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"芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症"相关的结果
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11月，这两款罕见病药物有望获批！
11月，FDA将对两款罕见病药物做出批准决策。 芳香族L氨基酸脱羧酶缺乏症。 芳香族L氨基酸脱羧酶(AADC)缺乏症一种致命且罕见的遗传性疾病，导致儿童患者出现严重的功能障碍。 -
首个国产自主研发用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症的基因治疗药物VGN-R09b完成注册研究首例给药
目前，上海天泽云泰生物医药有限公司及其全资子公司上海泰昶生物技术有限公司（以下合称“公司”）自主研发和生产的 VGN-R09b 在芳香族 L- 氨基酸脱羧酶缺乏症（ AADCD ）患儿中的首例注册试验用药已完成 28 天的给药后随访。 该例患者的给药手术进展顺利，给药后影像学信号显示给药部位的 AADC 酶活性明显增加，脑内的多巴胺代谢底物水平也呈恢复趋势，患儿的移动和抓握能力较给药前明显增加。 VGN-R09b 在此前的早期探索性研究中已完成 6 例给药，手术用药安全性及术后恢复良好，用药 4 周后即可见脑内影像学和脑内 AADC 酶活性的改善，患儿相关临床症状逐步改善，运动功能和智力水平均逐渐恢复，部分患儿目前已能完成抬头和独坐的重要运动里程碑。
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