博德研究所王潇团队合成多5′帽枝状mRNA及含帽环状RNA,大幅提高RNA药物的翻译效率
信使 RNA(mRNA)作为一类新兴药物,因其优异的可编程性和安全性被广泛应用于疫苗,肿瘤免疫疗法,基因治疗和蛋白质替代疗法等重要研究领域。 传统 mRNA 药物往往具有较短的半衰期和有限的蛋白生产能力,这限制了 mRNA 药物在具有更高治疗阈值疗法(例如蛋白替代疗法)中的有效性。 王潇团队近年来致力于发展下一代 mRNA 设计及优化方法,课题组过去曾通过结合寡聚核糖核酸化学合成和 mRNA 酶合成方法,可控地在线性 mRNA 3′ 端引入化学和拓扑学修饰以提高其功能稳定性,而翻译效率则是 mRNA 药物有效性的另一维度。
生辉
加速mRNA疗法研发:利用智慧芽bio生物序列库高效检索核苷酸序列与专利分析
8月24日,Moderna宣布,欧盟委员会(EC)已批准其呼吸道合胞病毒(RSV)mRNA疫苗mRESVIA(mRNA-1345)上市,作为全球首款针对非新冠病毒的mRNA疫苗,为60岁及以上成年人提供了预防RSV引起的下呼吸道疾病(RSV-LRTD)和急性呼吸疾病的保护。 Moderna目前已向全球多个监管单位提交了mRNA-1345的上市许可申请。 mRNA疗法正引领一场医疗革新,它通过巧妙设计的信使RNA分子,赋予人体细胞生产特定蛋白质的能力,这些蛋白质是治疗或预防某些疾病的关键。
智慧芽新药情报库
自复制mRNA(saRNA)疫苗的非病毒递送
导读: 1990年,Science杂志发表了一项研究成果,研究人员分别将mRNA直接注射到小鼠肌肉中,在小鼠体内检测到了目标编码蛋白。 目前,mRNA平台已成功衍生出下一代RNA疫苗技术,如自复制mRNA(saRNA),saRNA在更低的剂量下表达更持久的蛋白。 目前获批的新冠自复制mRNA疫苗ARCT-154也是采用了LNP包封IVT RNA。
生物制品圈
mRNA原液生产工艺开发的关键考量
mRNA疫苗目前已经成为国内非常火热的赛道,随着mRNA技术的逐渐成熟,除了被应用于预防传染病外,该技术也同样有可能在一定程度上替代和补充蛋白质疗法,为治疗肿瘤、免疫疾病带来了新的解决方案。 mRNA疫苗的生产主要包括:DNA模板序列的设计与制备、mRNA原液的制备及纯化、LNP包裹等步骤。 随着质粒DNA需求的不断增加,如何优化发酵策略以实现较高的单位体积产量成为研发人员关注的焦点。
海昶生物
下一个ATMP蓝海市场—mRNA个性化肿瘤疫苗
PCV CDMO Service。 健新原力 基于成熟的mRNA-LNP技术平台和经验,开拓全新的 mRNA个性化肿瘤疫苗平台 (Personalized Cancer Vaccine, PCV),致力于为客户 提供更快速、更合规、更经济、个性化的PCV CDMO服务。 Background。
健新原力
艾博生物circRNA专利突围,解锁mRNA 2.0无限应用前景
该研究详细报道了艾博生物自主研发的 高效RNA成环顺式剪接系统(Cis系统) ,该系统制备的 环状RNA(circRNA)在 蛋白表达、免疫激活及剪接位点设计 等方面展现出显著优势 ,拥有着广阔的应用前景。 在COVID-19疫情背景下,mRNA疫苗的快速崛起让RNA疗法成为全球关注的焦点。 circRNA是一种独特的单链RNA分子,其最显著的特点在于其 共价闭合的连续环状结构 ,这与传统线性RNA截然不同。
医麦客News
云顶新耀宣布自主研发的新型mRNA个性化肿瘤治疗性疫苗正式启动临床试验
云顶新耀(HKEX 1952.HK)是一家专注于创新药研发、临床开发、制造和商业化的生物制药公司,今日宣布正式启动一款个性化肿瘤疫苗EVM16的研究者发起的临床试验项目(IIT)EVM16CX01。 该研究由北京大学肿瘤医院和复旦大学附属肿瘤医院发起,用于评估EVM16注射液单药及联合PD-1 抗体治疗在晚期或复发实体瘤受试者的安全性、耐受性、免疫原性和初步疗效的剂量递增及扩展研究。 EVM16是一款云顶新耀自主研发的新型mRNA个性化肿瘤治疗性疫苗,根据每位患者特有的肿瘤细胞突变,使用自主研发的人工智能算法,预测出具有较高免疫原性潜力的新抗原。
云顶新耀
表达治疗性蛋白的mRNA
基于Aranesp常年的畅销、专利期逼近、促红细胞生成素(EPO)药物市场价值的迅速增长,Aranesp( darbepoetin alfa )在近年来成为被仿制的重要对象。 值得注意的是, 根据新闻稿,RNA Therapeutics公司表示,这是 首个向FDA提交的表达治疗性蛋白的mRNA产品 。 表达治疗性蛋白的mRNA。
佰傲谷BioValley
诺奖得主Weissman团队7月mRNA研究方向汇总
导读: 2020年初,新冠肺炎病毒(COVID-19)在全球范围的大流行造成大量人员伤亡及巨大的经济损失。 基于美国宾夕法尼亚大学教授德鲁·魏斯曼(Drew Weissman)和科学家卡塔琳·考里科(Katalin Karikó)的科学研究开发出的mRNA疫苗,被用于制备针对新冠肺炎的第一批疫苗(2020年12月获得批准)并取得显著效果(保护效果~95%)。 二人于2023年被授予诺贝尔生理学或医学奖,以表彰其发现核苷碱基修饰方法,降低mRNA在机体内的免疫原性,从而开发出有效的抗COVID-19 mRNA疫苗。
生物制品圈