博德研究所王潇团队合成多5′帽枝状mRNA及含帽环状RNA,大幅提高RNA药物的翻译效率
信使 RNA(mRNA)作为一类新兴药物,因其优异的可编程性和安全性被广泛应用于疫苗,肿瘤免疫疗法,基因治疗和蛋白质替代疗法等重要研究领域。 传统 mRNA 药物往往具有较短的半衰期和有限的蛋白生产能力,这限制了 mRNA 药物在具有更高治疗阈值疗法(例如蛋白替代疗法)中的有效性。 王潇团队近年来致力于发展下一代 mRNA 设计及优化方法,课题组过去曾通过结合寡聚核糖核酸化学合成和 mRNA 酶合成方法,可控地在线性 mRNA 3′ 端引入化学和拓扑学修饰以提高其功能稳定性,而翻译效率则是 mRNA 药物有效性的另一维度。
生辉