潜在“first-in-class”B细胞疗法进入临床开发,有望变革血友病治疗
今日,致力于开发B细胞疗法的Be Biopharma宣布达到多个关键里程碑。 用于治疗血友病B的主打项目BE-101进入临床开发阶段;同时该公司宣布选定第二个候选药物,用于治疗低磷酸酶症(HPP)。 这两个项目均基于Be Biopharma公司强大且高效的B细胞药物(BCM)平台, 该平台利用基因编辑技术改造B细胞,使其能够持续产生治疗性蛋白质,最终开发出具有持久性、可滴定且可重复给药的候选药物,无需预处理,具有成为潜在“best-in-class”基因疗法的潜力。
药明康德
首例患者已停止使用标准疗法!工程化B细胞疗法积极临床试验结果公布
日前,Immusoft公布首位接受其工程化B细胞疗法ISP-001治疗的1型黏多糖贮积症(MPS I)患者的积极结果。 根据新闻稿,ISP-001是首个进入人体临床试验的工程化B细胞疗法。 初步数据显示,该患者的疾病生物标志物指标获得改善,在接受一次ISP-001治疗8个月后,已停止使用标准酶替代疗法(ERT)。
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B细胞疗法疗效如何
近日,Immusoft公司发布了其在研B细胞疗法ISP-001针对I型粘多糖贮积症(MPS I)的1期研究的积极结果。 ISP-001的这项研究获得了加州再生医学研究所(CIRM)的800万美元资助。 ISP-001是首个获得IND批准的工程化B细胞疗法,基于Immusoft公司的ISP™平台开发。
生物制药小编
首款工程化B细胞疗法1期临床积极,全球仅2款
据悉,这是首个进入人体临床试验的工程化 B细胞疗法。 Immusoft开创了一种 非病毒的免疫系统编程(ISP™)技术平台 ,能够对B细胞进行工程化改造和扩增,刺激其活化为能够分泌抗体的浆细胞,从而持久地产生大量的治疗性蛋白质。 ISP-001是该公司基于ISP™平台开发的首款候选产品, 使用“睡美人”转座子系统表达α-L-艾杜糖苷酶 ,从而改善MPS I患者的症状,该候选产品已获得FDA的孤儿药资格和MPS I的罕见儿科疾病认定。
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首个工程化B细胞疗法临床试验结果公布!
今天,Immusoft公布其工程化B细胞疗法ISP-001用于治疗1型黏多糖贮积症(MPS I)的临床1期试验积极结果。 根据新闻稿,ISP-001是首个进入人体临床试验的工程化B细胞疗法。 MPS I是一种罕见且致命的儿童遗传病,会影响身体产生α-L-艾杜糖苷酸酶(IDUA,一种有助于分解细胞内长链糖的必需酶)的能力。
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