1.5.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1）海创药业1类新药HP515片获批临床，拟治疗NASH

8月26日，海创药业申报的1类新药HP515片获批临床试验默示许可，拟开发治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。根据海创药业公开资料，这是一款小分子甲状腺激素β受体（THR-β）激动剂。本次为该产品首次在中国获批IND。根据海创药业官网管线资料，HP515片正是一款小分子THR-β激动剂，能选择性地激活肝脏THRβ。肝脏中的THRβ在维持血液中的胆固醇和甘油三酯的代谢平衡中发挥重要作用，同时能抑制脂肪在肝脏中的异常堆积，促进肝细胞中线粒体的生成，提高脂肪在肝细胞中的代谢。

（2）智翔金泰赛立奇单抗注射液获批上市，治疗银屑病

8月27日，智翔金泰宣布中国国家药品监督管理局已批准该公司1类新药赛立奇单抗注射液上市，用于中、重度斑块状银屑病的治疗。据智翔金泰新闻稿，赛立奇单抗是一款抗IL-17A单克隆抗体注射液。赛立奇单抗（xeligekimab，GR1501）是由智翔金泰研发的一款重组全人源抗IL-17A单克隆抗体。IL-17A是一种天然存在的细胞因子，参与正常的炎症和免疫反应，它在斑块状银屑病、银屑病关节炎和强直性脊柱炎的发病机理中起关键作用。临床前研究显示，赛立奇单抗可选择性地与IL-17A结合，抑制IL-17RA的下游信号转导，抑制IL-17A诱导的炎性反应。

（3）百济神州BTK靶向降解剂BGB-16673获FDA快速通道资格

8月27日，百济神州宣布美国FDA授予BGB-16673快速通道资格，用于治疗既往接受过至少两线治疗（包括BTK抑制剂和BCL2抑制剂）的复发/难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成年患者。BGB-16673是一种口服、靶向BTK的在研嵌合式降解激活化合物（CDAC）。据百济神州新闻稿介绍，BGB-16673是一种口服靶向布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）的嵌合式降解激活化合物（CDAC），是百济神州CDAC平台首款在研药物。该产品旨在诱导野生型BTK和多种突变型BTK的降解，包括出现疾病进展的患者中对BTK抑制剂产生耐药性的BTK。

（4）质肽生物新一代口服GLP-1新药ZT006片申报临床

8月27日，北京质肽生物医药科技有限公司申报的1类新药ZT006片的6项临床申请获得受理。公开资料显示，ZT006是一款新一代口服GLP-1药物，拟开发治疗糖尿病和肥胖症等。质肽生物专注于开发治疗慢性代谢性疾病（如糖尿病、肥胖、非酒精性脂肪性肝炎等）治疗领域的创新生物药。目前该公司管线中有多款在研重组蛋白创新药和生物类似药。除了其司美格鲁肽注射液生物类似药ZT001，质肽生物的ZT002注射液也正在临床开发阶段。此次ZT006申报IND，意味着质肽生物又一款在研管线即将迈入临床开发阶段。

（5）旺山旺水等抗病毒1类新药VV261片获批临床

8月27日，旺山旺水、中国科学院武汉病毒研究所、中国科学院上海药物研究所联合申报的1类新药VV261片获批临床，拟开发用于治疗发热伴血小板减少综合征。公开资料显示，VV261是一款抗新型布尼亚病毒候选新药。公开资料显示，VV261是一款核苷类抗SFTSV候选新药，其活性形式为核苷三磷酸，它作用于病毒聚合酶高保守的活性中心，因此不易出现病毒耐药问题。临床前研究结果显示该产品具有强效的体内外抗SFTSV活性，同时还具有口服生物利用度高，可口服给药等优点。此外，VV261还表现出广谱抗病毒潜力，对多种RNA病毒如新型冠状病毒、流感病毒、沙粒病毒和呼吸道合胞病毒等均有强效的抑制作用。

（6）石药集团ADC创新药联合疗法获批临床，针对肺癌

8月27日，石药集团两款1类新药SYS6010与重组抗PD-1全人源单克隆抗体注射液联合疗法获批临床，拟开发用于治疗EGFR及ALK野生型晚期非小细胞肺癌和其他晚期实体瘤。公开资料显示，SYS6010是石药集团开发的一款靶向EGFR的抗体偶联药物（ADC），目前在中国的最高研发阶段为1b/3期；石药集团的重组抗PD-1单抗（恩朗苏拜单抗）已经于今年6月在中国获批上市，治疗宫颈癌患者。SYS6010（又称CPO301）是石药集团开发的一款靶向EGFR的ADC，拟用于治疗复发/难治性或EGFR靶向治疗（如第三代EGFR抑制剂）无效的转移性EGFR突变非小细胞肺癌患者。

