索元生物DB107项目开展生物标志物指导下的脑瘤基因疗法临床首位受试者完成入组 | 项目进展

近日，全球精准医疗领军企业索元生物宣布其全球首创新药DB107治疗新诊断的高级别胶质的临床1/2期试验首例受试者完成入组。这项名为“评估 DB107 RRV 疗效的 I/IIa 期研究，在切除时和术后静脉注射，联合 DB107FC 和放射治疗或 DB107FC、替莫唑胺 (TMZ) 和放射治疗对新诊断的高级别胶质瘤患者进行治疗”的临床试验是由三家著名脑瘤研究机构，加州大学旧金山医学院、南加州大学及加州大学圣地亚哥医学院共同发起。该实验计划招募70 名患者，其目标是证明DB107在生物标志物阳性脑瘤患者中无进展生存率的改善。

DB107 为一种组合疗法即由前药激活剂基因疗法的逆转录病毒复制载体（RRV） DB107-RRV（vocimagene amiretrorepvec）和口服前药 DB107-FC（缓释5-氟胞嘧啶）两部分组成。DB107-RRV 是一种肿瘤内和静脉注射的逆转录病毒复制载体 (RRV)，可将口服的 5FC 在肿瘤部位转化为强效化疗药 5-氟尿嘧啶（5-FU）。这一疗法可使瘤内浓度达到 5-FU 全身用药的 30-50倍，在杀死局部细胞的同时，最大限度地减少了全身暴露和 5-FU 的脱靶毒性。通过过往临床试验的回顾性研究，索元生物利用其独特的DGM生物标志物发现平台，发现了一个全新的生物标志物Denovo Genomic Marker 7（DGM7）。DGM7阳性的患者的总体生存率显著优于DGM7阴性患者，同时也显著优于采用标准治疗的患者。

加州大学旧金山医学院神经肿瘤学家兼首席研究员Nicholas Butowski博士说：“招募第一批患者是推进高级胶质瘤患者治疗选择的重要里程碑。我们认为这项试验将为患者及提高新诊断患者的生存率提供有高度的价值。”

该项目合作单位Anova CEO Chris Beardmore博士说：“这是一项革命性的科学研究，治疗方法藉由基因疗法感染癌症细胞进行化疗。因此可以显著降低化疗治疗常见的全身毒性并且进一步感染无法通过手术和其他干预措施去除的癌细胞，大幅改善脑瘤患者的病症。”

索元生物创始人暨董事长罗文博士表示：“高级别胶质瘤（High-gradegliomas, HGG）仍然是治疗最具挑战性的癌症之一，其治疗选择有限且病情高度复杂。该疾病的治疗方法在过去20年中几乎没有变化。DGM7则是DGM发现平台首次在基因治疗药物中发现的全新生物标志物，是索元生物DGM平台在小分子药物之外的成功案例，再次证明了DGM平台的可持续性和可扩展性。这个项目将精准医疗、基因治疗及化药有机的结合起来，这种组合疗法旨在根除肿瘤细胞，同时以最小的毒性刺激强大而持久的抗癌免疫反应。”

最常见的高级别胶质瘤（HGG）类型是多形性胶质母细胞瘤（GBM），这也是最常见的成人原发性恶性脑癌类型，美国每年新确诊的患者有 18,000 人，死亡人数为 13,000人。对新确诊的 GBM患者的标准治疗方法包括手术、放疗和化疗，但治疗方案有限。GBM患者的五年生存率不到5%

索元生物是一家临床阶段生物制药公司，利用包括全基因组测序（WGS）和人工智能（AI）新型生物标志物发现平台来寻找预测药物疗效的新遗传生物标志物，然后利用这些生物标志物筛选目标患者群体并进行高效的全球多中心后期临床试验，藉由精准医疗来大幅提升临床试验成功的可能性，并开发出面向全球市场的创新药。公司目前拥有已开发至临床后期的七个产品，可满足肿瘤和中枢神经系统疾病领域严重未满足临床需求。公司大多数在研产品都是具有全球权利的首创新药（First-in-class）。 索元生物最近宣布DB104在生物标志物指导下的国际多中心临床Ⅱb期试验ENLIGHTEN研究结果获得成功，达到主要终点及所有次要终点。DGM4生物标志物指导的 DB104 药物（liafensine是多巴胺、5-羟色胺和去甲肾上腺素再摄取的选择性抑制剂，是一款真正意义上针对这三个单胺的首创新药））。该研究是全球在精神疾病领域中首个以基因生物标志物指导并获得成功的临床试验，成为该领域中率先使用精准医疗取得的突破。请访问 www.denovobiopharma.com 了解更多信息。