1.5.1 本周全球TOP10创新药研发进展

（1）原启生物靶向GPRC5D的CAR-T细胞注射液获得美国FDA授予快速通道资格

7月15日，原启生物宣布其靶向GPRC5D的CAR-T细胞注射液获得美国FDA授予快速通道资格，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。OriCAR-017是一种针对GPRC5D靶点的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，有望为复发性和难治性多发性骨髓瘤患者带来了新的治疗希望。该疗法依托原启生物自主研发的技术平台，在抗体亲和力、抗原结合活性与持久性、抗肿瘤疗效以及安全性方面均展现出卓越表现。它已先后获得中国NMPA和美国FDA的IND批准。目前，中美两地的临床试验正在积极推进中。

（2）百济神州1类新药注射用BG-C9074在中国获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤

7月15日，百济神州申报的1类新药注射用BG-C9074获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。这是一款靶向B7H4的抗体偶联药物（ADC），正在开展全球1期首次人体临床试验。 B7H4是新近发现的B7家族成员之一，为一种在多种肿瘤中过度表达的细胞表面蛋白，可帮助肿瘤细胞逃避免疫系统的监测。研究表明，B7H4在三阴性乳腺癌（74%）、卵巢癌（77%）、子宫内膜癌（94%）和胆管癌（89%）中最常见，而在正常组织中的表达有限。此外，B7H4独立于PD-L1表达，通常在PD-L1阴性肿瘤中高表达，展示出区别于PD-1/L1的另一种免疫逃逸机制。这表明针对B7H7通路的疗法有望对PD-L1阴性/难治性患者发挥作用。

（3）元羿生物抗癫痫新药加那索龙口服混悬剂在中国获批上市

7月16日，元羿生物宣布其引进自Marinus公司的的加那索龙口服混悬剂已在中国获批上市，本次获批的适应症为：用于治疗2岁及以上细胞周期蛋白依赖性激酶5（CDKL5）缺乏症患者癫痫发作。加那索龙是一款靶向GABAA受体的阳性别构调节剂，具有静脉注射和口服两种给药方式。GABA是中枢神经抑制性神经递质之一，与焦虑、紧张、抑郁等情绪变化有关。加奈索酮作用于神经元突触和突触外GABAA受体，从而达到抗癫痫和抗焦虑活性的效用。除了本次获批的CDKL5缺乏症患者癫痫发作适应症，根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，加那索龙口服混悬剂还在中国开展了两项治疗结节性硬化症（TSC）相关癫痫的研究。

（4）重症肌无力新药艾加莫德α注射液在中国获批上市

7月16日，再鼎医药和argenx公司宣布艾加莫德α注射液（皮下注射）的新药上市申请已在中国获批，与常规治疗药物联合，用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。

艾加莫德是argenx公司开发的一款靶向FcRn的抗体片段，再鼎医药拥有该药在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的独家开发和商业化权利。作为一款FcRn拮抗剂，艾加莫德旨在减少致病性IgG抗体，阻断IgG再循环过程。根据再鼎医药新闻稿，本次艾加莫德皮下注射的获批是基于全球3期ADAPT-SC研究的阳性结果，该研究评估了艾加莫德皮下注射与静脉输注在gMG成人患者中的药效学非劣效性。

（5）百利天恒新药GNC-077多特异性抗体注射液申报临床，针对多特异性抗体癌症

7月17日，百利天恒申报的GNC-077多特异性抗体注射液临床研究申请获得受理，GNC-077是一款创新多特异性抗体分子，拟在多种实体瘤中进行临床研究。根据百利天恒公布的招股书资料，这是百利天恒基于多特异性抗体开发平台（GNC平台）开发的创新多特异性抗体分子，其尚未披露这一产品的具体靶点。百利天恒在招股书中强调了其GNC平台，该平台可用于开发具有对称/不对称结构的、可同时靶向多种不同抗原的多特异性抗体。基于该平台所研制出的多特异性GNC抗体分子可以通过数个肿瘤或免疫相关蛋白结构域间的协调作用，协同、全面地激活肿瘤患者的免疫系统，完成对肿瘤细胞的制导、导航和控制过程，最终实现针对肿瘤的激发型靶向免疫攻击。

