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一文读懂rAAV基因治疗药物研发，如何进行质量控制？
这是 国内首个获得FDA许可，在美国直接开展Ⅱ期临床 试验的rAAV基因治疗药物 。 这主要得益于其创新的治疗方法、优化的生产和纯化工艺等多方面优势，其所采用的rAAV载体采用了优化的Sf9杆状病毒表达载体系统（Sf9 BEVS）。 近年来，基因治疗领域不断升温，成为生物医药研发中的热门赛道之一。 -
一文读懂rAAV基因治疗药物研发，如何进行质量控制？
这是 国内首个获得FDA许可，在美国直接开展Ⅱ期临床 试验的rAAV基因治疗药物 。 这主要得益于其创新的治疗方法、优化的生产和纯化工艺等多方面优势，其所采用的rAAV载体采用了优化的Sf9杆状病毒表达载体系统（Sf9 BEVS）。 近年来，基因治疗领域不断升温，成为生物医药研发中的热门赛道之一。 -
罕见遗传病新希望——基因治疗药物，让血友病、SMA等不再“无药可医”
对于传统疗法束手无策的罕见遗传疾病，基因治疗同样也开辟了新的治疗路径。 通过基因替代、基因编辑及基因修饰等创新策略，促使人体基因正常表达，以达到治疗效果。 基因治疗药物为众多曾被传统疗法束缚的罕见遗传病治疗领域带来了前所未有的希望。
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