按国家药品监督管理局药品审评中心公示时间计，2023年已有5种药品被纳入突破性治疗品种，包含礼来的Donanemab注射液，科伦药业的注射用SKB264，恒瑞医药的注射用SHR-A1811、SHR2554片，滨会生物的重组人GM-CSF溶瘤II型单纯疱疹病毒（OH2）注射液（Vero细胞），涉及到的适应症包含转移性乳腺癌、非小细胞肺癌、B细胞非霍奇金淋巴瘤等疾病。
2023年纳入突破性治疗品种名单
数据来源：药融云中国药品审评数据库
一、Donanemab注射液——治疗阿尔茨海默病
礼来的Donanemab注射液纳入突破性治疗品种，用于治疗早期症状性阿尔茨海默病，包括阿尔茨海默病所致的轻度认知障碍以及轻度阿尔茨海默病。药融云数据库显示，此款药物已于2021年6月获FDA授予突破性疗法认定。
Donanemab是一款与β淀粉样蛋白亚型N3pG结合的单克隆抗体，能够与阿尔茨海默病大脑中淀粉样蛋白沉积中的β淀粉样蛋白结合，从而促进患者大脑中淀粉样蛋白沉积的清除。
在国内，Donanemab整体开发进展迅速。药融云中国临床试验数据库显示，2022年6月Donanemab首次在国内获批临床，并于同年9月首次公示临床试验（登记号：CTR20222199），针对阿尔兹海默病，目前已处于III期临床阶段。此外，Donanemab用于轻度认知障碍的临床试验也已于2022年9月完成首例受试者的入组工作。
CTR20222199临床试验信息（部分）
图片来源：药融云中国临床试验数据库
阿尔茨海默病（AD）是一种进行性神经退行性疾病，是老年痴呆症最常见的形式。在中国，老年痴呆患病人数已破千万，居全球首位。庞大的患病人群，潜在的超级巨大市场，引得各大制药巨头投入大量资金研发抗阿尔茨海默病新药，但收获甚微（《阿尔茨海默症药物研发，Aβ、Tau、免疫、基因疗法百花齐放》）。
目前，阿尔茨海默病的具体病因尚不完全清楚。比较公认的假设有：毒性β类淀粉蛋白斑块的异常沉积（Aβ假说）和tau蛋白质缠结的积累。Aβ假说是阿尔茨海默病领域研发最深入的方向之一。
针对Aβ方向，有几十款新药曾进入过临床研发阶段，但大都研发失败或者终止试验。截止目前，全球范围内已经上市的两款Aβ新药均为卫材（Eisai）和渤健（Biogen）合作开发，分别为Aducanumab（阿杜那单抗）和Lecanemab（仑卡奈单抗）。药融云数据库显示，目前全球有8款Aβ通路相关药物在研，国内布局企业有恒瑞医药、先声药业等，但进展相对较慢。
全球Aβ通路相关药物在研情况查询（微信搜索"药融云小程序"进行相关更多数据查询）
图片来源：药融云全球药物研发数据库
二、注射用SKB264——靶向TROP-2的ADC药物
注射用SKB264为科伦药业控股子公司科伦博泰拥有自主知识产权的靶向TROP2的人源化单克隆抗体、可酶促裂解的Linker连接着新型拓扑异构酶I抑制剂组合而成的抗体-偶联药物(TROP2-ADC)，拟用于恶性实体瘤的治疗。非临床研究数据表明在TROP-2阳性的乳腺癌、胃癌、肺癌和结直肠癌动物模型中的抗肿瘤活性显著，兼具良好的安全性和耐受性。
此次注射用SKB264被纳入突破性治疗品种，针对的适应症为EGFR-TKI治疗失败的局部晚期或转移性EGFR突变非小细胞肺癌。该产品早先针对局部晚期或转移性三阴性乳腺癌适应症已经被CDE纳入突破性治疗品种。
药融云数据库显示，目前SKB264（KL-A264）正在中美开展针对多个瘤种包括转移性乳腺癌的III期临床试验研究，以及非小细胞肺癌、晚期实体瘤、转移性非小细胞肺癌、胃肿瘤、膀胱癌、卵巢肿瘤等适应症的II期临床试验。
科伦博泰SKB264的研发情况（部分）
图片来源：药融云全球药物研发数据库
注射用SKB264是科伦药业继HER-2ADC“注射用A166”后，第二个实现中美双报的创新ADC药物。注射用A166是全球首个通过赖氨酸定点定量偶联、具有创新连接子和高活性毒素小分子的第三代抗HER2ADC，拟用于HER2阳性乳腺癌、胃癌等恶性肿瘤的治疗。
