洞察市场格局
解锁药品研发情报

免费客服电话

18983288589
试用企业版

"Cas9"相关的结果
  • RNA干扰 V.S 基因编辑

    RNA干扰 V.S 基因编辑
    RNA干扰（RNAi）是一种转录后基因调控，即通过小干扰RNA诱导同源RNA降解, RNAi对同源基因的序列特异性沉默可以是由小干扰RNA（siRNA）、短发夹RNA（shRNA）触发, 由于基因靶向的高特异性，使得RNAi成为一种合适的工具来进行基因的功能性评估，不过同样存在“脱靶”情况，如siRNA进入miRNA通路下调非预期靶基因表达或激活天然免疫系统等。 CRISPR-Cas9介导基因组编辑是由sgRNA引导，Cas9蛋白可以实现对目的基因的定向切割，使DNA产生双链断裂(DSB)，经过细胞自主性的非同源末端连接(NHEJ)或同源重组(HR)进行修复，实现对靶基因进行敲除、插入和突变修饰。 与siRNA和shRNA类似，CRISPR系统靶向基因的特异性由与sgRNA的序列互补性决定。
    吉玛基因
    Cas9 基因编辑 V.S
    7
    0
    16小时前
  • Science子刊：碱基编辑疗法治疗罕见免疫缺陷疾病

    Science子刊：碱基编辑疗法治疗罕见免疫缺陷疾病
    人们已经发现，X-CGD由细胞色素b-245的β链（ CYBB ）基因突变引起，这样的特征让科学家们看到了通过碱基编辑器来纠正 CYBB 突变的希望。 不过，碱基编辑器使用的Cas9酶需要存在原间隔区相邻基序（PAM），这样的特点限制了碱基编辑器的应用。 不过，基于SpRY的碱基编辑器纠正造血干细胞和祖细胞（HSPC）突变的效率、特异性与适用于尚未得到广泛研究。
    医麦客
    CYBB Cas9 免疫缺陷
    34
    0
    1个月前
  • Nature Biotechnology | 耐热性GeoCas9与LNP的结合：高效递送与低脱靶风险的体内基因编辑新策略

    Nature Biotechnology | 耐热性GeoCas9与LNP的结合：高效递送与低脱靶风险的体内基因编辑新策略
    随着基因编辑技术的不断进步，CRISPR-Cas9系统因其高效、简便和特异性强，成为了近年来最受关注的基因编辑工具之一。 CRISPR-Cas9系统依赖于Cas9蛋白与向导RNA (sgRNA) 的协同作用，可以精确地在基因组中特定位点引入双链断裂，并通过细胞自身的修复机制进行基因编辑。 然而， 如何安全、有效地将CRISPR-Cas9递送至目标细胞或组织，一直是基因编辑领域亟待解决的问题 。
    生物探索
    Cas9 LNP
    55
    0
    1个月前
  • Nature子刊：杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向范围更广的微型碱基编辑器，实现小鼠体内Cas9难编辑位点的高效编辑

    Nature子刊：杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向范围更广的微型碱基编辑器，实现小鼠体内Cas9难编辑位点的高效编辑
    CRISPR/Cas9系统 自发现以来，得到快速发展已被广泛应用生命科学基础研究、基因治疗、动植物育种改良等领域。 基于Cas9切口酶 （nCas9） 与脱氨酶结构域/糖基化酶 （MPG或UNG） 的融合成的碱基编辑器 （ABE、CBE、gGBE、gTBE） ，可高效实现A-to-G、C-to-T、C-to-G、G-to-C/T，以及T-to-G/C的碱基替换，为纠正突变的疾病位点提供了精准高效基因编辑工具。 然而由于Cas9的体积过大 （1368个氨基酸） ，基于nCas9的碱基编辑器难以实现单个AAV的包装递送 （极限为4.7kb） ，极大限制了在体基因编辑的发展应用。
    派真生物PackGene
    微型碱基编辑器 Cas9 杨辉
    29
    0
    3个月前
  • 广州健康院利用自制工具猪模型发现Cas9蛋白在体内基因编辑中的新安全隐患

    广州健康院利用自制工具猪模型发现Cas9蛋白在体内基因编辑中的新安全隐患
    近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学/王可品课题组在Signal Transduction and Targeted Therapy杂志上发表了题为In vivo evaluation of guide-free Cas9-induced safety risks in a pig model的研究论文。 CRISPR/Cas9系统由Cas9蛋白和单链导向RNA（sgRNA）组成，因其强大的基因组改造能力而备受关注。 目前，对Cas9蛋白本身导致的安全性风险的评估仅限于体外细胞实验研究，而对于在体基因治疗，亟需在体评估Cas9蛋白导致的安全性风险。
    中国科学院广州健康院
    Cas9
    28
    0
    3个月前