反义核酸（ASO）创新药研发新起点，暨苏州安天圣施获华阳制药战略投资

小核酸药物是继小分子化药和大分子蛋白药后又一重大药物研发领域，不同于小分子化药和大分子蛋白药作用于蛋白的方式，小核酸药物作用于mRNA层面，增加了药物靶点的种类，极大拓展了药物研发空间，被认为是现代制药的第三次浪潮。自2018年3月被安鸿资本旗下的安鸿元华基金全资收购以来，江苏华阳制药有限公司（以下简称“华阳制药”、“我司”）就积极战略布局小核酸药物领域，同时组织研发骨干，对该领域进行了全面的探索和深入的研究。为了更好的开展研发工作，公司已经完成对苏州安天圣施医药科技有限公司的战略投资，投入数千万元战略布局反义核酸（ASO）创新药研发。华益民教授作为华阳制药研究ASO的首席科学家，全权负责ASO创新药的研究工作。

华益民教授，美国麻省大学医学院Androphy教授实验室博后，冷泉港实验室Krainer教授博后、研究员。研究领域包括RNA转录后加工、RNA编辑、RNA靶向药物研发、神经元变性，是国际上首个重磅核酸药物SPINRAZA的发明人，该药能有效救治脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，2016年12月获FDA批准在美国上市并陆续在欧洲、中国上市，2019年和2020年分别实现销售收入20.7亿美金和20.3亿美金。在著名期刊Nature等已经发表论文30余篇，论文被引4500余次，取得多项国际创新成果和国际专利。2014年回国后主持多项国家自然科学基金重点项目和面上项目，创办苏州安天圣施医药科技有限公司。现为江苏省神经学会常务理事，上海新虹桥和诺医疗中心首席科学家，江苏省高层次人才，苏州市紧缺高层次人才，苏州工业园区科技领军人才，华阳制药研究ASO创新药的首席科学家。

 

反义寡核苷酸（ASO）是小核酸药物的一种，目前全球上市的小核酸药物有15个，其中10个是ASO药物，4个是siRNA药物，1个Aptamer药物。ASO与siRNA相比，不完全依赖递送载体，给药更直接。ASO可以与RNA形成杂合双链诱导RNase H活性以降解RNA，也能通过靶向RNA前体纠正剪接错误或恢复阅读框移位。其他机制包括抑制蛋白翻译和诱导RNA编辑。因此ASO通过多种作用机制发挥治疗效果，比如脊髓性肌萎缩症、杜氏肌营养不良、遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性等疾病。华益民教授团队正在研发新一代ASO技术，比传统ASO药效活性提高数倍，针对神经肌肉疾病、遗传性耳聋、顽固性疼痛等适应证患者带来治疗的希望。华阳制药将持续稳步推进ASO创新药的研发工作，争取早日落地，投放市场。

在华教授的积极推进下，通过华阳制药全体研发人员多年的不懈努力，目前我司在ASO药物研究领域已拥有5条产品管线，具体情况如下：    

华阳制药成立于2002年，总投资6亿元人民币，建筑面积3万平方米，厂房及配套设施均按照国家新版GMP标准设计建造，拥有国内外一流的先进生产设备和实验仪器，并聚焦于呼吸道、消化道、心脑血管、抗过敏和肿瘤类药品的研发、生产及销售，现有在职员工300余人，是国家认定的高新技术企业。目前我司拥有针剂、片剂和胶囊剂等三大剂型，五个GMP生产车间，分别为：非终端灭菌玻璃安瓿车间、终端灭菌玻璃安瓿车间、口服固体车间口服固体肿瘤专用车间、终端灭菌塑料安瓿车间。

华阳制药作为江苏省内一家优秀的现代化制药企业，我们一直秉承“研究为源，健康为本”的企业理念，坚守“精心制药，造福人类”的企业使命，在做好20多个主营药品一致性评价和3类仿制药研发的同时，积极开展溶瘤病毒、RNA反义核酸、小分子等领域1类创新药的研发工作，目前进展顺利，预计2022年将获批多款一致性评价和3类仿制药的生产批文，以及多款1类创新药的临床批件，以便尽快实现我们华阳人一直以来追求的目标：争创一流医药企业，建设百年华阳制药！