（6）礼来成人2型糖尿病患者血糖控制药品替尔泊肽注射液在中国获批新适应症

7月19日，礼来公司申报的替尔泊肽注射液新适应症上市申请已获得批准，该产品本次获批的新适应症为：用于在低热量饮食和增加运动基础上改善成人肥胖或伴有至少一种体重相关合并症的超重患者长期体重管理，该产品此前已在中国获批用于成人2型糖尿病患者血糖控制。替尔泊肽是一款葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）和胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂，它是一种单分子多肽，可结合并激活人体天然肠促胰素受体GIP受体和GLP-1受体。GIP受体和GLP-1受体均表达于大脑中调节食欲的重要区域。替尔泊肽通过减少热量摄入和调节食欲来减少食物摄入、降低体重并降低脂肪含量。此外，该产品已被证实可调节脂质利用。

（7）荣昌生物药品注射用泰它西普在中国获批新适应症

7月19日，荣昌生物申报的注射用泰它西普（RC18）新适应症上市申请已获得批准，该产品本次获批的新适应症为：类风湿关节炎（RA），该产品此前已在中国获批系统性红斑狼疮（SLE）适应症。泰它西普是由荣昌生物自主研发的一款BLyS/APRIL双靶点融合蛋白创新药，它可以通过同时抑制BLyS和APRIL两个细胞因子的过度表达，“双管齐下”阻止B细胞的异常分化和成熟，从而治疗B细胞介导的多种免疫性疾病。除系统性红斑狼疮和类风湿关节炎之外，泰它西普用于治疗IgA肾病、视神经脊髓炎谱系疾病、原发性干燥综合征、重症肌无力、多发性硬化等多个适应症的3期临床研究正在进行，其治疗系统性红斑狼疮、原发性干燥综合征等适应症的全球多中心3期临床研究也正在推进。2024年3月，该产品还获美国FDA授予治疗干燥综合征的快速通道资格。

（8）优时比自身免疫新药比奇珠单抗在中国获批上市

7月19日，优时比（UCB）公司申报的比奇珠单抗注射液上市申请已获得批准，本次获批的适应症为：适用于治疗常规治疗疗效不佳或不耐受的活动性强直性脊柱炎（AS，放射学阳性中轴型脊柱关节炎）成人患者。比奇珠单抗是全球首个且目前唯一获批的白介素 -17A/F（IL-17A/F）双靶点生物制剂 。该药物已在欧美市场获批，适应证涵盖了中轴型脊柱关节炎（axSpA）的不同疾病谱，包括放射学阴性中轴型脊柱关节炎（nr-axSpA）和 AS，以及成人中至重度斑块状银屑病（PsO）。

（9）微芯生物创新药西格列他钠片在中国获批新适应症

7月19日，微芯生物PPAR全激动剂西格列他钠片的新适应症上市申请已获得批准，该产品本次获批的新适应症为：联合二甲双胍治疗经二甲双胍单药治疗后血糖控制不佳的2型糖尿病患者，该产品此前已在中国获批用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。据微芯生物公开资料，西格列他钠属于构型限制型过氧化物酶增殖体激活受体全激动剂，可适度平衡激活PPARα、γ和δ三个受体亚型，更有效地抑制由肥胖及炎症因子激活的CDK5对PPARγ的磷酸化，从而选择性地改变一系列与胰岛素增敏相关基因的表达。

（10）康哲药业联合申报慢性肝病新药熊去氧胆酸口服混悬液在中国获批上市

7月19日，康哲生物、Dr. Falk Pharma和Vifor SA联合申请的熊去氧胆酸口服混悬液的新药上市申请已获得批准。公开资料显示，熊去氧胆酸可增加胆汁酸分泌，降低胆汁中胆固醇及胆固醇脂，有利于胆结石中的胆固醇逐渐溶解，是治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的标准药物。PBC是一种慢性肝内胆汁淤积性疾病，患者由于胆管的慢性损伤，导致肝脏清除体内毒素的能力下降。该病的临床病理特点为进行性、非化脓性、破坏性肝内小胆管炎，最终可发展成肝硬化和肝功能衰竭。在长期的临床应用中，熊去氧胆酸以优质、安全、高效的特点获得了多项医学权威指南的肯定和推荐，是胆汁淤积性肝病的首选用药，也是脂肪肝、药物性肝病的一线推荐用药。