（7）赛诺菲糖尿病新药替利珠单抗注射液申报上市

8月28日，赛诺菲（Sanofi）申报的替利珠单抗注射液的上市申请获得受理。就在上周，该药物被CDE纳入优先审评，用于成人和8岁及以上儿童1型糖尿病2期患者，以延缓3期1型糖尿病发病。替利珠单抗是一种“first-in-class”CD3靶向单克隆抗体，它能从病因上实现对胰岛β细胞的保护，进而延缓1型糖尿病发病近3年。该药于2022年11月在美国获批（商品名为Tzield），用于延缓成人和8岁及以上儿童1型糖尿病患者从2期进展为3期。这也是FDA批准的首个延缓1型糖尿病发病的创新靶向疗法。

（8）优时比重症肌无力新药泽勒普肽注射液申报上市

8月28日，优时比（UCB）公司申报的泽勒普肽注射液上市申请获得受理。根据优时比公开资料，这可能是该公司管线中的zilucoplan，为一款每日一次经皮下给药的新型大环肽类C5补体抑制剂。Zilucoplan已经于2023年10月获美国FDA批准治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成年患者。彼时新闻稿指出，这是首个获批用于治疗该类患者的每日一次经皮下给药的新型大环肽类C5补体抑制剂。Zilucoplan是一款新型大环肽类C5补体抑制剂。该产品通过抑制末端补体途径激活和膜攻击复合物（MAC）下游组装的双重作用机制，进而防止它们破坏离子通道传导和神经肌肉信号传递。

（9）通化金马药业阿尔茨海默病1类新药琥珀八氢氨吖啶片申报上市

8月29日，通化金马药业申报的琥珀八氢氨吖啶片1类新药上市申请获得受理。这是通化金马开发的一款小分子乙酰胆碱酯酶抑制剂，可以同时抑制乙酰胆碱酯酶和丁酰胆碱酯酶，主要开发用于治疗轻中度阿尔茨海默病。2023年9月，通化金马宣布琥珀八氢氨吖啶片治疗轻中度阿尔茨海默病的3期研究完成。结果显示，琥珀八氢氨吖啶片对阿尔茨海默病评定量表认知部分（ADAS-cog）的改善效果具有显著的临床意义。安全性方面，琥珀八氢氨吖啶片组不良事件的发生率低于对照组。与安慰剂组比较，其结果具有统计学意义。

（10）三生制药重组人血小板生成素注射液新适应症申报上市

8月30日，三生制药申报的重组人血小板生成素注射液新适应症上市申请获得受理。今年7月底，三生制药宣布，重组人血小板生成素注射液治疗拟择期行侵入性手术的慢性肝病相关血小板减少症患者的3期临床研究达到预设主要终点，三生制药计划于近期向NMPA递交新增适应症上市申请。本次申报新适应症的产品为由三生制药自主研制的重组人血小板生成素注射液，已获NMPA批准成人实体瘤化疗后血小板减少症（CIT）、成人原发免疫性血小板减少症（ITP）和儿童原发免疫性血小板减少症（ITP）三项适应症。

1.5.2本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）再生元和赛诺菲公布Dupixent 3期临床结果，治疗慢性阻塞性肺病

8月27日，再生元（Regeneron Pharmaceuticals）和赛诺菲（Sanofi）宣布将在2024年欧洲呼吸学会（ERS）大会上报告其联合开发重磅疗法Dupixent（dupilumab）用于治疗慢性阻塞性肺病（COPD）的3期试验汇总分析结果。今日公布的摘要结果显示，Dupixent可有效降低患者COPD恶化的情形。汇总分析表明，与安慰剂组（n=936；p<0.0001）相比，接受Dupixent治疗的患者（n=938）在52周内中度或重度COPD的恶化率降低了31%。会议上将公布Dupixent相关的其他COPD数据，包含每日症状频率和严重程度、疾病恶化和肺功能的影响、气流阻塞、呼吸困难和运动能力等指标。安全性结果与Dupixent在其获批适应症中的已知安全性基本一致。在两项COPD试验中，与安慰剂组相比，Dupixent更常见的不良事件（≥5%）是背痛、COVID-19、腹泻、头痛和鼻咽炎。

