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  • 金斯瑞重磅推出靶向LNP制剂服务： 精准RNA递送全新升级，助力科研与临床转化

    金斯瑞重磅推出靶向LNP制剂服务： 精准RNA递送全新升级，助力科研与临床转化
    脂质纳米颗粒（LNP）作为RNA递送的核心工具，其递送能力直接决定了疗法的效率与准确性。 作为LNP技术的行业先锋，金斯瑞致力于推动脂质纳米颗粒在RNA疗法中的创新应用。 基于我们现有LNP服务的成熟技术和可靠表现，金斯瑞正式推出全新靶向LNP制剂服务，通过优化的脂质配方与靶向配体设计，显著提升RNA递送的精准性和效率，为mRNA疗法的基础研究与临床开发提供强有力支持。
    金斯瑞生物
    LNP 金斯瑞 靶向LNP制剂
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    5小时前
  • mRNA-LNP体内基因编辑疗法挺进3期临床

    mRNA-LNP体内基因编辑疗法挺进3期临床
    由CRISPR基因编辑技术奠基人、诺奖得主詹妮弗·杜德娜 （Jennifer Doudna） 创立的体内基因编辑疗法公司Intellia Therapeutics近日宣布， 已启动基于mRNA-LNP的CRISPR体内基因编辑疗法 NTLA-2002 治疗遗传性血管性水肿 （HAE） 的全球关键HAELO 3期研究。 2023年3月2日，Intellia Therapeutics宣布，FDA批准了NTLA-2002的新药临床试验研究 （IND） 申请。 这也是首个获得FDA批准用于人体临床试验的LNP递送的体内CRISPR基因编辑疗法。
    细胞与基因治疗领域
    LNP 基因编辑疗法
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    1个月前
  • 行业资讯 | 锐正基因LNP体内基因编辑新药ART001获临床试验批准

    行业资讯 | 锐正基因LNP体内基因编辑新药ART001获临床试验批准
    2024年7月22日，据国家药品监督管理局药品审评中心 （CDE） 官网公示，锐正基因（苏州）有限公司 （以下简称“锐正基因”、“AccurEdit”） 研发的 非病毒载体体内基因编辑新药“ART001注射液”的新药临床试验 （IND） 申请获得批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性 （ATTR） 相关疾病。 据悉，ART001近期将申报美国FDA IND，有潜力成为首个中美双报的非病毒载体体内基因编辑产品。 ART001是一种体内基因编辑疗法，以脂质纳米颗粒 （LNP） 作为递送载体，将靶向TTR基因的基因编辑组件递送至肝脏，安全特异地编辑TTR基因，阻断TTR蛋白的表达，从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。
    派真生物PackGene
    TTR LNP 基因编辑
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    3个月前