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"HbF"相关的结果
  • JGG｜徐湘民团队揭示β-地中海贫血治疗新靶点

    JGG｜徐湘民团队揭示β-地中海贫血治疗新靶点
    β-地中海贫血 (β-thalassemia) 是一种遗传性常染色体隐性贫血，其临床表型呈现广泛异质性，包括从无症状的静止型到需要定期输血的重型贫血。 锚定调控性单核苷酸多态性 (SNP) 新靶点，有望为精准基因治疗提供突破口。 Hb F的含量在β-地中海贫血中具有重要的临床意义，其重激活可有效缓解疾病的临床表型。
    BioArtMED
    HbF β-地中海贫血 β-地中海贫血治疗
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    1周前
  • Sci Adv丨崔帅英团队靶向 PGC-1α诱导 HbF 的合成治疗镰⼑型贫⾎症

    Sci Adv丨崔帅英团队靶向 PGC-1α诱导 HbF 的合成治疗镰⼑型贫⾎症
    ⾎红蛋⽩是红细胞的主要成分，负责向全⾝各个器官运输氧⽓。 它是⼀个四聚体，由 2 个 α珠蛋⽩和两个β珠蛋⽩组成。 SCD患者主要分布在⾮洲，印度，中东和地中海地区，疾 病的⾼发率对这些地区的医疗系统和公共卫⽣带来了重⼤挑战。
    BioArtMED
    HbF PGC-1α
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    3个月前
  • 【Science】一种靶向WIZ转录因子的分子胶降解剂

    【Science】一种靶向WIZ转录因子的分子胶降解剂
    7月4日，诺华公司在Science上报道了一种用于胎儿血红蛋白诱导的WIZ转录因子的分子胶降解剂。 该团队通过对CRBN偏向化学文库的表型筛选发现了dWIZ-1 和 dWIZ-2分子，其为WIZ转录因子的分子胶降解，同时强烈诱导HbF（胎儿血红蛋白）。 镰状细胞病（SCD）是一种普遍的、危及生命的疾病，可归因于β血红蛋白的遗传突变。
    精准药物
    胎儿血红蛋白 HbF CRBN
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    3个月前
  • 诺华小分子诱导剂对镰状细胞病的疗效

    诺华小分子诱导剂对镰状细胞病的疗效
    此病常见于非洲和美洲的黑人群体，特征表现为慢性溶血性贫血、疼痛危象、反复感染及器官损害。 通过基因编辑的技术也能诱导胎儿血红蛋白（HbF）的产生，能够有效治疗镰状细胞病，但治疗成本昂贵，仍有一定的限制。 2024年7月4日，科学界迎来了一项突破性进展，诺华制药的研究团队在权威期刊《Science》上发布了他们的最新研究成果，题为“通过分子胶降解WIZ转录因子诱导胎儿血红蛋白（HbF）产生的策略”。
    CPHI制药在线
    胎儿血红蛋白 HbF 镰状细胞病
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    4个月前