专家点评 Brain | 焉传祝/林鹏飞团队揭示肢带型肌营养不良分子机制及靶向干预研究进展
肢带型肌营养不良R7型 (LGMDR7,既往被称为LGMD2G) 是一种致残性的遗传性肌肉疾病,致病基因为TCAP,患者主要表现为骨骼肌无力,病情呈进行性加重。 TCAP 编码肌纤维中的一个结构锚件——Telethonin (也称Titin-cap,缩写为TCAP) ,但该蛋白的缺失却引起了肌纤维中线粒体空间定位的异常,导致了骨骼肌的变性,目前尚无有效治疗手段。 近日,山东大学齐鲁医院 焉传祝/林鹏飞 团队在国际期刊 Brain 杂志在线发表题为 AAV-based TCAP delivery rescues mitochondria dislocation in limb-girdle muscular dystrophy R7 的研究论文。
BioArtMED
进军千亿级赛道!LG化学正式布局汽车胶粘剂市场
10月30日,LG化学今日宣布了一项新计划, 旨在通过扩大 汽车胶粘剂业务 ,培育一个价值可达 数千亿韩元 的业务板块,并计划向北美的 电动汽车公司提供散热胶粘剂产品 。 自2018年起, LG化 学通过收购美国胶粘剂公司Uniseal,正式进军汽车胶粘剂领域。 散热胶粘剂在汽车制造中扮演着重要角色,它主要用于将电芯粘接到模块和电池组上,具备高导热性和电绝缘性,对于车辆的热管理和性能维护至关重要。
新材料在线
超82.3%患者持久一年无癌!潜在首款LG-IR-NMIBC药物预计将于明年中旬获批
近日,UroGen Pharma宣布,公司针对UGN-102 在低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌(LGIR-NMIBC)患者中开展的3 期 ENVISION 研究的长期持久性反应结果在《泌尿外科杂志》上在线发表 。 UGN-102是一种创新的丝裂霉素(mitomycin)药物,其用于LGIR-NMIBC的新药申请(NDA)于2024年8月提交,指定的 PDUFA 目标日期为 2025 年 6月 13 日。 3期ENVISION 试验是一项单组、跨国、多中心研究,旨在评估 UGN-102膀胱内灌注溶液作为 LG-IR-NMIBC 患者的化学消融疗法的有效性和安全性。
凯莱英药闻
礼来美国研发中心带来的启示
近日(10月15日),礼来宣布在京成立中国医学创新中心,并计划设立礼来创新孵化器(Lilly Gateway Labs, LGL)。 LGL作为礼来公司旗下的创新孵化器,一直致力于识别并支持那些处于早期研发阶段的高潜力生物技术企业。 从2019年起,LGL就在美国旧金山南部分别建立了两个研发中心,目前已经接待了20家入驻Biotech公司,后来又拓展到波士顿的滨海大厦内,今年8月刚刚剪彩,在圣地亚哥的基地也预计将在明年开放,而就在1天前,礼来还宣布将与英国政府在美国建立第一个孵化器分支机构。
药渡
礼来美国研发中心带来的启示
近日(10月15日),礼来宣布在京成立中国医学创新中心,并计划设立礼来创新孵化器(Lilly Gateway Labs, LGL)。 LGL作为礼来公司旗下的创新孵化器,一直致力于识别并支持那些处于早期研发阶段的高潜力生物技术企业。 从2019年起,LGL就在美国旧金山南部分别建立了两个研发中心,目前已经接待了20家入驻Biotech公司,后来又拓展到波士顿的滨海大厦内,今年8月刚刚剪彩,在圣地亚哥的基地也预计将在明年开放,而就在1天前,礼来还宣布将与英国政府在美国建立第一个孵化器分支机构。
生物制药小编
肿瘤3个月后完全消失,超80%患者持久一年无癌,FDA接受创新疗法上市申请!
日前,UroGen Pharma宣布美国FDA已接受其在研疗法UGN-102膀胱内灌注液的新药申请(NDA),用于治疗低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌(LG-IR-NMIBC)患者。 FDA预计在2025年6月13日以前公布审评结果。 根据新闻稿,如果获批,UGN-102将成为美国FDA批准用于治疗LG-IR-NMIBC患者的首款药物。
药明康德
26亿美元,灵北制药收购罕见病新药
今日,灵北(Lundbeck)和Longboard Pharmaceuticals今天宣布达成收购协议。 根据协议条款,灵北制药宣布将以26亿美元价格收购Longboard,交易预计将于2024年第四季度完成。 进展最快的Bexicaserin(LP352)是一种口服、中枢作用的5-HT2c受体超级激动剂,正在开发用于治疗与DEE(发育型和癫痫性脑病)相关的癫痫发作,例如 Dravet综合征(DS)、Lennox-Gastaut综合征(LGS)、结节性硬化症(TSC)、CDKL5缺乏症(CDD) 和其他癫痫性疾病。
罕见病信息网
肿瘤3个月后完全消失,超80%患者持久一年无癌,创新疗法递交上市申请
UroGen Pharma今天宣布已完成其在研疗法UGN-102的新药申请(NDA),用以治疗低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌(LG-IR-NMIBC)患者。 如果美国FDA接受该NDA并授予优先审评资格,UroGen预计UGN-102可能在2025年初获美国FDA批准。 膀胱癌是一种常见的癌症。
药明康德
TCL华星开启百亿并购:深入解析LGD广州工厂收购案
继2021年拿下三星苏州工厂后,TCL华星又将大概率买下LGD广州工厂。 近日,LGD与TCL科技分别公告:TCL 华星被确定为乐金显示(中国)70%股权和乐金显示(广州)100%股权竞买的 优先竞买方。 1、LGD中国和LGD广州2023年财务和技术情况。
晨哨并购
美股龙虎报:自体CAR-T涨4倍,WEE1被叫停,PAH跌93%
数据新挫折:处于1/2期阶段WEE1抑制剂Azenosertib用于治疗实体瘤,FDA暂停3项临床研究,ZN-c3-001研究(1期剂量递增)、DENALI研究(2期铂耐药性卵巢癌)和TETON研究(子宫浆液性癌),由于在DENALI研究出现2例疑似因败血症而死亡的案例,第二天反弹26%;处于1b/2期PPAR ⍺ 拮抗剂TPST-1120用于一线治疗HCC(肝细胞癌),更新OS数据,基线不平,OS的HR较之前有所降低且95%CI超1,PFS的HR较大;处于3期阶段CH24H抑制剂soticlestat用于治疗DS(Dravet综合征)和LGS(Lennox-Gastaut综合征),SKYLINE研究(DS)勉强达到主要终点,p=0.06,SKYWAY研究(LGS)未达主要终点;处于2b/3期阶段干粉吸入伊马替尼制剂AV-101用于治疗PAH(肺动脉高压),公布2b期顶线结果,未达PVR(肺血管阻力)主要终点。 Mustang Bio/MBIO。 2024年6月17日,Mustang公司宣布处于1/2期阶段CD20自体CAR-T细胞疗法MB-106用于治疗WM(华氏巨球蛋白血症)的最新数据。
药渡