JAK抑制剂解决斑秃？百亿脱发赛道，辉瑞、礼来、恒瑞纷纷入场！

JAK抑制剂斑秃

摩熵医药（原药融云）

2022/12/06

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随着都市人生活压力越来越大，工作学习时间不断增加，作息不规律等问题的影响，我国脱发现象呈现普遍化和年轻化的趋势。据世界卫生组织统计，全球约有16亿人被脱发困扰。截至2021年底，我国脱发人口约2.67亿人，占总人口的18.9%，预计至2026年底将进一步升至约3.43亿人。

Deuruxolitinib——长期或严重脱发都能有效治疗

为保住“头顶大事”，脱发焦虑困扰着越来越多人。当然，全球医药企业们也在积极行动着。近日，ConcertPharmaceuticals公布了其研究性口服药物Deuruxolitinib（CTP-543）在中度至重度斑秃成年患者中的III期临床试验中更新的数据。

CTP-543的研发状态及特殊审批（微信搜索"药融云小程序"进行相关更多数据查询）

图片来源：药融云全球药物研发数据库显示

药融云全球药物研发数据库显示，Deuruxolitinib(CTP-543)是一款JAK1和JAK2的口服选择性抑制剂，它是一种氘代鲁索替尼（ruxolitinib）类似物，具有不同的药代动力学特征。于2018年1月被美国FDA授予快速通道资格，2020年7月CTP-543又被授予突破性疗法认定，用于治疗患有中度至重度斑秃的成年患者。

此次Concert公司公布的数据是一项名为THRIVE-AA1的一项随机、双盲、安慰剂对照的III期试验，共纳入706名18-65岁中度至重度斑秃患者，为了了解该药物的疗效，选择入组的患者都是斑秃脱发面积超过50%的患者。数据显示，Deuruxolitinib对脱发最严重以及脱发持续时间较长的患者也有显著的改善。该临床数据的公布将成为该药物上市的一大助力。

THRIVE-AA1临床试验招募信息

图片来源：药融云全球临床试验数据库

药融云全球临床试验数据库显示，2022年4月THRIVE-AA1试验达到了主要终点，接受CTP-543治疗的患者在24周时头皮毛发再生有显著的改善。在8mg和12mg剂量组中，SALT评分达到20及以下（即头发覆盖面积大于80%）的患者比例分别为29.6%和41.5%，而安慰剂组中达到这一指标的患者比例仅为0.8%。

这意味着，接受deuruxolitinib治疗后近六成患者的80%头发可再生！此外，deuruxolitinib的耐受性良好，与其在其他II期和III期研究中一致，具有成为“best-in-class”斑秃疗法的潜力。

斑秃——全球发病率第二高的脱发症状

斑秃（alopecia areata，AA）是一种自身免疫性疾病，是全球发病率第二高的脱发症状，终生患病率约为2%，仅次于雄性激素性脱发。据统计，全球大约有1.47亿患者斑秃，中国患者也有400万左右。

斑秃是由于免疫系统攻击毛囊，导致头皮和身体上的毛发部分或全部脱落。目前认为斑秃是由遗传因素与环境因素共同作用所致，病因可能与遗传因素、非特异性刺激（如感染和局部创伤等）、精神因素等有关，可以合并自身免疫性疾病、过敏性疾病等。

斑秃平均发病年龄在25至35岁之间，但它也会影响老年人、儿童和青少年，并且在男女和所有种族中都可见。斑秃不传染，不致命，但由于影响外在形象，会给患者带来极大的精神压力，对心理健康和生活质量产生负面影响。

据悉，全球脱发市场规模2021年达88.1亿美元，预计2026年将增长至134.4亿美元（约合 896 亿人民币），年均复合增长率达到8.8%。近年来，随着JAK作为斑秃重要治疗靶点的确认，利用JAK抑制剂解决斑秃的研究逐渐涌现，中外药企纷纷入场（2022年多款JAK抑制剂申报上市！泽璟制药、恒瑞医药均有布局！）。

目前除了Concert公司的Deuruxolitinib（CTP-543），进入斑秃临床试验的代表性药物还有礼来与Incyte公司合作研发的Baricitinib（巴瑞替尼），辉瑞的Ritlecitinib（PF-06651600，利特昔替尼）等。

国内外治疗斑秃的其他药物

据药融云全球药物研发数据库显示，截至目前，巴瑞替尼是唯一正式获批治疗斑秃的药物。巴瑞替尼在2020年3月获得FDA的突破性疗法认定，用于治疗斑秃；2022年6月，FDA批准了巴瑞替尼为治疗严重斑秃的口服药，这是FDA批准的首个斑秃全身性疗法。

巴瑞替尼斑秃适应症的研发详情（部分）

图片来源：药融云全球药物研发数据库

值得一提的是，在此之前，巴瑞替尼是一款每日一次的口服JAK抑制剂，已在全球超75个国家/地区获批用于治疗类风湿性关节炎，超50个国家/地区获批用于治疗中重度特应性皮炎。

巴瑞替尼被发现可以用于治疗斑秃，是在一个非常偶然的情况下，一位医生在给一个特应性皮炎患者治疗使用巴瑞替尼的时候发现这名特应性皮炎患者不仅皮损消退了，原来斑秃的地方也长出了头发，然后就对此展开研究。

利特昔替尼（Ritlecitinib）是美国辉瑞公司开发的一款新型口服靶向Janus激酶3(JAK3)抑制剂，它能够抑制IL-15和CD8细胞因子信号转导，这两个细胞因子是驱动免疫系统杀伤毛囊细胞的重要因素。

2022年11月，特昔替尼胶囊的上市申请拟纳入优先审评，被用于适合接受系统性治疗的12岁及以上青少年和成人斑秃患者，包括全秃和普秃。目前该创新疗法还在进行白斑病、类风湿性关节炎、克罗恩病和溃疡性结肠炎的相关研究。

国内企业也在积极布局百亿脱发赛道，其中泽璟制药的杰克替尼、瑞石生物的SHR0302也进入了国内的III期临床试验阶段。

杰克替尼适应症研发布局

图片来源：药融云全球药物研发数据库

盐酸杰克替尼片是泽璟制药自主研发的小分子JAK激酶抑制剂，属于1类新药。除了斑秃适应症的临床研究外，国内正在开展的其他临床研究还包括中、高危骨髓纤维化、芦可替尼不耐受的骨髓纤维化、特发性肺纤维化、强直性脊柱炎、中重度斑块状银屑病、中重度特应性皮炎、移植物抗宿主病等。

SHR0302是瑞石生物从恒瑞医药引进的一种高选择性小分子JAK1激酶抑制剂，通过阻断炎症因子的信号传导调节免疫细胞功能，阻止下游细胞因子攻击毛囊所造成的脱发，恢复头发生长。瑞石生物正在全球范围开展多个SHR0302临床研究，涉及类风湿关节炎、强直性脊柱炎、银屑病关节炎、溃疡性结肠炎、克罗恩病、特应性皮炎等多个适应症。

据药融云全球药物研发数据库显示，针对斑秃适应症，当前全球共有7款JAK抑制剂进入临床阶段。随着针对斑秃的特效药物研发不断取得新的进展，新型的治疗策略如免疫疗法、干细胞疗法等也在积极的临床试验中。期盼不久的将来，国内的斑秃患者也能够有药可用，告别脱发之苦。

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