综合征而暂停临床。
生物制药小编
TINS | 西湖大学高晓飞团队联合浙江大学章京团队揭示红细胞与帕金森疾病的关系以及红细胞治疗可能发挥的治疗作用
近日,西湖大学高晓飞团队联合浙江大学章京团队在 Cell 子刊 Trends in Neurosciences 上联合发表了题为 Evolving insights into erythrocytes in synucleinopathies 的综述论文。 该研究揭示了红细胞与神经退行性疾病关系以及红细胞药物未来新应用。 研究显示,在帕金森病进展中,红细胞中富含的α突触核蛋白(α -synuclein, α -syn )能够通过细胞外囊泡穿越血脑屏障或进入胃肠道,进而加速病情发展。
西湖生物医药
治疗原发性帕金森,天泽云泰AAV基因疗法在美获批临床
VGN-R09b是 全球首个同时在中美获批用于PD临床研究的AAV基因治疗药物 。 此前4月,VGN-R09b已获得了国家药品监督管理局签发的药物临床试验批准通知书,并于本月初正式启动了针对原发性PD的I/II期注册临床试验。 PD是第二常见的神经退行性疾病,且患病率的增长比许多其他神经退行性疾病更快。
医麦客News
「新锐公司」天玑济世:专注于线粒体自噬诱导剂创新药物研发,帕金森适应症已获临床批准
据悉,TJ0113为天玑济世开发的 全球首创具有自主知识产权的线粒体自噬诱导剂小分子化合物 。 在多种疾病的临床前模型中,TJ0113展现出巨大的治疗潜力, 本次获批适应症为帕金森病。 帕金森病( Parkinson’s disease,PD )是 全球仅次于阿尔兹海默症的第二大神经退行性疾病 , 主要表现特征为震颤、运动迟缓和肌强直在内的运动障碍, 严重影响病患的运动神经系统,对社会和家庭造成严重的疾病负担和经济负担。
药圈时汇