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  • Science子刊：碱基编辑疗法治疗罕见免疫缺陷疾病

    Science子刊：碱基编辑疗法治疗罕见免疫缺陷疾病
    人们已经发现，X-CGD由细胞色素b-245的β链（ CYBB ）基因突变引起，这样的特征让科学家们看到了通过碱基编辑器来纠正 CYBB 突变的希望。 不过，碱基编辑器使用的Cas9酶需要存在原间隔区相邻基序（PAM），这样的特点限制了碱基编辑器的应用。 不过，基于SpRY的碱基编辑器纠正造血干细胞和祖细胞（HSPC）突变的效率、特异性与适用于尚未得到广泛研究。
    医麦客
    CYBB Cas9 免疫缺陷
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    1个月前
  • 《科学》子刊：碱基编辑新突破！治疗罕见免疫缺陷，临床试验已启动

    《科学》子刊：碱基编辑新突破！治疗罕见免疫缺陷，临床试验已启动
    人们已经发现，X-CGD由细胞色素b-245的β链（ CYBB ）基因突变引起，这样的特征让科学家们看到了通过碱基编辑器来纠正 CYBB 突变的希望。 不过，碱基编辑器使用的Cas9酶需要存在原间隔区相邻基序（PAM），这样的特点限制了碱基编辑器的应用。 不过，基于SpRY的碱基编辑器纠正造血干细胞和祖细胞（HSPC）突变的效率、特异性与适用于尚未得到广泛研究。
    学术经纬
    CYBB Cas9 免疫缺陷
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    1个月前
  • Nature Biotechnology | 耐热性GeoCas9与LNP的结合：高效递送与低脱靶风险的体内基因编辑新策略

    Nature Biotechnology | 耐热性GeoCas9与LNP的结合：高效递送与低脱靶风险的体内基因编辑新策略
    随着基因编辑技术的不断进步，CRISPR-Cas9系统因其高效、简便和特异性强，成为了近年来最受关注的基因编辑工具之一。 CRISPR-Cas9系统依赖于Cas9蛋白与向导RNA (sgRNA) 的协同作用，可以精确地在基因组中特定位点引入双链断裂，并通过细胞自身的修复机制进行基因编辑。 然而， 如何安全、有效地将CRISPR-Cas9递送至目标细胞或组织，一直是基因编辑领域亟待解决的问题 。
    生物探索
    Cas9 LNP
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    1个月前
  • 5700万美元首付款！Editas Medicine出售Cas9专利未来许可费

    5700万美元首付款！Editas Medicine出售Cas9专利未来许可费
    10月3日， 马萨诸塞州剑桥，临床阶段基因编辑公司Editas Medicine宣布将根据其与Vertex签订的 Cas9许可协议，向DRI Healthcare Trust（DRI）的全资子公司出售某些未来许可费和其他应付款项，预付现金5700万美元。 根据协议条款，Editas Medicine将获得5700万美元的预付现金，以换取高达100%的未来应付给Editas Medicine 的某些年度许可费，每年从500万美元到4000万美元不等（包括可能到期的某些基于销售的年度许可费），以及Editas Medicines根据Vertex许可协议有资格获得的5000万美元或有预付款中的两位数比例。 根据协议条款，Vertex获得了Editas Medicine的Cas9基因编辑技术的非独家许可，该技术用于镰状细胞病和β地中海贫血领域针对BCL11A基因的体外基因编辑药物，包括CASGEVY®（exagamglogene autoemcel）。
    Medaverse
    Editas Medicine Inc. Cas9
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    1个月前
  • Nature子刊：杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向范围更广的微型碱基编辑器，实现小鼠体内Cas9难编辑位点的高效编辑

    Nature子刊：杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向范围更广的微型碱基编辑器，实现小鼠体内Cas9难编辑位点的高效编辑
    CRISPR/Cas9系统 自发现以来，得到快速发展已被广泛应用生命科学基础研究、基因治疗、动植物育种改良等领域。 基于Cas9切口酶 （nCas9） 与脱氨酶结构域/糖基化酶 （MPG或UNG） 的融合成的碱基编辑器 （ABE、CBE、gGBE、gTBE） ，可高效实现A-to-G、C-to-T、C-to-G、G-to-C/T，以及T-to-G/C的碱基替换，为纠正突变的疾病位点提供了精准高效基因编辑工具。 然而由于Cas9的体积过大 （1368个氨基酸） ，基于nCas9的碱基编辑器难以实现单个AAV的包装递送 （极限为4.7kb） ，极大限制了在体基因编辑的发展应用。
    派真生物PackGene
    微型碱基编辑器 Cas9 杨辉
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    3个月前
  • 广州健康院利用自制工具猪模型发现Cas9蛋白在体内基因编辑中的新安全隐患

    广州健康院利用自制工具猪模型发现Cas9蛋白在体内基因编辑中的新安全隐患
    近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学/王可品课题组在Signal Transduction and Targeted Therapy杂志上发表了题为In vivo evaluation of guide-free Cas9-induced safety risks in a pig model的研究论文。 CRISPR/Cas9系统由Cas9蛋白和单链导向RNA（sgRNA）组成，因其强大的基因组改造能力而备受关注。 目前，对Cas9蛋白本身导致的安全性风险的评估仅限于体外细胞实验研究，而对于在体基因治疗，亟需在体评估Cas9蛋白导致的安全性风险。
    中国科学院广州健康院
    Cas9
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    3个月前