2023年，美国食品药品监督管理局（FDA）的新药批准数量创下了近五年的历史新高。据药融云美国FDA批准药品数据库统计，该年度FDA（CDER）共批准了55款新药，比前一年增加了近50%，达到自新冠疫情以来的最高点。
同时，FDA生物制品评估和研究中心（CBER）在2023年批准了14款生物制品，其中包括5款疫苗、5款基因治疗产品和2款细胞治疗产品。
2023年CDER新药批准数量接近顶峰，创新含量稳步攀升
2023年FDA新药批准数量的增加不仅仅是数量上的变化，更体现出创新含量的稳步攀升。在获批的55款新药中，具有创新机制的疗法占比超过六成，有15款新药曾获得过突破性疗法认定。这些创新药物在癌症与罕见病治疗领域占据主导地位，占比分别为44%与25%。
从药物类型上看，2023年的新药批准包括38款新分子实体（NME）和17款生物制品。在新分子实体中，小分子药物仍然是创新的主力军，占据了约55%的份额。此外，抗体类药物在生物制品中占据主导地位，占比达到71%。
2023年美国FDA新药申报企业TOP10
图片来源：药融云美国FDA批准药品数据库
获批新药适应症百花齐放，罕见病药物研发热情高涨
从治疗领域来看，获批新药所治疗的疾病也展现出多样化的趋势，多集中在肿瘤领域（25%）和罕见病（24%），其次为免疫炎症、感染、神经系统、心血管及代谢类疾病。
值得一提的是，在FDA的政策鼓励下，药企对罕见病治疗药物的研发热情依然高涨，是近年来新药产出最主要的领域之一。2023年罕见疾病收获颇丰，罕见病药物批准数量多，治疗病种分布广泛，包括遗传性血管性水肿、全身性重症肌无力等，给诸多遗传性免疫缺陷性疾病患者带来新的治疗选择。
比如CHIESI FARMACEUTICI SPA的两款罕见病新药ELFABRIO(pegunigalsidase alfa-iwxj)和LAMZEDE(velmanase alfa-tycv)，武田(Takeda)的Adzynma(apadamtase alfa)，均为酶替代疗法。
ELFABRIO是α-半乳糖苷酶的工程版本，是一种水解溶酶体中性鞘糖脂特异性酶，被转运到溶酶体后，发挥酶活性减少累积的Gb3，用于治疗成人法布里病患者。
LAMZEDE是人α-甘露糖苷酶的重组形式，旨在为人体补充天然α-甘露糖苷酶，该酶参与降解富含甘露糖的寡糖，以防止其在体内各种组织内蓄积，用于治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷症(AM)的非中枢神经系统表现。
Adzynma（TAK-755）是一款ADAMTS13重组蛋白，可以替代缺失或功能失常的ADAMTS13酶，通过补充ADAMTS13酶功能，可以有效改善cTTP的急、慢性症状，以及其他由ADAMTS13缺陷引起的合并症，从而改善CTTP患者的生活质量和寿命，用于先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）成人和儿童患者的预防性或按需酶替代疗法（ERT）。
Adzynma基本信息查询
图片来源：药融云美国FDA批准药品数据库
与此同时，在众多重磅产品中，卫材和渤健的阿尔茨海默氏症治疗药物Leqembi（lecanemab）的获批备受关注。这款药物的批准为阿尔茨海默氏症患者提供了新的治疗选择，有助于延缓疾病的进展。此外，礼来公司的肥胖治疗药物Zepbound（tirzepatide）也备受瞩目，该药物的批准为肥胖症患者提供了新的有效治疗方法。
诺华的PNH口服补体单药疗法Fabhalta（iptacopan）也为患者带来了新的希望。这是首款针对PNH疾病的口服补体抑制剂，将为患者提供方便、安全有效的治疗方案。GSK的全球首款被批准用于老年人的RSV疫苗Arexvy也在2023年获批上市，这款疫苗的批准为预防老年人呼吸道合胞病毒感染提供了有效手段。
此外，首个治疗产后抑郁症（PPD）的口服药物Zuranolone也获得了批准。这款药物的上市将为产后抑郁症患者提供新的治疗选择，有助于改善他们的生活质量。
辉瑞成最大赢家，3款新药来自中国药企
从申报企业来看，辉瑞公司无疑是2023年新药获批的最大赢家，共获得6款新药批准，其中包括溃疡性结肠炎新药VELSIPITY、斑秃新药LITFULO、偏头痛新药ZAVZPRET、新冠口服药物PAXLOVID、多发性骨髓瘤双抗ELREXFIO以及人生长激素类似物NGENLA。这些新药的获批进一步巩固了辉瑞在医药行业的领先地位，并为患者提供了更多治疗选择。
