近日，Sarepta Therapeutics发布Q3业绩：
前三季度公司实现总营收为6.75亿美元，相比去年5亿美元，增长35%，研发费用支出6.63亿美元，净利润亏损5.94亿美元。目前Sarepta市值100亿美元左右，今年股价涨幅超过30%。
Sarepta 的治疗杜氏肌营养不良（DMD）的三款ASO重磅小核酸药物——Exondys 51、Vyondys 53和Amondys 45实现销售额6.08亿美元（约为45亿人民币），同比增长40%。（1美元 ≈ 7.3139人民币），为公司的主要收入来源产品。
据了解，抗肌萎缩蛋白缺乏是导致DMD的根本原因。抗肌萎缩蛋白基因中有79个外显子（注：断裂基因中的编码序列）。DMD患者的外显子突变常见的有45、51、53、55等。美国FDA已批准针对45、51、53三款外显子小核酸药物上市。
根据FDA官网的公告，这三款小核酸药物分别针对45、51、53突变的药物，仅能面向29%的DMD患者。
- 2016年9月，FDA批准了Exondys 51（eteplirsen）注射液，用于治疗DMD患者。Exondys 51适用于抗肌萎缩蛋白基因突变的患者，这些突变适用于外显子51突变。大约有13%的DMD人群可以使用该药物。
- 2019年12月，FDA加速批准了Vyondys 53（golodirsen）注射液，用治疗DMD患者，该基因适合外显子53突变。据估计，该药物可用于大约8%的DMD患者。
- 2021年2月，FDA批准Amondys 45（casimersen）注射剂，用于治疗DMD，这些患者DMD外显子45突变。在接受治疗的患者中，骨骼肌中增加了抗肌萎缩蛋白。这是FDA批准的针对此类突变患者的首个靶向治疗。大约8%的DMD患者为外显子45突变。
除了小核酸药物，Sarepta的基因疗法是重要看点。
Sarepta希望通过基因疗法SRP-9001来治疗DMD患者。Fierce Pharma预计SRP-9001在2026年销售额将达18.8亿美元。
2022年9月29日，罕见病精准遗传医学的领导者Sarepta宣布，已向美国食品药品监督管理局(FDA)提交生物制品许可申请(BLA)，申请加速批准SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec)用于治疗杜氏肌营养不良症。
SRP-9001各国研发现状（部分）
截图来源：药融云全球药物研发数据库
SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）是一种研究性基因转移疗法，旨在将SRP-9001递送至肌肉组织，用于靶向产生抗肌萎缩蛋白的功能组分。Sarepta负责SRP-9001的全球开发和生产。2019年12月，罗氏与Sarepta合作，将罗氏的全球影响力、商业存在和监管专业知识与Sarepta的杜氏肌基因治疗候选药物相结合，以加速美国以外患者获得SRP-9001。
2020年7月，SRP-9001获得FDA快速通道资格。除快速通道外，SRP-9001还在美国获得了罕见儿科疾病（RPD）认定，并在美国、欧盟、瑞士和日本获得孤儿药资格。
Sarepta Therapeutics的研发管线
关于Sarepta Therapeutics
Sarepta肩负着一项紧迫的使命:为那些摧毁生命、缩短未来的罕见疾病设计精确的基因药物。公司在杜氏肌营养不良症(Duchenne)和肢带型肌营养不良（LGMD）方面处于领导地位，目前公司有40多个项目处于不同的发展阶段。我们在基因治疗、RNA和基因编辑方面的多平台精确遗传医学引擎驱动着公司庞大的管线。
参考资料：
[1] Sarepta官网 https://www.sarepta.com/
[2] 药融云数据库 vip.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz
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