8000万美元预付款，Exelixis引进英矽智潜在同类最佳USP1抑制剂

小分子抑制剂实体瘤

药融圈

2023/09/13

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近期，Exelixis（Nasdaq：EXEL）和英矽智能共同宣布，双方已签署一项独家许可协议，Exelixis将从英矽智能处获得ISM3091全球开发和商业化权利，ISM3091是一款潜在同类最佳（best-in-class）小分子抑制剂，靶向BRCA突变肿瘤的合成致死靶点USP1。

ISM3091是一款口服高选择性USP1小分子抑制剂，由英矽智能自主研发的人工智能平台赋能开发，在 BRCA 基因突变的肿瘤模型中具有强效活性。2023年4月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了英矽智能关于ISM3091在实体瘤患者群体中开展临床试验的新药临床试验申请（IND）。

ISM3091基本信息

数据来源：药融云全球药物研发数据库

根据协议条款，英矽智能将授予Exelixis开发和商业化ISM3091及其他靶向USP1化合物的全球独家许可，并在2023年第三季度获得8000万美元的预付款。此外，英矽智能还有资格获得基于后续开发、商业化和销售的里程碑付款，以及未来产品净销售额的分级版税。

Exelixis执行副总裁兼首席科学官Dana Aftab博士表示，"ISM3091是一款靶向USP1的潜在同类最佳小分子抑制剂。USP1是一个重要的肿瘤靶点，广泛适用于BRCA突变的肿瘤。ISM3091有别于同类USP1抑制剂，临床前数据表明该化合物具有强大抗肿瘤活性、良好耐受性和理想的药代动力学特征。我们相信ISM3091将成为Exelixis持续增长的临床阶段产品线的重要补充。今年5月FDA已经批准了英矽智能关于ISM3091的新药临床试验申请，我们期待着加速1期临床试验的入组工作。”

USP1在DNA损伤应答通路中发挥着重要作用，它通过使特定蛋白去泛素化，调控DNA损伤修复。ISM3091 是利用英矽智能的生成式人工智能平台发现的一款小分子抑制剂，具有广泛的多参数优化能力，旨在抑制 USP1 的活性。临床前研究结果显示，ISM3091在多个肿瘤细胞系中显示出潜在疗效，并在BRCA基因突变的肿瘤细胞、同源重组修复模型中具有强效的抗增殖活性。既可作为单药使用，也可与PARP抑制剂联合使用。

此外，ISM3091在临床前安全性实验中表现出良好的耐受性和较大的安全窗。2023年4月英矽智能在美国癌症研究协会年会（AACR）以壁报形式披露了部分数据。同月，FDA批准了ISM3091用于治疗实体瘤患者的新药临床试验申请。

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