在快速发展的生物医药领域，细胞与基因治疗（CGT）作为前沿的精准医疗技术，已显著展现出其巨大的潜力和市场前景。该技术不仅为以小分子和大分子药物为主导的传统生物医药市场提供了重要补充，还推动了整个领域的迭代升级，已成为生物医药领域中最具发展前景的赛道之一。

历经半个多世纪的理论积累与技术创新，CGT展现出了在治疗遗传病、癌症等难治性疾病方面的巨大潜力。CGT技术虽然前景广阔，但在产品研发、制备工艺到商业化过程中面临诸多挑战。文献分析可以帮助研究人员和企业识别这些挑战，并探索相应的解决方案。

一、文献分析：CGT领域的情报中心

在CGT领域，文献分析是连接学术与市场的重要桥梁。通过对相关文献的综合分析，可以为研究人员提供对该领域现状和发展趋势的深刻理解，有助于指导未来的研究方向和策略。文献分析还有助于研究人员理解现有技术，激发新的研究思路和创新点。

药融云投融资数据库PharmaToBe

药融云投融资数据库PharmaToBe版块依托于全球的文献资源，呈现出多维度数据的整合与统计洞察，为用户提供更加前沿的分析视角。旨在消除前沿研究、基础研究与市场行为之间的信息壁垒，为药物研发和市场研究提供强有力的决策支持，对于促进CGT领域的发展具有重要的情报收集、战略指导和趋势预测价值。

二、CGT领域，有哪些热门研究？

通过构建CGT技术关键词共现网络，药融云投融资数据库直观展示了CGT领域的研究热点。

目前，CGT治疗领域以肿瘤和罕见病为主，逐渐向心血管及神经退行性疾病、眼科等其他疾病领域拓展。其中，CAR-T、iPSC细胞疗法、siRNA和CRISPR-Cas9等技术成为研究焦点。

近五年CGT技术关键词共现网络

注：关键词反映了文献所要表现的各个主题之间的相互关系，是文章中心的核心概括。该网络中的节点代表关键词，节点的大小代表出现频次，连线粗细代表关键词间的紧密程度。

1. 过继免疫疗法

过继免疫疗法（Adoptive Cell Transfer Therapy，ACT）是一种新兴的肿瘤治疗策略，它通过收集患者自身的免疫细胞，在体外进行扩增和功能鉴定，再回输到患者体内，以此来发挥肿瘤杀伤效应。ACT疗法主要包括嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法、T细胞受体工程化T细胞（TCR-T）疗法以及肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法等。

从研究热度趋势来看，在此类研究中，整体发文趋势呈上升状态，发文数量在2023年达到峰值，在2021年增速最高，达44.22%。

过继免疫疗法研究热度趋势

从各国研究产出来看，美国、中国、德国位居前三甲。Top10国家合计贡献了研究总数的54.21%。其中，美国产出最高，共1451篇文献，占比21.78%；中国次之。总产出661篇，占比9.92%。德国位居第三，总产出316篇，占比4.74%。

近三年各国研究产出排名

从主要研究机构来看，在ACT疗法研究中，美国的宾夕法尼亚大学最为活跃，发文量99，排名第一，安德森癌症中心、哈佛医学院、纪念斯隆-凯特琳癌症中心、华盛顿大学、威斯康星医学院、斯坦福大学医学院、史丹福大学也有上榜；中国有2家进入Top10发文单位，其中浙江大学、华中科技大学，分别位于第4、8名；

近三年主要研究机构

图片来源：药融云投融资数据库

2. siRNA药物递送

siRNA通过RNA干扰机制诱导实现靶mRNA的降解，以实现抑制作用，在生物医学领域具有广泛的应用前景，尤其是在基因治疗和疾病治疗中显示出巨大的潜力。而递送系统是siRNA研究的热门方向，其中更多的研究使用纳米粒子进行递送。

在siRNA药物递送研究领域，整体发文趋势呈上升状态，近几年研究热度有所冷却，发文数量在2015年达到峰值，在2006年增速最高，达40.35%。

siRNA药物递送研究热度趋势

在该研究方向中，中国、美国、日本的研究产出位居前列。Top10国家合计贡献了研究总数的54.51%。其中，中国产出最高，共3494篇文献，占比24.91%；美国次之。总产出1461篇，占比10.42%。日本位居第三，总产出560篇，占比3.99%。

近三年各国研究产出排名

从主要研究机构来看，复旦大学在siRNA药物递送研究方面表现最为活跃，发文量132，排名第一。其余研究较多的机构还有华中科技大学、中山大学、中南大学、四川大学、首都医科大学、山东大学、浙江大学、南京医科大学、上海交通大学。

