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Nat Cancer丨AML治疗新策略：谱系特异性PI3Kγ降解剂
成人急性髓系白血病 (AML) 是一种骨髓产生大量异常血细胞的癌症。 AML 中的成髓细胞是异常的，不会变成健康的白细胞，随着血液和骨髓中的白血病细胞数量的增加，健康血小板、红细胞和其他白细胞的空间越来越少。 65 岁之前确诊的患者 5 年生存率超过 50% ；然而，对于 65 岁以上的患者， 5 年生存率明显较低，低于 10% 。 -
Cell Stem Cell | 张楹团队利用先导编辑助力精准表位改造，破解免疫治疗在靶毒性难题
急性髓系白血病 （AML） 是一种发病率持续上升的恶性肿瘤，当前治疗方案主要是化疗联合异基因造血干细胞移植 （HSCT） ，但复发率高且复发后生存期短，亟需更有效的治疗手段来应对复发 【1】 。 免疫疗法，如嵌合抗原受体 （CAR） T 细胞和抗体药物偶联物 （ADC） 可以通过靶向癌细胞的分子靶标，清楚癌细胞。 然而由于健康的细胞也表达同样的分子靶标，被CAR-T杀伤和清除，导致严重的“在靶毒性”问题，免疫治疗AML临床失败 【2】 。 -
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诺诚健华：BCL-2抑制剂获批临床
9月19日，生物医药高科技公司诺诚健华宣布公司自主研发的BCL2抑制剂ICP-248联合阿扎胞苷治疗急性髓系白血病（AML）在中国获批临床。 急性髓系白血病（AML）是一种起源造血干/祖细胞的血液系统恶性疾病，约占成人急性白血病的80%，发病风险随年龄增高不断上升，多发于中老年人；AML在18岁以下人群也不罕见，约占儿童白血病的15%-20%和新生儿及婴儿白血病的80%。 ICP-248是一款新型口服高选择性BCL2抑制剂，通过选择性地抑制BCL2，恢复肿瘤细胞程序性死亡机制，从而发挥抗肿瘤疗效。 -
诺诚健华BCL2抑制剂ICP-248治疗急性髓系白血病获批临床
急性髓系白血病（AML）是一种起源造血干/祖细胞的血液系统恶性疾病，约占成人急性白血病的80%，发病风险随年龄增高不断上升，多发于中老年人；AML在18岁以下人群也不罕见，约占儿童白血病的15-20%和新生儿及婴儿白血病的80% 。 BCL2是细胞凋亡通路的重要调控蛋白，其表达异常与多种恶性血液肿瘤的发生发展相关。 ICP-248是一款新型口服高选择性BCL2抑制剂，通过选择性地抑制BCL2，恢复肿瘤细胞程序性死亡机制，从而发挥抗肿瘤疗效。急性髓系白血病2202个月前 -
Leukemia | 吴德沛、韩悦团队揭示α-酮戊二酸脱氢酶OGDH调控骨髓增生异常综合征对地西他滨耐药的分子机制
骨髓增生异常综合征 （MDS） 是一种克隆性骨髓干细胞疾病，其特点是骨髓无效造血导致血细胞数量减少，同时存在高风险向急性髓系白血病 （AML） 转化。 去甲基化药物地西他滨 （DAC） 在MDS治疗中发挥重要作用，但完全缓解率仅为15-20%，近一半的患者在接受治疗期间产生耐药。 随着对血液系统恶性肿瘤发病机制认识的不断深入，代谢重编程尤其是谷氨酰胺还原性羧化的增强及氧化磷酸化的破坏，被报道与相关治疗的耐药性密切相关。 -
Leukemia丨石玉衡/周丹/高海合作揭示STING通路在介导RUNX1::RUNX1T1融合基因驱动急性髓系白血病中的作用
人类8号染色体和21号染色体易位后会导致RUNX1-RUNX1T1 （AE） 融合基因的产生，该融合基因会进一步介导M2型急性髓系白血病 （AML） 的发生。 约有50%的该类型白血病患者会在化疗结束后5年内复发，且对原有治疗方案表现出耐受现象。 因此针对该类型白血病探索新的治疗靶点与发病机制将有利于这些复发耐药病人的临床缓解与生存改善。 -
阻断NCOA4蛋白，消灭急性髓系白血病干细胞
导致这种疾病的白血病干细胞有很强的耐药性。 Leukemic stem cells responsible for the disease are highly resistant to treatment.。 来自日内瓦大学等单位的研究人员发现白血病干细胞的一些遗传和能量特征，特别是特定的铁利用过程。 -
AML微环境新视角：炎症如何引起造血干细胞参与白血病发展？
美国费城儿童医院在 Leukemia 上发表 “Inflammatory recruitment of healthy hematopoietic stem and progenitor cells in the acute myeloid leukemia niche” ——急性髓系白血病(AML)微环境中正常造血干细胞和祖细胞的炎症募集的研究论文。 通过对各个HSPC亚群中所表达的选定炎症相关基因的表达情况分析，首次证明在急性髓系白血病骨髓中，造血干细胞和多能祖细胞呈现活跃的炎症状态。 本研究首次表明，在急性髓系白血病微环境中，健康的造血干细胞和祖细胞(HSPC)会促进局部炎症的发生。 -
Sci Transl Med｜基于铁死亡机制的耐药性急性髓系白血病的新疗法
急性髓系白血病(AML)是以未成熟髓系细胞快速增殖为特征的恶性肿瘤，尽管最近在治疗方面有进展，但预后不良，死亡率高。 复发的主因是白血病干细胞(LSC)的存在。 LSC可以自我更新并分化成各种白血病细胞且在复发期耐受化疗，导致治疗失败。
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