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"基因编辑疗法"相关的结果

新芽基因GEN6050X完成DMD首例人体给药，基因编辑疗法步入临床

新芽基因宣布其DMD碱基编辑药物GEN6050X完成首例人体给药，通过编辑突变基因恢复抗肌萎缩蛋白表达，有望为DMD提供治愈方案。GEN6050X已进入中美IND申请流程，标志着DMD治疗进入基因编辑时代。该药物基于新芽独特的TAM技术，在中国医学科学院北京协和医院进行临床试验。

细胞基因治疗前沿

新芽基因 DMD碱基编辑药物 GEN6050X 基因编辑疗法

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2个月前
Prime Medicine公司的先导编辑疗法：PM359获FDA批准临床

4月30日，由知名基因编辑专家刘如谦教授创立的领先基因编辑公司Prime Medicine宣布，该公司为在研先导编辑（prime editing）疗法PM359递交的IND申请已经获得美国FDA的许可，用于治疗慢性肉芽肿病（CGD）。

细胞基因治疗前沿

基因编辑疗法慢性肉芽肿病

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6个月前
营收大涨309%！基因编辑龙头公布2023财报

2月21日，基因编辑龙头CRISPR Therapeutics公布2023年财报：总营收3.71亿美元，同比大增309%

细胞基因治疗前沿

基因编辑疗法 2023财报

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8个月前
FDA批准CRISPRCas9基因编辑疗法治疗β地中海贫血

1月16日，美国FDA批准基因编辑疗法Exagamglogene autotemcel(Exa-cel，商品名：Casgevy) 用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血（TDT）。

细胞基因治疗前沿

FDA批准基因编辑疗法 β地中海贫血

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10个月前
首款CRISPR基因编辑疗法在美获批！再生元、邦耀生物...多家企业布局！

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，批准CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy（通用名exagamglogene autotemcel，简称exa-cel）上市，用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病（SCD）患者。

摩熵医药（原药融云）

基因编辑疗法再生元 SCD患者

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11个月前