2024年9月23日，芳拓生物宣布其自主研发的重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗产品FT-002注射液获得美国食品药品监督管理局（FDA）II期临床试验许可(IND)。此次IND的获批标志着FT-002注射液成为中国第一个获得FDA许可在美国直接开展II期临床试验的rAAV基因治疗药物，是中国rAAV基因眼科治疗药物进行海外开发的一个里程碑事件。

FT-002旨在治疗RPGR基因变异导致的X连锁视网膜色素变性(XLRP)。XLRP是一种导致视力丧失的进行性疾病，是遗传性视网膜疾病的最严重形式。该疾病的主要患病人群是男性，临床主要表现为儿童期（~10岁）出现夜盲症状，随后视野逐渐缩小，在中壮年（~40岁）会出现严重的视力丧失甚至失明，给患者的生活带来巨大影响。目前XLRP患者的临床管理方法仅限于支持性护理和改善措施，国内外均无有效的治疗药物获批上市。据统计，中国患者人数约6-7万，美国患者2万左右，存在巨大的临床未满足需求，FT-002的研发承载着这些患者重新获得视力的希望。

FT-002是重组腺相关病毒5 型载体，含密码子优化的编码视网膜色素变性GTPase调节剂的编码基因（rAAV5- hRPGRORF15），采用优化的Sf9杆状病毒表达载体系统（Sf9 BEVS），在苏州方拓GMP车间完成临床试验用药物的生产。Sf9 BEVS是rAAV生产的主流平台技术之一，具有高产量、空壳率和工艺相关杂质低、可线性放大和低成本的优势。芳拓生物通过创新的生产和纯化工艺成功地将原液空壳率降低到1%以下，远远领先于行业平均水平，极大的提高了产品的安全性。

FT-002作为一种新型rAAV基因治疗药物，其作用机制非常明确：通过视网膜下注射，将其携带的功能性目的基因导入患者的视网膜光感细胞内，使其表达有活性的功能蛋白，进而修复受损的视网膜细胞的结构和功能。FT-002只需一次注射，期待从根本上逆转患者的视力丧失。FT-002注射液是中国首个针对XLRP患者开展人体试验的rAAV基因治疗药物，正在积极的推进II期临床研究。II期临床研究，将继续观察FT-002对XLRP患者视网膜结构、视觉功能的影响。

2024年1月，FT-002注射液获得FDA孤儿药（Orphan Drug Designations, ODD）资格认定。2024年5月，芳拓生物在美国西雅图举行的“2024视网膜细胞与基因治疗创新峰会"（Retina Cell & Gene Therapy Innovation Summit 2024）上发布了FT-002 18例患者最长随访一年的临床研究数据。研究结果显示，所有受试者的安全性和耐受性良好，一定剂量组的受试者视网膜敏感度、视功能等指标均有明显提高。FT-002注射液有望成为First-in-Class的rAAV基因治疗药物。

“FT-002 获FDA许可直接在美国开展II期临床试验，是芳拓生物取得的又一个里程碑，标志着芳拓生物经过4年的快速发展，目前已经进入了新的发展阶段，公司的首个产品将启动中国III期临床研究，三个项目进入II期临床阶段。”芳拓生物联合创始人、首席执行官李新燕博士表示，“此次获批，是FDA评审专家对芳拓生物的创新能力、CMC技术平台、临床前和IIT临床数据的充分认可。我们将不懈努力，早日把安全、创新且患者可及的rAAV基因治疗产品推向市场。”

关于芳拓生物

芳拓生物是一家立足中国、面向全球的基因治疗药物研发企业，致力于为全球患者眼科、心血管病等患者提供创新的、高质量的、可支付的rAAV基因治疗药物。公司整合中美二地优势，建立了中国上海临床运营中心、美国波士顿研发中心、苏州方拓GMP生产基地。创始团队与核心技术团队具有深厚的创新药研发经验与高效的临床转化能力，并组建了全球顶级的科学顾问委员会与临床专家顾问委员会。

美国波士顿研发中心建立了AAV衣壳与基因表达盒工程化改造技术平台，通过创新的理性设计与体外/体内的优化筛选，使得AAV产品具有更好的组织靶向性，更高更持久的基因表达，更低的免疫原性，从而保障产品优异的疗效与安全性。苏州方拓GMP生产基地已建立了完整的Sf9昆虫细胞-杆状病毒表达体系（Sf9 BEVS）AAV生产与质控体系，并成功实现了500L规模化生产。公司通过创新的纯化工艺可使产品原液的空壳率降低至<1%，达到全球最优的水平，提高了产品的安全性。

公司已开发了多款具有“同类首创”或“同类最佳”潜在优势的管线产品，覆盖遗传性疾病和重大慢性疾病。核心产品FT-003针对湿性年龄相关性黄斑变性(nAMD)和糖尿病黄斑水肿(DME)，进入中国临床II期阶段。其便利的玻璃体给药方式，适合于数百万nAMD与DME患者的临床需求，具有巨大的市场潜力。除了眼科产品，公司还在开发治疗遗传性心肌病的突破性疗法，并即将在中美两地申报IND。

芳拓生物管线

总结

AAV载体以其安全性高、组织靶向性好、外源基因持续稳定表达、免疫原性低等优势成为了基因治疗领域的热门载体之一。近年来，AAV基因疗法在罕见病领域展现出良好应用前景，包括年龄相关性黄斑变性(AMD)、血友病、脊髓性肌萎缩症、额颞叶痴呆、糖原贮积症、亨廷顿舞蹈病等多种适应症在临床上均取得了一定进展。

作为基因治疗领域研究热点，AAV基因疗法领域已吸引了一大批药企入局，目前超70%基因递送药物均采用AAV载体递送，在广阔的市场前景和巨大的患者需求驱动下，国内企业纷纷也开始抢滩布局。

参考来源：芳拓生物官方披露

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