高活性、低脱靶编辑器enCas12Ultra,助推CGT研发和产业化进程
2024年10月28日, 苏州近岸蛋白质科技股份有限公司(Novoprotein,以下简称“近岸蛋白”)与 微光基因(苏州)有限公司(Lumiere Therapeutic,以下简称“微光基因”)签署战略合作协议, 双方就高活性、低脱靶基因编辑工具enCas12Ultra相关专利和技术达成许可合作, 近岸蛋白获得全球范围内enCas12Ultra基因编辑工具的GMP级和RUO级蛋白、mRNA的生产和市场推广销售许可。 双方协商未来将推动更多编辑器工具的合作。 相较传统的Cas9蛋白和Cas12蛋白,enCas12Ultra蛋白具有广泛的PAM识别和高效的编辑效率,且相当或更低的脱靶效应。
细胞与基因治疗领域
【JMC】中科院上海药物研究所罗成等报道高活性LC3A/B共价抑制剂
因此,自噬通路中的关键蛋白,尤其是 LC3 家族蛋白,成为治疗这些疾病的重要靶标。 然而,由于 LC3 的蛋白 - 蛋白相互作用界面缺乏明显的结合口袋,设计有效的 LC3 抑制剂成为药物开发中的一大难题。 针对这一问题,中国科学院上海药物研究所罗成研究员团队通过基于结构的药物设计方法,开发了一种高效的 LC3A/B 共价抑制剂 LC3in-C42 。
精准药物