三、注射用SHR-A1811，SHR2554片
注射用SHR-A1811是恒瑞医药旗下子公司盛迪亚生物自主研发的、以HER2为靶点的抗体药物偶联物（ADC）。注射用SHR-A1811可通过与HER2表达的肿瘤细胞结合并内吞，在肿瘤细胞溶酶体内通过蛋白酶剪切释放毒素，诱导细胞周期阻滞从而诱导肿瘤细胞凋亡。拟用于治疗HER2表达或突变的晚期实体瘤。
其两项临床试验申请被CDE纳入突破性治疗品种，分别是用于人表皮生长因子受体2（HER2）低表达的复发或转移性乳腺癌，以及HER2阳性的复发或转移性乳腺癌患者。除此之外，注射用SHR-A1811还开展了多项临床研究，涵盖HER2阳性不可切除或转移性乳腺癌、HER2表达或突变的晚期实体瘤、晚期胃癌或胃食管结合部腺癌、晚期结直肠癌和晚期非小细胞肺癌。
据药融云全球药物研发数据库显示，目前全球已批准上市的以HER2为靶点的ADC药物有罗氏的恩美曲妥珠单抗（T-DM1），第一三共制药/阿斯利康的德曲妥珠单抗（AZD-4552），以及在国内获批上市荣昌生物的维迪西妥单抗（商品名：爱地希）。
德曲妥珠单抗在研适应症（部分）
图片来源：药融云全球药物研发数据库
国内的同类产品还有FS-1502（复星医药）、ARX788（浙江医药）、MRG-002（美雅珂生物）、TAA-013（东曜药业）处于III期临床试验阶段，以及DB-1303、BB-1701、DP-303c、A-166、DX-126-262等多款产品处于临床试验阶段。
SHR2554片是恒瑞医药开发的新型、高效、选择性的口服EZH2抑制剂，可以选择性抑制野生型和突变型EZH2酶活性。此次被CDE纳入突破性治疗品种，用于治疗复发/难治外周T细胞淋巴瘤。
EZH2是一种组蛋白甲基转移酶，如被异常激活，将导致控制细胞增殖的基因失调，从而可引起非霍奇金淋巴瘤及其他多种实体瘤细胞的无限制迅速生长。目前，全球仅有Epizyme公司研发的口服EZH2抑制剂Tazverik(tazemetostat)和第一三共制药的valemetostat获批上市。
valemetostat研发详情（部分）
图片来源：药融云全球药物研发数据库
药融云数据库显示，除恒瑞医药外，处在临床中的EZH2抑制剂还包括Constellation开发的CPI-0209（II期临床）、辉瑞公司的PF-06821497（I期临床），信诺维医药的XNW-5004（II期）等。
四、重组人GM-CSF溶瘤II型单纯疱疹病毒（OH2）注射液（Vero细胞）
滨会生物的溶瘤病毒产品“重组人GM-CSF溶瘤II型单纯疱疹病毒（OH2）注射液（Vero 细胞）”（以下简称OH2）是一款以基因工程改造的II型单纯疱疹病毒HSV-2毒株HG52的基因治疗药物。
溶瘤病毒是一类天然的或经过基因改造后可选择性攻击和破坏肿瘤细胞，而对正常细胞损伤较小的病毒。这类病毒在进入肿瘤细胞后，会在肿瘤细胞内部进行大量复制造成肿瘤细胞的裂解，直接杀伤肿瘤细胞，同时释放大量肿瘤相关抗原，改善肿瘤微环境，增加免疫细胞的浸润和增殖，以刺激机体产生抗肿瘤免疫反应来持续发挥抗癌功效。
滨会生物产品管线情况
图片来源：药融云全球药物研发数据库
相较于传统肿瘤免疫疗法，溶瘤病毒疗法具有安全性高、靶向性好、激活人体自身免疫功能持续抗肿瘤的优势。溶瘤病毒作为癌症疗法具有良好的前景，既可单药使用，也可与化疗、分子靶向药、免疫检查点抑制剂、CAR-T联合应用，进一步拓宽了其临床和商业化应用。
药融云数据库显示，目前国内布局溶瘤病毒的研发企业有近50家，其中乐普生物、阿诺医药、康弘药业、滨会生物、中生集团、天士力、奥源和力、合生基因、上海医药、亦诺微的溶瘤病毒产品都已取得较大进展。
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