新锐!1.01亿美元A轮融资开发ASO新药,治疗ALS疾病
11月12日,加利福尼亚州南旧金山,Trace Neuroscience是一家生物制药公司,致力于为神经退行性疾病患者扩大基因组医学的前景,宣布完成由Third Rock Ventures领投的1.01亿美元A轮融资,Atlas Venture、GV和RA Capital Management跟投。 该公司正在开发新的基因组疗法,恢复UNC13A蛋白,以重建受神经退行性疾病影响的神经和肌肉细胞之间的健康交流。 Trace Neuroscience是一家从Maze Therapeutics管线中剥离出来的初创公司。
Medaverse
Small | 靶向皮肤:ASO在银屑病治疗中的新进展
皮肤作为人体最大的器官,其健康直接影响到生活质量。 研究团队开发的刷状聚合物 -ASO 偶联物可经静脉注射靶向皮肤,调控 IL-17RA ,治疗银屑病。 刷状聚合物通过一系列开环烯烃复分解聚合反应( ROMP )合成,然后 ASO 通过叠氮基团与二苯并环辛炔( DBCO )的 Click 反应进行偶联。
厚存纳米
治疗天使综合征,Ionis宣布ASO疗法2期临床积极结果
据披露结果显示, Ionis在研ASO疗法ION582可以持续改善患者的沟通、认知和运动功能,高达97%接受中、高剂量患者的整体AS症状获得缓解 。 AS是一种 严重的罕见神经发育障碍,是由于患者来自母体的UBE3A等位基因功能丧失或突变引起 。 ION582是一款 通过脊椎穿刺鞘内给药的在研ASO疗法 ,旨在抑制UBE3A反义转录本(UBE3A-ATS)的表达,并激活来自父体的 UBE3A 等位基因,从而增加大脑中UBE3A蛋白的产生,为AS的潜在疗法。
医麦客