（2）诺华公布“first-in-class”疗法Leqvio 3期试验积极数据

8月29日，诺华（Novartis）宣布其V-MONO临床3期试验达到主要终点。其每年两次给药的小干扰RNA（siRNA）疗法Leqvio（inclisiran）作为单药，可显著降低中、低风险动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者的低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，这些患者此前未接受降脂治疗。试验共有350例患者以2：1：1的比例随机接受Leqvio（n=174）、活性对照药物（n=89）或安慰剂（n=87）的治疗。主要终点是Leqvio与安慰剂和活性对照药物相比，从基线到第150天患者LDL-C水平的百分比变化。分析显示，试验达成主要终点。与安慰剂和活性对照药物相比，Leqvio单药在降低ASCVD患者的LDL-C水平上皆展现优效性，支持Leqvio作为ASCVD一级与二级预防药物。

（3）Neurocrine Biosciences和Nxera Pharma共同公布NBI-1117568的 2期临床数据

8月29日，Neurocrine Biosciences和Nxera Pharma共同宣布，在研疗法NBI-1117568（NBI-'568）在成人精神分裂症患者中进行的2期临床试验获得积极的顶线数据。新闻稿指出，NBI-'568是首个用于治疗精神分裂症的口服选择性M4型毒蕈碱受体激动剂。Neurocrine表示，将于明年年初将这款疗法推进3期临床试验。在NBI-'568的剂量探索研究中，每日一次20 mg剂量达到了主要终点。与基线相比，该剂量在第6周时在阳性与阴性症状量表（PANSS）总分上表现出有临床意义且统计学显著的减少，安慰剂调整后的平均减少值为7.5分（p=0.011）。NBI-'568的更高剂量在这项研究中并未达到主要终点。

（4）Gain Therapeutics公布GT-02287的1期临床数据，治疗帕金森

8月30日，Gain Therapeutics宣布其用于治疗帕金森病（PD）的在研变构小分子GT-02287在1期试验中获得积极结果。分析显示，该口服疗法能够穿越血脑屏障并与靶标结合，同时展现良好的安全性与耐受性。数据截止后，对未设盲的数据进行评估时证实，在所有年龄（其中约15%年龄超过50岁）的受试者中，直至最高剂量水平的单剂量和多剂量GT-02287均展现良好的安全性与耐受性。此外，研究并观察到GT-02287存在于受试者的脑脊液中，并与外周靶标相结合。在具良好安全性与耐受性的口服剂量下，该药物的血浆水平达到治疗性水平，并显示可抵达中枢神经系统并与靶标相结合，显示GT-02287是潜在的PD疗法，无论患者是否具有GBA1突变。

（5）iOmx Therapeutics公布选择性SIK抑制剂OMX-0407的1a期临床数据

近日，iOmx Therapeutics公司宣布，其潜在“first-in-class”的选择性SIK抑制剂OMX-0407的1a期临床试验已顺利完成，即将启动1b期临床试验。OMX-0407能够通过调控酪氨酸激酶信号直接干扰肿瘤细胞增殖。除了这种直接作用方式外，OMX-0407还能通过增强肿瘤坏死因子等死亡受体配体引发的肿瘤细胞凋亡，重塑肿瘤微环境。初步数据显示，OMX-0407单药治疗是安全且耐受性良好的。OMX-0407对经过多次治疗的晚期实体瘤患者有抗癌活性。其中，一名对多种化疗药物耐药的患者达到了持久的完全缓解（CR），所有肿瘤病灶均消失。此外，生物标志物分析表明，循环血细胞中存在确凿的药理活性证据。

（6）再生元公布Ordspono的2期临床数据，超70%患者肿瘤完全消失

近日，再生元公布其双特异性抗体Ordspono（odronextamab）用于治疗已接受两线或以上全身治疗的复发或难治性（R/R）滤泡性淋巴瘤（FL）或R/R弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）成年患者的关键临床2期试验ELM-2的结果，试验结果证实odronextamab在R/R FL与R/R DLBCL成人患者中强劲、持久的缓解作用。试验中，接受odronextamab治疗的FL患者（n=128）队列的客观缓解率高达80%，完全缓解率为73%，中位缓解持续时间为23个月（95% CI：17-不可估计），中位完全缓解持续时间达24个月（95% CI：18-不可估计）；接受odronextamab治疗的DLBCL患者（n=127）队列的客观缓解率则为52%，完全缓解率为31%，中位缓解持续时间为10个月（95% CI：5-18），中位完全缓解持续时间为18个月（95% CI：10-不可估计）。

