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"抗肌萎缩蛋白"相关的结果

改善视力指标100倍的基因疗法；达完全缓解的CAR-T疗法…… | 一周盘点

3. 治疗杜氏肌营养不良（DMD）的在研抗体偶联寡核苷酸疗法DYNE-251在一项早期临床试验中使多个队列患者的抗肌萎缩蛋白表达达到前所未有的水平，且患者的临床功能获得改善。药明康德内容团队整理。研究结果显示，所有接受azer-cel和清淋化疗的患者都显示出可接受的安全性。

药明康德

抗肌萎缩蛋白杜氏肌营养不良基因疗法

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2个月前
Nature | 利用分裂内含肽表达dystrophin蛋白来治疗杜氏肌营养不良症

杜氏肌营养不良症（Duchenne muscular dystrophy， DMD ）是由编码肌营养不良蛋白（dystrophin，也被成为抗肌萎缩蛋白）的基因 DMD （该基因长约220万bp）发生功能丧失突变引起的，是人类最常见的遗传疾病之一。在肌肉中，肌营养不良蛋白为427 kDa的蛋白质，在保护细胞免受机械应力方面起着关键作用，它还通过为多种蛋白质提供支架来调节多种细胞内信号通路。为了开发针对DMD的基因疗法，之前已经开发了“微抗肌萎缩蛋白” （µDys）版本，其小到可以通过腺相关病毒（AAV）载体递送。

BioArt

抗肌萎缩蛋白杜氏肌营养不良杜氏肌营养不良症

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3个月前
完全缓解率达75%的白血病联合疗法；显著改善疾病指标的DMD疗法…… | 一周盘点

2. 治疗杜氏肌营养不良（DMD）的抗体偶联寡核苷酸疗法delpacibart zotadirsen（del-zota）早期临床数据积极，它显著提高了患者抗肌萎缩蛋白的生产，最高达到了正常水平的54%。药明康德内容团队整理。 Aptevo Therapeutics公司宣布启动一项1b/2期剂量优化试验RAINIER，这是其正在进行的一个旨在评估APVO436与维奈托克和阿扎胞苷联用一线治疗急性髓性白血病患者项目的一部分。

药明康德

抗肌萎缩蛋白白血病 DMD

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3个月前
Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD

杜氏肌营养不良（DMD）是一种致命的遗传疾病，由人类X染色体连锁的 DMD 基因中的数千种致病突变引起。据估计，每3500-5000名活产男婴中就有1名患有DMD，这也是是最常见的肌肉疾病。 DMD 基因编码的抗肌萎缩蛋白参与重要的细胞骨架功能和全身肌肉细胞的存活。

商图药讯

抗肌萎缩蛋白杜氏肌营养不良 AAV

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4个月前