渤健也收获了4款新药的批准，包括与日本卫材合作的阿尔茨海默病药物LEQEMBI、与Ionis公司合作的反义寡核苷酸疗法QALSODY、与Sage Therapeutics合作的产后抑郁症口服药ZURZUVAE以及收购Reata Pharmaceuticals所得的罕见病新药SKYCLARYS。
此外，还有来自中国药企的3款新药获得FDA批准，包括君实生物的PD-1单抗Loqtorzi（特瑞普利单抗）、和黄医药的VEGFR抑制剂Fruzaqla（呋喹替尼）和亿帆医药的长效G-CSF产品Ryzneuta（艾贝格司亭α注射液）。
君实生物Loqtorzi基本信息查询
图片来源：药融云美国FDA批准药品数据库
国产创新药大丰收！获批国产新药数量创新高
2023年，我国药品审评审批制度改革迈入第八个年头。随着疫情影响的消退，药品审评审批节奏恢复正常，国产创新药迎来了前所未有的丰收。据药融云数据库统计，2023年国家药品监督管理局（NMPA）批准了82款新药（不包括新增适应症、新剂型、生物类似药），创下近年来新药获批数量的历史新高。
这一年，39款国产新药成功获批，涵盖了小分子、抗体类、细胞疗法、融合蛋白、血液制品以及疫苗、中药等多种药物类型。这些新药针对的疾病领域广泛，包括肿瘤、自身免疫、消化、心血管、感染等。
从治疗领域分布来看，2023年获批的国产1类新药主要集中在肿瘤领域、消化系统领域和内分泌系统领域。其中，抗肿瘤药的获批数量最多，占据了半壁江山。其次是消化系统与代谢药，第三为血液和造血系统用药。
在审评方式上，有7款国产1类新药通过优先审评审批方式获批上市，其中包括4款化学药品和3款治疗用生物制品。这些药物在临床试验阶段就表现出卓越的疗效和安全性，得到了国家药品监管部门的认可。
从获批企业来看，恒瑞医药凭借其自主研发和引进的实力，有3款新药获批。贝达药业和信达生物也各有2款国产新药获批。此外，多个生物技术公司也实现了首个上市的1类新药的突破，包括驯鹿生物、迪哲医药、合源生物等。这些企业的成功不仅体现了我国药品研发实力的不断提升，也为患者提供了更多治疗选择。
2023年获批的国产新药（部分展示）
图片来源：药融云中国药品审评数据库
近70款新药获批新适应症，PD-1/L1单抗药物最多
除了首次获批的新药，药融云数据库显示，2023年还有近70款新药在中国获批新适应症（不含疫苗和诊断类产品），这些新适应症的研发涵盖了多个疾病领域，从常见病到罕见病，充分展现了我国药品研发的全面性和创新性。
获批新适应症的新药中，小分子药占比约63%，生物药占比约为37%。小分子药主要涉及小分子酪氨酸酶抑制剂、BTK抑制剂、JAK抑制剂、CDK4/6抑制剂和SGLT2抑制剂等类型。生物药则涵盖抗PD-1/L1单抗、CD38单抗、抗IgE单抗等。
其中，抗PD-1/L1单抗类药物的新适应症数量占据了主导地位。这一类药物通过调节免疫系统，增强患者自身的抗癌能力，为癌症治疗带来了革命性的突破。在2023年，多款抗PD-1/L1单抗药物成功扩大了适应症范围，覆盖了更多类型的癌症，为患者提供了更多治疗选择。
例如，康方生物/正大天晴、复宏汉霖、恒瑞医药、百时美施贵宝和阿斯利康等公司的10款抗PD-1/L1单抗获批新适应症，覆盖非小细胞肺癌、小细胞肺癌、尿路上皮癌、肝癌、胃癌、食管癌、淋巴瘤、胆道癌以及MSI-H或dMMR成人晚期实体瘤等领域。
除了抗PD-1/L1单抗类药物，JAK抑制剂也成为新适应症研发的亮点。这类药物通过抑制JAK激酶活性，治疗多种炎症性疾病和自身免疫性疾病。在2023年，多款JAK抑制剂成功获得新适应症批准，进一步扩大了其在临床治疗中的应用范围。比如艾伯维的乌帕替尼缓释片、礼来的巴瑞替尼片和诺华的磷酸芦可替尼片，在中国获批用于治疗溃疡性结肠炎、克罗恩病、强直性脊柱炎、重度斑秃的系统性治疗和急性移植物抗宿主病等新适应症。
乌帕替尼缓释片上市时间轴及研发现状查询
图片来源：药融云全球药物研发数据库
此外，还有多种创新疗法获得新适应症批准，如拜耳的雄激素受体抑制剂达罗他胺、诺诚健华的BTK抑制剂奥布替尼、诺华的CDK4/6抑制剂瑞波西利、基石药业的RET抑制剂普拉替尼、绿叶制药的GnRH激动剂戈舍瑞林微球以及亚盛医药的第三代BCR-ABL抑制剂奥雷巴替尼等。
总结而言，2023年国产新药适应症的研发与审评工作取得了辉煌的成就。这一成就的背后是无数科研人员的辛勤付出、药企的不懈努力以及国家政策的支持。展望未来，我们有理由相信，我国药品研发将继续走在创新与突破的道路上，为全球患者带来更多的希望与福祉。
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