320万美元!首款杜氏肌营养不良症AAV基因疗法获批上市
6月22日,Sarepta Therapeutics宣布,经过几次延迟和咨询委员会的微弱投票,其杜氏肌营养不良症AAV基因疗法SRP-9001最终获得了FDA加速批准。据悉,这是世界范围内首款获批上市的杜氏肌营养不良AAV基因疗法,由Sarepta与罗氏联合开发的,定价为320万美元。
细胞基因治疗前沿
眼科AAV基因疗法!GenSight三期临床试验积极,被证实具有持久效力
3月13日,GenSight Biologics公布其眼科AAV基因疗法Lumevoq的3期临床试验积极结果。结果显示,遗传性视神经病变(LHON)患者在接受Lumevoq双侧玻璃体内注射基因疗法具有持续的有效性和良好的安全性,双眼的视力的改善,与单侧注射相比,双侧注射获得更多的益处。
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