近三年主要研究机构

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三、CGT领域，有哪些突发性研究？

药融云投融资数据库通过追踪文献关键词随时间的爆发程度，描绘出CGT领域研究的动态图谱。关键词热度变迁揭示的新兴领域，为企业提供了市场预判的依据，有助于企业调整战略，提前布局，抓住市场先机。

CGT领域关键词突发检测

注：关键词是文章中心的核心概括，节点的尺寸代表关键词的爆发程度，通过计算关键词在时间序列中的突发程度，可以洞察研究热点。

数据显示，早期CGT领域的研究以实验性为主，关键词如“人工培养肿瘤细胞”、“腺病毒”、“分子序列数据”和“白细胞介素2受体”均显示出爆发增长的态势。在这一阶段，腺病毒作为基因治疗的重要载体引起了学术界的广泛兴趣，而白介素的免疫机制也是研究的重点之一。

随着技术的进步，寡核苷酸阵列分析和逆转录-聚合酶链反应技术（RT-PCR）的爆发，使得基因表达分析变得更加容易。当RT-PCR研究趋于稳定后，real-time PCR技术又成为新一轮的研究热点。

2010年后，CGT领域的研究迎来了新的高潮。Th17细胞和HEK293细胞成为研究的热点，同时基因敲除技术也在这段时间内迎来爆发，精准医学从此开始发力。尤其是随着CRISPR技术的突破，精准医学的研究更是经久不衰。

此外，microRNAs和PD-1也广泛受到研究人员的青睐，而以嵌合抗原受体（CAR）技术为首的过继免疫疗法也实现了爆发增长，肿瘤免疫疗法如雨后春笋般出现。直至现在，细胞与基因治疗已成为肿瘤治疗领域的重要方法之一。

以COVID-19（新型冠状病毒肺炎）为例，该研究方向的发文数量在2021年达到峰值，在2020年增速最高，达514107.69%。

COVID-19研究热度趋势

从各国研究产出来看，Top10国家合计贡献了研究总数的46.57%。其中，美国产出最高，共45533篇文献，占比15.92%。英国次之，总产出16799篇，占比5.88%。中国位居第三，总产出13172篇，占比4.61%。

近三年各国研究产出排名

在研究机构方面，该研究领域中美国的新墨西哥大学医院表现最为活跃，发文量1760，排名第一，哈佛医学院、华盛顿大学、西奈山伊坎医学院也有上榜；英国有3家进入Top10发文单位，其中牛津大学、伦敦大学学院、伦敦帝国理工学院，分别位于第5、6、7名；加拿大的多伦多大学、沙特阿拉伯的National Medical Care Co、印度的全印度医学院也是领域的主要研究机构。

近三年主要研究机构

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四、CGT领域，有哪些新兴研究？

药融云投融资数据库依据文献关键词在时间序列中的位置和研究热度，划分了四大类关键词：出现早且持续保持研究热度的经典领域；出现早但已逐渐淡出人们视野的沉没领域；新近崭露头角但尚未全面爆发的萌芽领域；新出现且发展势头迅猛的新兴领域。

对于沉没领域的关键词分析，企业能够洞察潜在的研发陷阱，进而迅速调整策略以规避风险。同时，新兴领域的识别则为企业指明了最具潜力的投资和研发方向，为风险投资提供了科学依据，帮助企业平衡创新与风险。

在当前的数据分析中，基因编辑、嵌合抗原受体技术及CRISPR-Cas系统等被显著标识为CGT技术的新兴领域，它们的快速增长预示着CGT领域未来的创新方向。

以基因编辑为例，其研究热度趋势显著上升，尤其在2023达到发文数量的峰值，并在2011年展现出高达400%的增速。

基因编辑技术研究热度趋势

此外，近三年来的全球研究产出排名显示，Top10国家合计贡献了研究总数的51.78%。其中，美国产出最高，共977篇文献，占比17.09%；中国次之。总产出741篇，占比12.96%。英国位居第三，总产出226篇，占比3.95%。

近三年各国研究产出排名

在研究机构方面，中国的中国科学院大学最为活跃，发文量44，近三年发文量排名第一。中科院、华中农业大学、浙江大学、复旦大学等也位列前茅。此外，美国的哈佛医学院、斯坦福大学医学院、哈佛大学、佛罗里达大学也是领域的主要研究机构。

近三年主要研究机构

在CGT领域这片充满无限可能的蓝海市场中，药融云投融资数据库（Pharma Radar）如同一座灯塔，指引着研究人员和企业穿越知识的迷雾，发现新的研究热点和投资机会。它凭借强大的数据聚合能力和深度的情报分析能力，不仅助力研究人员突破技术壁垒，更为企业提供了宝贵的市场洞察和战略指导。心动不如行动，现在就试用药融云投融资数据库，让我们一同开启这场充满惊喜和机遇的CGT领域探索之旅吧！

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