GCTx解锁下一代细胞疗法：TFome™平台引领iPSC治疗新纪元

2024年9月19日，致力开发iPSC（诱导多能干细胞）疗法的GC Therapeutics（GCTx）宣布完成了6500万美元的A轮融资，以扩大并解锁下一代细胞疗法。

本轮融资由Cormorant Asset Management领投，Mubadala Capital、Andreessen Horowitz (a16z) Bio + Health、Medical Excellence Capital、Cercano Management 和Pear VC参投，使GCTx募集的资金总额达到7500万美元。

GCTx公司的诱导多能干细胞（iPSC）编程平台TFome™由哈佛大学医学院和Wyss研究所的George Church博士实验室的世界级科学家团队发明和开发，整合了合成生物学、基因编辑、细胞工程和机器学习领域的最新进展，克服了细胞疗法在开发和规模化方面的复杂性，提高了患者在广泛疾病领域的可及性。

TFome：全球首个 “即插即用 ”（ “plug-and-play”）iPSC 细胞编程平台

iPSC 能否分化成不同的细胞类型取决于各种信号通路，这些信号通路最终汇聚到转录因子（TFs）上，转录因子控制着细胞中活跃的基因集。细胞命运由协同作用的特定转录因子决定。

GCTx 建立了世界上第一个完整的人类 TFs 库。通过整合基因组规模实验测试和强大的下一代机器学习的复杂多维筛选模式，TFome 可以确定完全优化的 TF 组合，将 iPSCs 分化成几乎任何功能细胞类型。这使得干细胞分化过程只需一步，为期四天，效率大于 90%，而且无需针对细胞类型优化微环境因素。这在以前的传统小规模试验中是无法实现的。

通过基于 TF 的细胞命运编程，TFome旨在以比传统细胞分化方法快100倍的速度生产一流和最佳的现货细胞治疗产品，并提高效力、效率、质量和成本（SuperCells™）。GCTx 的定位是基于iPSC的细胞治疗领域首家公司，利用类似的生产策略，从一个起点开发多种细胞产品，以加快开发速度和时间进度。GCTx 最初的重点是胃肠道、神经和免疫疾病，以扩大细胞疗法的使用范围。虽然尚未透露这些项目的开发时间表，但公司表示正在 “基于平台的优势和临床前数据的稳健性，以一种紧迫感全速前进”。

该项目源于Church教授的实验室，哈佛大学布拉瓦特尼克生物医学加速器（BBA）为该项目提供了支持，以推动研究向商业化机会迈进。哈佛大学技术开发办公室（OTD）保护与创始研究相关的知识产权，并将该技术独家授权给GCTx进行进一步开发。

图：从左至右依次为GC Therapeutics 联合创始人Parastoo Khoshakhlagh、Alex Ng 和 George Church

哈佛大学医学院遗传学教授、GCTx 公司联合创始人兼高级顾问George Church博士说："GCTx 公司的细胞编程平台代表了一项重大科学进步。这种方法利用转录因子生物学的变革潜力，引导 iPSC 细胞通过单一、无缝的步骤转化为任何分化细胞类型。通过超越自然过程的限制，它有望创造出超越自然界细胞能力的细胞，产生一类突破性的新型 SuperCell™ 药物，以解决不同疾病领域的问题，减轻医疗负担。”

GCTx公司联合创始人兼首席科学官Alex Ng博士说：“与传统的 iPSC 方法不同，TFome 超越了传统的发育生物学，突破了细胞特性由 TFs 所控制的活跃基因调控网络决定这一原理的极限。这种方法能更直接、更精确地控制细胞命运，从而为细胞编程设定了新标准，我们已经在体外和体内的不同细胞类型中验证了我们的单步细胞命运编程方法，并进一步将细胞改造成超级细胞，使其适合特定的疾病应用。这种以编程为中心的模式实现了可扩展性、成本效益和简化的临床开发，同时保持了质量、安全性和有效性。”

总结

近几年对于iPSC细胞治疗的热度有增无减。国外布局iPSC的公司有Fate Therapeutics、Cynata Therapeutics、Kenai Therapeutics等。国内虽然还未有产品上市，但已有候选产品步入临床，其中进展较快的有呈诺医学、中盛溯源、睿健医药、艾凯生物、霍德生物等。

参考资料：公司公告、

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