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有望成为首款!突破性小分子疗法上市申请获EMA受理

WHIM综合征 小分子疗法
日前,X4 Pharmaceuticals公司宣布, 其用于治疗WHIM综合征的药物mavorixafor的上市授权申请(MAA)已被欧洲药品管理局(EMA)的人用药品委员会(CHMP)接受 。 2024年4月,mavorixafor获得美国 FDA批准 (商品名Xolremdi),作为一种每日一次的口服疗法,治疗12岁及以上WHIM综合征患者,以增加血液循环中成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。 Mavorixafor是一种CXCR4受体小分子拮抗剂 ,正在开发为针对罕见原发性免疫缺陷疾病(包括WHIM综合征)的每日一次口服治疗药物。
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