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"镰状细胞病"相关的结果
  • Beam Therapeutics ：一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡

    Beam Therapeutics ：一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡
    近期， 在Beam Therapeutics基于CRISPR的细胞疗法 BEAM-101 的I/II期试验中， 一名镰状细胞病患者因呼吸衰竭死亡 。 该公司表示患者死亡 可能与一种名为白消安的化疗药物（用于为患者输液做准备）调理有关，是由治疗前的预处理方案导致，与碱基编辑疗法BEAM-101无关 。 BEAM-101 是一种用于治疗 镰状细胞病 (SCD) 的试验性转基因细胞疗法。
    药研网
    镰状细胞病
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    2周前
  • 辉瑞voxelotor退市，镰状细胞病领域还有哪些期待？

    辉瑞voxelotor退市，镰状细胞病领域还有哪些期待？
    近日，辉瑞宣布自愿从目前已获批的市场中撤回所有批次的 镰状细胞病（SCD） 治疗药物Oxbryta（voxelotor），并且停止所有正在进行的临床试验和扩大该药物的准入计划。 Voxelotor是辉瑞于2022年，斥资54亿美元收购Global Blood Therapeutics（GBT）所得，这是一款针对SCD的口服药物，其通过增加血红蛋白对氧的亲和力起作用，可抑制镰状血红蛋白聚合以及由此导致的红细胞镰状化和破坏。 目前，Voxelotor已在全球35多个国家获批。
    药渡
    血红蛋白 镰状细胞病
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    1个月前
  • 辉瑞voxelotor退市，镰状细胞病领域还有哪些期待？

    辉瑞voxelotor退市，镰状细胞病领域还有哪些期待？
    Voxelotor是辉瑞于2022年，斥资54亿美元收购Global Blood Therapeutics（GBT）所得，这是一款针对SCD的口服药物，其通过增加血红蛋白对氧的亲和力起作用，可抑制镰状血红蛋白聚合以及由此导致的红细胞镰状化和破坏。 2019年，FDA加速批准Voxelotor用于治疗成人和12岁及以上儿童的镰状细胞性贫血。 目前，Voxelotor已在全球35多个国家获批。
    CPHI制药在线
    血红蛋白 镰状细胞病
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    1个月前
  • 【速递】损失惨重，辉瑞全球撤回SCD药物voxelotor

    【速递】损失惨重，辉瑞全球撤回SCD药物voxelotor
    2024年9月25日，辉瑞公司宣布，自愿撤回目前所有获批用于治疗镰状细胞病（SCD）的OXBRYTA®(voxelotor）批次，还将停止voxelotor所有全球正在进行的临床试验和扩大可及性计划。 辉瑞的决定是基于全部临床数据，这些数据表明，OXBRYTA在获批的SCD患者群体中的群体益处不再大于风险。 辉瑞已将这些发现及其自愿从市场上撤回OXBRYTA并停止分销和临床研究的决定通知监管机构，同时进一步审查现有数据并调查这些发现。
    九洲药业
    镰状细胞病 SCD药物
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    1个月前
  • 辉瑞撤回重磅药物

    辉瑞撤回重磅药物
    美国制药商辉瑞周三表示，将从所有获批的市场撤回其镰状细胞病治疗药物Oxbryta，还将停止所有正在进行的Oxbryta的临床试验和全球扩展访问计划。 公司表示，预计此次撤药不会影响其2024年全年财务前景。 自2019年以来，Oxbryta已在全球超过35个国家获批上市。
    思齐俱乐部
    镰状细胞病
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    1个月前
  • 创新药撤回，辉瑞54亿美金打水漂

    创新药撤回，辉瑞54亿美金打水漂
    全球制药巨头辉瑞公司周三表示，将从所有获批的市场撤回其镰状细胞病治疗药物Oxbryta，还将停止所有正在进行的Oxbryta的临床试验和全球扩展访问计划。 辉瑞在一份声明中表示，辉瑞的决定是基于临床数据，这些数据表明Oxbryta在SCD患者中的总体益处不再高于风险。 Oxbryta是辉瑞2022年以54亿美元收购Global Blood Therapeutics时获得一款产品。
    医药投资部落
    镰状细胞病 创新药
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    1个月前
  • 子宫内靶向mRNA-LNP实现胎鼠造血干细胞(HSCs)的基因编辑

    子宫内靶向mRNA-LNP实现胎鼠造血干细胞(HSCs)的基因编辑
    单基因血液疾病，包括镰状细胞病和地中海贫血，是全球最常见的遗传性疾病之一。 这些疾病通常导致儿童期严重的发病率，甚至在出生前就可能导致死亡。 在胎儿发育的早期阶段，HSCs位于肝脏中，这为通过LNPs进行基因递送提供了一个更为可及的靶点。
    厚存纳米
    镰状细胞病 地中海贫血 子宫内靶向
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    3个月前
  • 诺华小分子诱导剂对镰状细胞病的疗效

    诺华小分子诱导剂对镰状细胞病的疗效
    此病常见于非洲和美洲的黑人群体，特征表现为慢性溶血性贫血、疼痛危象、反复感染及器官损害。 通过基因编辑的技术也能诱导胎儿血红蛋白（HbF）的产生，能够有效治疗镰状细胞病，但治疗成本昂贵，仍有一定的限制。 2024年7月4日，科学界迎来了一项突破性进展，诺华制药的研究团队在权威期刊《Science》上发布了他们的最新研究成果，题为“通过分子胶降解WIZ转录因子诱导胎儿血红蛋白（HbF）产生的策略”。
    CPHI制药在线
    胎儿血红蛋白 HbF 镰状细胞病
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    4个月前
  • 千万定价药品--- Casgevy的背后

    千万定价药品--- Casgevy的背后
    2023年11月英国批准了世界第一款 CRISPR-Cas9 基因编辑药物--- exagamglogene autotemcel（exa-cel）（商品名：Casgevy）上市。
    药事纵横
    Casgevy 镰状细胞病 基因编辑疗法
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    8个月前
  • CRISPR Therapeutics：砍掉2个CAR-T项目

    CRISPR Therapeutics：砍掉2个CAR-T项目
    作为今年最受瞩目的决定之一，FDA预计将于12月8日公布对Vertex 和CRISPR用于治疗镰状细胞病（SCD）的基因编辑疗法 exagamglogene autotemcel（exa-cel）的裁决，如果获得批准，exa-cel将成为美国首款CRISPR编辑基因疗法。
    细胞基因治疗前沿
    镰状细胞病 CAR-T治疗
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    11个月前