安斯泰来白血病新药「吉瑞替尼」在中国获批

吉瑞替尼白血病新药

药明康德

2021/02/02

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来源：医药观澜

中国国家药监局（NMPA）官网最新公示，安斯泰来（Astellas）的富马酸吉瑞替尼片（Xospata，gilteritinib）在中国的上市申请办理状态已更新为“审批完毕-待制证”，药品批准文号为：国药准字HJ20210009。这意味着这款临床急需新药在中国获得批准。根据NMPA药品审评中心（CDE）早前公示，该申请适应症为：用于治疗携带FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。

截图来源：NMPA官网

根据公开资料，吉瑞替尼是安斯泰来与Kotobuki制药有限公司合作研究发现的药物，安斯泰来拥有在全球开发、制造和商用吉瑞替尼的独占权利。此前，该产品已在美国、日本和欧洲多个国家获批上市，并且曾获FDA快速通道资格、孤儿药资格和优先审评资格。

研究表明，吉瑞替尼能够对大约1/3急性髓系白血病患者中发现的两种常见FLT3突变——FLT3-ITD和FLT3-TKD产生抑制作用。据悉，它能够在体内持续维持对FLT3活性的抑制，并且不容易产生骨髓抑制。此外，它还能抑制名为AXL的受体酪氨酸激酶，从而阻断一条让肿瘤细胞产生抗性的潜在机制。

在中国，安斯泰来于2020年4月递交吉瑞替尼的新药上市申请并获得受理，该申请随后以“符合附条件批准的药品”被纳入优先审评，拟开发用于治疗FLT3突变阳性的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。

截图来源：CDE官网

值得一提的是，CDE于2020年11月发布了第三批临床急需境外新药名单，安斯泰来的吉瑞替尼以“临床急需，临床优势明显，用于难治复发人群”为由被列入其中。被纳入优先审评和临床急需境外新药名单，一定程度上加速了吉瑞替尼在中国的审评审批速度，使得这款创新疗法有望更快来到中国白血病患者手中。

在美国，FDA已于2018年11月批准了吉瑞替尼上市，用于治疗携带FLT3基因突变的复发/难治性急性骨髓性白血病成人患者。这些患者的基因突变需要被FDA批准的伴随诊断确认。根据FDA早前发布的新闻稿，它是第一种被批准用于单药治疗复发或对初始治疗无反应的具有FLT3突变AML患者的药物。

AML是一种疾病进展迅速的血液癌症，癌变细胞不断的增殖和积累，会导致正常细胞的生成受阻，患者需要持续接受输血。数据显示，AML发生率在世界癌症总体发病率中位居第六位。

据悉，大约25％至30％的AML患者存在FLT3基因突变，这些突变与疾病的特别侵袭性形式和更高的复发风险有关。FLT3突变阳性的急性髓系白血病患者预后非常差，挽救化疗后的生存期中位数不到6个月。在急性髓系白血病治疗过程中，甚至在复发后，FLT3突变的状态有可能发生改变。因此，确认患者FLT3的突变状态有助于确定最佳治疗方法。

临床研究结果显示，吉瑞替尼可显著提高FLT3突变阳性的复发难治性急性髓系白血病患者的总生存期，提高患者的生存率。祝贺安斯泰来吉瑞替尼在中国获批上市，它的到了将给中国复发难治性急性髓系白血病患者带来新的治疗选择和希望。