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"脊髓性肌萎缩症"相关的结果
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9月多款罕见病新药或新适应症在国内申报上市
根据国家药监局官网公示，9月以来，多款罕见病新药或新适应症的上市申请获受理，有望为纯合子型家族性高胆固醇血症、脊髓性肌萎缩症等患者带来新的治疗选择。 转甲状腺素蛋白淀粉样变性。 9月29日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，阿斯利康的反义疗法Eplontersen（IONIS-TTR-LRx，商品名：Wainua）在华申报上市。 -
暴涨361%，Biotech逆风翻盘，插队渤健、诺华、罗氏
脊髓性肌萎缩症（SMA）作为一种罕见的遗传疾病，在美国是导致新生儿死亡 的首要遗传原因。 其发病机制主要是因为运动神经元存活所必需的SMN蛋白产生不足引起，SMN1和SMN2则是调控该蛋白的两个主要基因位点。 创新药的魅力之一，在于即便身陷囹圄，也能够在困境下创造生机，扭转biotech命运。 -
一款抗体治疗SMA三期临床成功，股价暴涨270%，市值超20亿美元
今日，Scholar Rock（纳斯达克股票代码：SRRK）是一家晚期生物制药公司，专注于推进脊髓性肌萎缩症（SMA）、心脏代谢紊乱和其他蛋白质生长因子起重要作用的严重疾病的创新治疗，宣布了SAPPHIRE 3期临床试验（NCT05156320）的积极顶线结果，该试验评估了 apitegromab （一种研究性肌肉靶向疗法）对SMA患者的疗效和安全性。 Scholar Rock 美股盘中暴涨270%，最新市值超20亿美元。 该研究达到了其主要终点，表明 apitegromab 与安慰剂在运动功能方面有统计学意义和临床意义的改善，这是通过金标准HFMSE在接受标准护理疗法（ nusinersen或risdiplam ）慢性给药的SMA患者中测试的。 -
“天价药”首仿报产，SMA治疗格局生变
诺西那生钠原研渤健，是全球首个获批上市的 SMA（脊髓性肌萎缩症） 治疗药物，那么，首仿产品的出现，将会对SMA治疗格局产生什么样的影响。 诺西那生钠：SMA领域革命性产品。 SMA是一种遗传性的神经肌肉病，其发病机制与两个高度同源的基因密切相关：SMN1（运动神经元存活基因1）和SMN2，两者位于人5号染色体长臂的13.2区域。 -
首部《中国SMA患者生活质量跟踪研究报告》在第五届中国SMA大会发布
第五届中国SMA（脊髓性肌萎缩症）大会以“同心向未来”为主题，由美儿SMA关爱中心在北京顺利举办。 国家卫生健康委罕见病诊疗与保障专家委员会副主任委员兼办公室主任、全国罕见病诊疗协作网办公室副主任李林康先生，中华医学会儿科分会候任主任委员、上海交通大学医学院附属新华医院孙锟院长先后致开幕辞。 SMA是一种逐渐进展的严重神经肌肉病，若不进行治疗，患者的运动功能进行性减退，出现多种并发症，甚至早年夭折。 -
Scholar Rock公司apitegromab 有望成为首个用于 SMA 患者的肌生成抑制剂
16 Aug 2024。 结果显示，接受apitegromab和nusinersen治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA, spinal muscular atrophy）不活动患者在四年内持续保持了运动功能。 Apitegromab 是三种肌节蛋白抑制剂之一，目前正处于后期开发阶段，可作为已获批准的疾病改变疗法的辅助疗法，以改善 SMA 患者的运动功能。 -
云南将5种罕见病纳入医保门诊特殊病管理
2024年7月8日，云南省医保局联合省卫生健康委印发了《关于将脊髓性肌萎缩症等病种纳入云南省基本医疗保险门诊特殊病管理的通知》（云医保〔2024〕52号，以下简称《通知》）。 通知指出，为进一步做好云南省罕见病患者医疗保障及门诊特殊病管理工作，减轻罕见病患者及家庭医疗费用负担，省医保局结合医保服务生育支持政策体系，聚焦儿童及罕见病患者诉求和临床专家意见，结合该省实际，经充分论证和调研测算，将脊髓性肌萎缩症等6种治疗周期长、健康损害大、群众费用负担重的病种纳入门诊特殊病管理，其中，5种病种多发于儿童期（ 脊髓性肌萎缩症、普拉达—威利综合征、特纳综合征 、儿童中枢性性早熟、 肝豆状核变性 ），4种病种属于罕见病目录内病种（脊髓性肌萎缩症、普拉达—威利综合征、肝豆状核变性、视神经脊髓炎）。 新增的6个病种将惠及全省2000多名特殊病和罕见病患者。 -
中国医保如何惠民生？
进入医保后，“一针70万”的罕见病“天价药”诺西那生钠注射液降至每针3.3万元。 山东枣庄市一位4岁脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿的母亲说：“以前这个药离我们太遥远，就像看天上的星星一样，现在终于看到了希望。”。 ——成立国家医疗保障局。 -
浅谈小核酸药物CMC中研究要点
近年来，小核酸药物成为生物制药企业的研发热点，小核酸药物专指靶向作用于RNA或蛋白质的一类寡核苷酸分子，包括反义寡核苷酸（ASO）、siRNA、aptamer等。 -
降低90%！BHV-1300可实现大幅降低IgG
Biohaven公布了临床前项目BHV-1300的进展，其中包括公司双特异性 IgG 降解剂 BHV-1300 的药效学更新，结果显示在非人灵长类动物中多次给药可以实现IgG降低幅度超过90%。
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