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"脊髓性肌萎缩症"相关的结果
  • 首部《中国SMA患者生活质量跟踪研究报告》在第五届中国SMA大会发布

    首部《中国SMA患者生活质量跟踪研究报告》在第五届中国SMA大会发布
    第五届中国SMA（脊髓性肌萎缩症）大会以“同心向未来”为主题，由美儿SMA关爱中心在北京顺利举办。 国家卫生健康委罕见病诊疗与保障专家委员会副主任委员兼办公室主任、全国罕见病诊疗协作网办公室副主任李林康先生，中华医学会儿科分会候任主任委员、上海交通大学医学院附属新华医院孙锟院长先后致开幕辞。 SMA是一种逐渐进展的严重神经肌肉病，若不进行治疗，患者的运动功能进行性减退，出现多种并发症，甚至早年夭折。
    渤健生物
    脊髓性肌萎缩症 SMA
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    2个月前
  • Scholar Rock公司apitegromab 有望成为首个用于 SMA 患者的肌生成抑制剂

    Scholar Rock公司apitegromab 有望成为首个用于 SMA 患者的肌生成抑制剂
    16 Aug 2024。 结果显示，接受apitegromab和nusinersen治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA, spinal muscular atrophy）不活动患者在四年内持续保持了运动功能。 Apitegromab 是三种肌节蛋白抑制剂之一，目前正处于后期开发阶段，可作为已获批准的疾病改变疗法的辅助疗法，以改善 SMA 患者的运动功能。
    GlobalDataHealthcare
    脊髓性肌萎缩症 SMA
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    2个月前