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  • 新锐！1.01亿美元A轮融资开发ASO新药，治疗ALS疾病

    新锐！1.01亿美元A轮融资开发ASO新药，治疗ALS疾病
    11月12日，加利福尼亚州南旧金山，Trace Neuroscience是一家生物制药公司，致力于为神经退行性疾病患者扩大基因组医学的前景，宣布完成由Third Rock Ventures领投的1.01亿美元A轮融资，Atlas Venture、GV和RA Capital Management跟投。 该公司正在开发新的基因组疗法，恢复UNC13A蛋白，以重建受神经退行性疾病影响的神经和肌肉细胞之间的健康交流。 Trace Neuroscience是一家从Maze Therapeutics管线中剥离出来的初创公司。
    Medaverse
    UNC13A 神经退行性疾病 ASO
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    1周前
  • Small | 靶向皮肤：ASO在银屑病治疗中的新进展

    Small | 靶向皮肤：ASO在银屑病治疗中的新进展
    皮肤作为人体最大的器官，其健康直接影响到生活质量。 研究团队开发的刷状聚合物 -ASO 偶联物可经静脉注射靶向皮肤，调控 IL-17RA ，治疗银屑病。 刷状聚合物通过一系列开环烯烃复分解聚合反应（ ROMP ）合成，然后 ASO 通过叠氮基团与二苯并环辛炔（ DBCO ）的 Click 反应进行偶联。
    厚存纳米
    IL-17RA 银屑病 ASO
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    3个月前
  • 治疗天使综合征，Ionis宣布ASO疗法2期临床积极结果

    治疗天使综合征，Ionis宣布ASO疗法2期临床积极结果
    据披露结果显示， Ionis在研ASO疗法ION582可以持续改善患者的沟通、认知和运动功能，高达97%接受中、高剂量患者的整体AS症状获得缓解 。 AS是一种 严重的罕见神经发育障碍，是由于患者来自母体的UBE3A等位基因功能丧失或突变引起 。 ION582是一款 通过脊椎穿刺鞘内给药的在研ASO疗法 ，旨在抑制UBE3A反义转录本（UBE3A-ATS）的表达，并激活来自父体的 UBE3A 等位基因，从而增加大脑中UBE3A蛋白的产生，为AS的潜在疗法。
    医麦客
    UBE3A 天使综合征 ASO
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    3个月前