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潜在“best-in-class”DMD基因疗法启动关键性临床试验,显著改善患者肌肉功能

肌肉 DMD
REGENXBIO公司今日宣布, 在研疗法RGX-202的临床试验AFFINITY DUCHENNE已进入关键性阶段并完成首位患者给药 。 新闻稿指出,RGX-202是一种潜在“best-in-class”杜氏肌营养不良症(DMD)基因疗法。 该公司还宣布了这一研究1/2期部分的新数据,包括首次公布患者功能性数据。
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