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中国首个基于非病毒载体的体内基因编辑药物ART001获FDA临床试验许可

9月2日，锐正基因自主研发的针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的产品ART001近日美国IND申请通过，成为中国第一个获美国FDA临床试验许可的基于非病毒载体的体内基因编辑药物。 ART001是中国首个进入人体临床试验（IIT）的基于非病毒载体的体内基因编辑药物，目前正在中国开展临床1期试验。此次美国FDA IND获批， ART001成为全球同类药物中唯一获得中美两国临床试验许可的产品。

药研网

淀粉样变性非病毒载体基因编辑药物

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中国首个：锐正基因基于非病毒载体的体内基因编辑药物ART001获美国FDA临床试验许可

锐正基因（苏州）有限公司（简称“锐正基因”）自主研发的针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的产品ART001近日美国IND申请通过，成为中国第一个获美国FDA临床试验许可的基于非病毒载体的体内基因编辑药物。 ART001是中国首个进入人体临床试验（IIT）的基于非病毒载体的体内基因编辑药物，目前正在中国开展临床1期试验。此次美国FDA IND获批，ART001成为全球同类药物中唯一获得中美两国临床试验许可的产品。

锐正基因

淀粉样变性非病毒载体基因编辑药物

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2个月前
国内首款进入人体临床研究的体内基因编辑新药获批临床，为什么会是锐正基因？

7月19日，由锐正基因自主开发的针转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）的ART001正式获批临床。据了解，ART001是中国第一个进入人体临床阶段的体内基因编辑创新药。锐正基因目前有三条管线正在重点推进中，分别是ART001、ART002以及ART009，ART001是目前进展最快的管线。

E药经理人

淀粉样变性基因编辑

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3个月前
“只需用药一次”！锐正基因LNP-体内基因编辑疗法获批IND

ART001注射液是中国首个进入人体临床研究（IIT）的非病毒载体体内基因编辑药物，拟用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。 ATTR是一种致死性疾病，已经在中国被纳入《第二批罕见病目录》。该病的发病原理是由于转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体不稳定导致单体异常折叠，形成了淀粉样沉积。

医麦客News

TTR 转甲状腺素蛋白淀粉样变性

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4个月前