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"脊髓性肌萎缩症"相关的结果

2023美国最贵药物TOP10

近期，外媒Fierce Pharma发布了2023年美国最昂贵药物排名TOP10，其中基因疗法占据半壁江山，最贵的为首款B型血友病基因疗法——UniQure公司的Hemgenix，定价 350 万美元，位居榜首。

生物药大时代

血友病脊髓性肌萎缩症瘦素缺乏

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1年前
又见“灵魂砍价”！罕见病药品从63800元降到3780元

罕见病药品一直是医保关注的重点，脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种高致死率和高致残率的罕见病。今年，一款SMA口服药同样通过谈判纳入目录，这让罕见病患者从有药可用变成有药可选。本次央视播出的罕见病药品灵魂砍价的对象仍是SMA药物，罗氏的利司扑兰口服溶液从63800元/盒降至3780元/盒。

生物药大时代

罕见病脊髓性肌萎缩症医保谈判

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1年前
世界上最贵的小核酸药物！今年前三季大卖13亿美元，国内70万/支

10月25日，Biogen发布三季报，用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的小核酸药物Spinraza(nusinersen)今年前三季度合计营收13.34亿美元，同比下降8.9%。据中国医药信息平台，该药的参考价格为69.7万一支。

生物药大时代

小核酸药物 Biogen 脊髓性肌萎缩症

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2年前
诺华制药脊髓性肌萎缩症（SMA）药物Zolgensma：售价全球最贵，大卖13亿！中国临床获准

诺华旗下的脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法药物Zolgensma以212.5万美元排在10大最贵年治疗费用药物排行榜第一顺位，售价1351万，大卖13亿美元。药融云数据显示：2022年1月1日，CDE已批准Zolgensma（OAV101注射液）在中国进行临床试验，本次IND审评历时约64天。

药融圈

诺华 Zolgensma 脊髓性肌萎缩症

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2年前
罗氏脊髓性肌萎缩症小分子口服新药来袭|中国售价达6.38万元

脊髓性肌萎缩（Spinal muscular atrophy, SMA）是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，位于2岁以下儿童致死性遗传病的首位；主要发病原因是由于患者SMN1基因的缺失或突变，导致全身功能性SMN蛋白表达不足。该疾病以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终，SMA患者可能丧失行走能力，并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，从而导致重大的医疗干预和护理帮助。如果不进行治疗，大多数患有严重疾病类型的婴儿在没有呼吸干预的情况下，无法活到两岁。

药融圈

罗氏脊髓性肌萎缩症小分子

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3年前
首个治疗脊髓性肌萎缩症的口服用药Evrysdi获FDA批准

近日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Evrysdi(risdiplam)用于治疗成人和两个月以上的儿童脊髓性肌萎缩症(SMA)，Evrysdi的获批成为首个治疗脊髓性肌萎缩症的口服用药。

摩熵医药（原药融云）

FDA 脊髓性肌萎缩症

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4年前