（7）SIFI公司公布创新眼药水疗法Akantior的3期临床数据

近日，SIFI公司公布创新眼药水疗法Akantior（polihexanide）的3期临床数据。欧盟委员会已批准Akantior（polihexanide）上市，用于治疗12岁以上棘阿米巴性角膜炎（AK）青少年和成人患者。Akantior（0.08% polihexanide）是一种抗阿米巴聚合物，可作用于原生动物棘阿米巴的滋养体和囊体。它作为单药治疗的滴眼液使用，采用单剂量容器包装。欧盟委员会和美国FDA均已经授予其治疗棘阿米巴性角膜炎的孤儿药资格。临床试验数据显示，接受Akantior单药治疗的患者中，84.8%的患者中位治疗时间为4个月时达到AK疾病和相关炎症消失的标准。只有3%接受治疗的患者在3期临床试验中需要接受角膜移植，此前的研究显示这一患者群体需要接受角膜移植的比例在25%以上。

（8）Rhythm Pharmaceuticals公布遗传性肥胖症疗法Imcivree的3期积极临床结果

近日，Rhythm Pharmaceuticals公布遗传性肥胖症疗法Imcivree的3期积极临床结果。Imcivree是一种黑皮质素4受体（MC4R）激动剂，适用于治疗因Bardet-Biedl综合征（BBS）或促黑皮质素原（POMC），包括蛋白酶转化酶枯草溶菌素/酪氨酸1型（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）缺乏导致的肥胖症。该试验在年龄为2岁至6岁、因POMC、PCSK1或LEPR突变或BBS临床诊断导致的肥胖患者中进行（N=12）。F这些数据表明在6岁以下患者中Imcivree具有潜在疗效。Imcivree达到了主要终点，患者身体质量指数（BMI）平均降低18.4%，BMI-Z评分（衡量体重指数偏离正常值的指标）平均降低3.04。

（9）罗氏公布新一代抗体疗法Piasky的3期临床结果

近日，罗氏公布新一代抗体疗法Piasky的3期临床结果，欧盟委员会已批准其新一代C5循环抗体Piasky（crovalimab，可伐利单抗）用以治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人和青少年（12岁及以上，体重40公斤及以上）患者，无论患者之前是否曾使用过C5抑制剂治疗。根据新闻稿，PiaSky是欧盟首个每月一次的皮下（SC）注射PNH疗法，且患者在经过充分培训后可自行注射。研究表明，每4周皮下注射一次的PiaSky可达到疾病控制效果，且耐受性良好。PiaSky的效果不劣于需每2周静脉注射一次的C5抑制剂eculizumab（现有标准疗法）。接受PiaSky治疗的患者不良事件发生率与活性对照药物相似（分别为78%和80%）。

（10）强生公布Rybrevant联合疗法的3期临床结果

近日，强生公布其双特异性抗体Rybrevant（amivantamab）与化疗（卡铂和培美曲塞）联合使用的3期临床结果。该研究评估了amivantamab和化疗联合，对在带有EGFR ex19del或L858R替代突变的局部晚期或转移性NSCLC患者的疗效和安全性，这些患者在接受奥希替尼治疗期间或治疗后发生病情进展。分析显示，试验达到主要终点，与仅接受化疗的患者相比，接受amivantamab联合疗法患者的疾病进展或死亡风险显著降低52%，PFS为6.3个月，对照组患者为4.2个月（HR=0.48；95% CI：0.36–0.64；P<0.001）。此外，amivantamab联合疗法组患者的客观缓解率（ORR）为64%，而此数值在对照组为36%。

同期事件：

1. 2024年第34周08.26-09.01国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

2. 2024年第34周08.26-09.01国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

3. 2024年第34周08.26-09.01国内医药大健康行业政策法规汇总

4. 2024年第34周08.26-09.01全球医药大健康行业投融资数据

以上内容均来自｛药融云医药行业观察周报（2024.08.26-2024.09.01)｝，如需查看或下载报告，可点击！

<END>

想要解锁更多药物研发信息吗？查询药融云数据库（vip.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz）掌握药物基本信息、市场竞争格局、销售情况与各维度分析、药企研发进展、临床试验情况、申报审批情况、各国上市情况、最新市场动态、市场规模与前景等，以及帮助企业抉择可否投入时提供数据参考！注册立享15天免费试用！