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"DMD"相关的结果

潜在“best-in-class”DMD基因疗法启动关键性临床试验，显著改善患者肌肉功能

REGENXBIO公司今日宣布，在研疗法RGX-202的临床试验AFFINITY DUCHENNE已进入关键性阶段并完成首位患者给药。新闻稿指出，RGX-202是一种潜在“best-in-class”杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法。该公司还宣布了这一研究1/2期部分的新数据，包括首次公布患者功能性数据。

药明康德

肌肉 DMD

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3天前
辉瑞DMD基因疗法折戟，试验结果“打脸”FDA

在基因治疗领域，监管决策的每一次松动都可能对未来的治疗标准和患者的治疗方案产生深远影响。如今辉瑞的DMD临床数据出炉，将新的难题摆在了FDA面前。临床失败导致项目终止。

抗体圈

基因疗法 DMD

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3周前
辉瑞DMD基因疗法折戟，试验结果“打脸”FDA

FDA的CBER主任Peter Marks在批准Sarepta Therapeutics的杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法Elevidys时，采取了相对宽松的尺度。如今辉瑞的DMD临床数据出炉，将新的难题摆在了FDA面前。临床失败导致项目终止。

药渡

杜氏肌营养不良基因疗法 DMD

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3周前
国内首例！金唯科DMD基因治疗药物26周数据亮眼

近日，成都金唯科生物科技有限公司（下称“金唯科”）自主研发的针对杜氏肌营养不良（DMD）基因治疗创新药——“JWK007注射液”在四川大学华西医院IIT临床研究首例受试者已经完成26周跟踪观察，根据随访检查数据，JWK007药物安全性和有效性良好。该受试者是国内首个接受基因治疗的DMD患者。关于杜氏肌营养不良（DMD）。

金唯科生物

杜氏肌营养不良 DMD

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2个月前