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"镰状细胞病"相关的结果
  • 子宫内靶向mRNA-LNP实现胎鼠造血干细胞(HSCs)的基因编辑

    子宫内靶向mRNA-LNP实现胎鼠造血干细胞(HSCs)的基因编辑
    单基因血液疾病，包括镰状细胞病和地中海贫血，是全球最常见的遗传性疾病之一。 这些疾病通常导致儿童期严重的发病率，甚至在出生前就可能导致死亡。 在胎儿发育的早期阶段，HSCs位于肝脏中，这为通过LNPs进行基因递送提供了一个更为可及的靶点。
    厚存纳米
    镰状细胞病 地中海贫血 子宫内靶向
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    2个月前
  • 诺华小分子诱导剂对镰状细胞病的疗效

    诺华小分子诱导剂对镰状细胞病的疗效
    此病常见于非洲和美洲的黑人群体，特征表现为慢性溶血性贫血、疼痛危象、反复感染及器官损害。 通过基因编辑的技术也能诱导胎儿血红蛋白（HbF）的产生，能够有效治疗镰状细胞病，但治疗成本昂贵，仍有一定的限制。 2024年7月4日，科学界迎来了一项突破性进展，诺华制药的研究团队在权威期刊《Science》上发布了他们的最新研究成果，题为“通过分子胶降解WIZ转录因子诱导胎儿血红蛋白（HbF）产生的策略”。
    CPHI制药在线
    胎儿血红蛋白 HbF 镰状细胞病
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    3个月前