再鼎新药获批用于全身型重症肌无力！未来或受益医保新政

再鼎医药新药获批上市

摩熵医药（原药融云）

2023/07/05

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再鼎医药（纳斯达克股票代码：ZLAB；香港联交所股份代号：9688）近日宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已经批准了同类首创的FcRn拮抗剂卫伟迦™（艾加莫德α注射液）的生物制品上市许可申请，与常规治疗药物联合，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。

药融云数据库显示，艾加莫德是国内首个且目前唯一获国家药品监督管理局批准的FcRn拮抗剂，用于全身型重症肌无力（gMG）患者治疗。

艾加莫德的全球3期临床研究ADAPT达到了主要终点，证实了与安慰剂相比，在接受艾加莫德治疗后，有显著更多的AChR抗体阳性的gMG患者是重症肌无力日常活动评分（MG-ADL）应答者（68%对比30%；p<0.0001）。应答者定义为在第一个治疗周期内MG-ADL评分连续4周或以上至少改善2分。

艾加莫德全球临床试验查询（部分展示）

图片来源：药融云全球临床试验数据库

此外，艾加莫德治疗后患者的定量重症肌无力评分（QMG）的应答率也显著高于安慰剂（63%对比14%; p<0.0001）。应答者定义为第一个治疗周期内QMG评分连续4周或以上至少改善3分。

在ADAPT临床研究中，艾加莫德显示出良好的安全性。最常见的不良反应是上呼吸道感染（10.7%对比4.8%安慰剂）和尿路感染（9.5%对比4.8%安慰剂）。

全身型重症肌无力是一种罕见病，自2018年起，就被国家五部委纳入了第一批罕见病目录，但重症肌无力患者在中国有大量的存量患者，目前中国至少有20万重症肌无力患者，因此又被认为是“罕见病中的常见病”。

作为近年来全球关注的热点，FcRn拮抗剂作用机制独特，能特定高效靶向清除IgG抗体，且对非IgG免疫球蛋白影响很小，被认为是治疗抗体介导自身免疫性疾病极具潜力的一类药物。

全球首创的FcRn拮抗剂艾加莫德，是一款人IgG1抗体的Fc片段（也是首个且唯一的Fc抗体片段），能与FcRn高亲和力结合，阻断IgG的再循环，加速致病性自身抗体被溶酶体降解，且不影响IgG之外的免疫球蛋白及白蛋白水平，从而治疗由致病性IgG抗体介导的自身免疫性疾病。相比起其他治疗手段，艾加莫德具有起效迅速、疗效显著、安全性优的特点，能够帮助患者改善肌肉力量和生活质量。

对于临床开发，全身型重症肌无力（gMG）适应症对艾加莫德来说只是一个开始，这款药物被认为有“单产品多适应症拓展”潜力。还在多项自身免疫相关适应症中进行开发，包括原发免疫性血小板减少症（ITP）、寻常型天疱疮（PV）、慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病（CIDP）、大疱性类天疱疮（BP）等。

2023下半年艾加莫德预计将有几项重磅研究结果陆续发布，包括在CIDP中的ADHERE研究、在天疱疮中的ADDRESS研究、皮下注射剂型在ITP中的ADVANCE研究等。未来几年将有多项新适应症的数据读出。

艾加莫德相关III期临床试验信息（部分）

图片来源：药融云全球临床试验数据库

由于单产品多适应证应用、多数患者需长期甚至终身用药等原因，自免药物市场的慢病特点会带来重磅药物持续放量。截至2021年底，全球历史上累计销售额TOP10的药物中（除去新冠疫苗），自免药物数量达到了4个，而在TOP5中，自免药物占到了3个。根据再鼎医药伙伴argenx今年发布的一季度财报，艾加莫德一季度销售2.18亿美元，艾加莫德上市后的第一个完整商业化年度就可能成为销售额突破10亿美元的重磅炸弹药物。

值得注意的是，7月4日，国家医保局就《谈判药品续约规则》及《非独家药品竞价规则》公开征求意见。征求意见稿中有多项被认为有利于创新药的规则变动，超出市场预期。市场普遍解读为创新药支付环境边际将得到改善，从而引发医药板块尤其是创新药板块在7月4日午后大幅走高。

比如在《谈判药品续约规则》的征求意见稿中规定：“对于连续纳入目录‘协议期内谈判药品部分’超过4年的品种，支付标准在前述计算值基础上减半。”相关规则被认为或将有利于艾加莫德等有着广阔新适应症拓展潜力的创新药。

多家医药行业分析师认为，具有真正临床价值的创新药产品、疗效明确的中成药将更快进入医保目录放量，未来医保支付标准也将趋向更为市场化与合理化。

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