7月20日，重庆精准生物自主研发的国家一类生物新药pCAR-19B细胞自体回输制剂（普基仑赛注射液）上市申请（NDA）获国家药品监督管理局（NMPA)正式受理，该产品是国内首款针对儿童白血病的CAR-T产品，用于治疗3-21岁患有CD19阳性复发/难治性急性淋巴细胞白血病（ALL）的患者。

白血病是全球最为常见的恶性肿瘤之一，其发病总人数和每年新增人数均呈现上升趋势。其中，急性淋巴细胞白血病（acute lymphoblastic leukemia，ALL）是儿童最常见的恶性肿瘤，其发病率约（3～5）/10万，也是导致儿童和青少年死亡的主要疾病之一，其中B-ALL约占ALL的80%左右。本次pCAR-19B NDA受理成功，使其有望成为中国在该治疗适应症首个上市的创新生物药。

此外，精准生物针对血液系统肿瘤还布局了成人白血病治疗产品,现已进入II期临床研究阶段；短时高效制备平台PRIMCAR®开发的靶向CD19的MC-1-50,目前2项适应症分别于北京大学肿瘤医院、上海交通大学医学院附属瑞金医院开展I期临床试验;我国首个进入注册临床靶向CEA CAR-T产品C-13-60，以及国内首创兼具血液和实体肿瘤双应用场景的C-4-29,为恶性肿瘤治疗跑出创新“加速度”。

国内首款CD19靶向CAR-T疗法产品

pCAR-19B针对中国人群，对CAR（Chimeric antigen receptor,CAR）结构进行优化，同时采用了更为安全的基因转导载体系统，从而具有更好的有效性和安全性。Ⅰ期临床试验数据显示，入组的9例患者均获得完全缓解(CR），总体缓解率达100%，且首次达到完全缓解（CR）的患者微小残留病变（MRD）也均为阴性；无剂量限制性毒性（DLT）和治疗相关死亡事件发生，总体安全性和耐受性良好。

pCAR-19B研究里程碑

• 2019年2月，pCAR-19B获国家药监局批准开展临床试验，这是我国首个针对儿童和青少年B细胞急性淋巴细胞白血病CAR-T注册临床试验。
• 2019年11月，pCAR-19BⅠ期临床试验在华中科技大学同济医学院附属同济医院启动。
• 2022年1月，pCAR-19BⅡ期临床试验在首都医科大学附属北京儿童医院和华中科技大学同济医学院附属同济医院正式启动，并相继在全国10余家三甲医院血液科开展临床试验，旨在能够更好地评估pCAR-19B的有效性和安全性。
• 2023年11月，国内首个治疗儿童白血病CAR-T产品pCAR-19B获准纳入“突破性治疗品种”名单。
• 2024年6月，pCAR-19B细胞自体回输制剂（普基仑赛注射液）拟纳入“优先审评品种”，用于治疗3～21岁CD19阳性复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。

产品上市的“最后一公里”，是终点，亦是起点！pCAR-19B是精准生物首个NDA受理的适应症产品，对精准生物来说是一个具有重大历史意义的里程碑。7年匠心独运，卓越追求，于我们而言，时间不过是精益求精历程中的忠实见证者，是精准团队的坚守与付出，是各方研究者的通力合作，是股东和主管部门的关心与支持，让我们攻坚克难，扛过疫情，最终保障了高质量的研究结果。未来3-5年，随着更多新药获批上市，精准生物将为中国乃至全球的患者提供更多用得上、用得起、用得好的创新药！

关于精准生物

重庆精准生物，致力于创新基因编辑和合成生物技术，聚焦肿瘤免疫治疗，开发基因与细胞药物。公司拥有一支高水平的科研团队，1.8万方的基因和细胞研发中心，实施推进10余条突破性技术产品研发管线，150余项（含子公司）国内外专利申请与布局，是西部地区首家获得CAR-T生产许可证的生物制药企业，现已获得4个国家一类生物新药的9项默示许可证。未来，精准生物将以10万平方米细胞药物研发和生产基地（在建）为创新策源地，立足重庆，面向全国，立志成为全球化、创新型、开拓性的生物医药Pharma企业。

来源：精准生物

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