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"B细胞疗法"相关的结果

潜在“first-in-class”B细胞疗法进入临床开发，有望变革血友病治疗

今日，致力于开发B细胞疗法的Be Biopharma宣布达到多个关键里程碑。用于治疗血友病B的主打项目BE-101进入临床开发阶段；同时该公司宣布选定第二个候选药物，用于治疗低磷酸酶症（HPP）。这两个项目均基于Be Biopharma公司强大且高效的B细胞药物（BCM）平台，该平台利用基因编辑技术改造B细胞，使其能够持续产生治疗性蛋白质，最终开发出具有持久性、可滴定且可重复给药的候选药物，无需预处理，具有成为潜在“best-in-class”基因疗法的潜力。

药明康德

血友病 B细胞疗法

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4周前
首例患者已停止使用标准疗法！工程化B细胞疗法积极临床试验结果公布

日前，Immusoft公布首位接受其工程化B细胞疗法ISP-001治疗的1型黏多糖贮积症（MPS I）患者的积极结果。根据新闻稿，ISP-001是首个进入人体临床试验的工程化B细胞疗法。初步数据显示，该患者的疾病生物标志物指标获得改善，在接受一次ISP-001治疗8个月后，已停止使用标准酶替代疗法（ERT）。

药明康德

黏多糖贮积症细胞疗法 B细胞疗法

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1个月前
世界首例！北大邓宏魁合作团队首次实现干细胞疗法治疗1型糖尿病；全球首个工程化B细胞疗法人体临床试验结果公布！

强生重磅双特异性抗体获FDA批准。全球每年约有240万人被诊断患有肺癌，其中非小细胞肺癌（NSCLC）占80%至85%。尽管许多NSCLC患者接受了手术治疗，但复发率仍然很高。

金斯瑞生物

1型糖尿病 B细胞疗法干细胞疗法

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1个月前
首款工程化B细胞疗法1期临床积极，全球仅2款

据悉，这是首个进入人体临床试验的工程化 B细胞疗法。 Immusoft开创了一种非病毒的免疫系统编程（ISP™）技术平台，能够对B细胞进行工程化改造和扩增，刺激其活化为能够分泌抗体的浆细胞，从而持久地产生大量的治疗性蛋白质。 ISP-001是该公司基于ISP™平台开发的首款候选产品，使用“睡美人”转座子系统表达α-L-艾杜糖苷酶，从而改善MPS I患者的症状，该候选产品已获得FDA的孤儿药资格和MPS I的罕见儿科疾病认定。

医麦客

B细胞疗法

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1个月前
首个工程化B细胞疗法临床试验结果公布！

今天，Immusoft公布其工程化B细胞疗法ISP-001用于治疗1型黏多糖贮积症（MPS I）的临床1期试验积极结果。根据新闻稿，ISP-001是首个进入人体临床试验的工程化B细胞疗法。 MPS I是一种罕见且致命的儿童遗传病，会影响身体产生α-L-艾杜糖苷酸酶（IDUA，一种有助于分解细胞内长链糖的必需酶）的能力。

药明康德

黏多糖贮积症 B细胞疗法

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1个月前