1.5.2本周全球TOP10积极/失败临床结果

（1）Ferring Pharmaceuticals公布SI-6603治疗腰间盘突出的3期临床结果

7月16日，Ferring Pharmaceuticals及其临床开发合作伙伴生化工业株式会社（Seikagaku）公布了SI-6603治疗与腰间盘突出相关（LDH）的坐骨神经腿痛方面的3期临床试验数据分析结果。试验结果显示，研究达到主要终点，接受一剂SI-6603注射的LDH患者最严重腿痛获得显著改善。在研究中，LDH患者被随机分配接受单次椎间盘内注射SI-6603或模拟注射，随后进行52周的观察。修正意向治疗人群包括341名参与者（SI-6603组169人；模拟注射组172人），结果显示第13周最严重腿痛的改善显著优于模拟注射组（最小二乘均值[LSM]差异：-7.5；p=0.0263），并在第4周（-6.0；p=0.0418）和第6周（-7.4；p=0.0146）就已显示出显著差异。

（2）Camurus公布长效肢端肥大症疗法CAM2029的3期临床结果

7月16日，Camurus公司公布了长效肢端肥大症疗法每月一次的CAM2029的3期临床试验ACROINNOVA 2的最终积极顶线结果。该研究主要终点是52周治疗期间的安全性，CAM2029耐受性良好，其长期安全性与作为标准治疗的第一代生长抑素受体配体缓释奥曲肽和兰瑞肽一致，没有发现新的安全信号。最常见的不良事件是轻度至中度的注射部位反应和胃肠道事件，没有严重不良事件。ACROINNOVA 2研究包括多个次要终点，包括生化控制率、症状评分和几项患者报告的结果。CAM2029治疗与标准治疗相比，在总体人群中使缓解率显著提高了12.7%（95% CI：5.5%，19.9%），在新确诊患者中提高了22.8%（95% CI：11.6，33.9）。

（3）Revolution Medicines公布其在研泛RAS抑制剂RMC-6236的 1b期临床结果

7月16日，Revolution Medicines公布其在研泛RAS抑制剂RMC-6236于1b期临床试验取得了积极结果。RMC-6236是针对所有主要RAS突变型的首个靶向在研疗法。数据显示，RMC-6236单药作为二线疗法可延长带有KRAS G12X突变患者的中位无进展生存期（PFS）达8.1个月，并使此类患者群体的疾病控制率（DCR）达近90%。KRAS G12X指的是KRAS蛋白第12位的甘氨酸因为基因突变，转换成其它氨基酸。RAS突变是驱动PDAC疾病进展的主要因素，致癌RAS蛋白驱动高达30%的所有人类癌症，尤其是在PDAC、非小细胞肺癌（NSCLC）和结直肠癌（CRC）中最为显著。

（4）Lexeo Therapeutics公布心肌病在研基因疗法LX2006的中期临床结果

7月16日，Lexeo Therapeutics公布用于治疗弗里德赖希共济失调（FA）心肌病在研基因疗法LX2006的积极中期数据。在SUNRISE-FA临床1/2期试验和另一项1A期试验中，患者的心脏生物标志物改善幅度达53.3%，具有临床意义。FA心肌病是一项由于FXN基因功能失去突变所造成的渐进性、衰弱性、致死的罕见疾病，目前没有获批疗法。这次所公布的临床中期结果显示，在基线LVMI升高的患者中，75%在12个月时实现了超过10%的LVMI减少（n=4）。左心室侧壁厚度增加是左心室肥大的早期指标，在所有患者中，12个月时平均减少了13.6%（n=6）。所有患者的肌钙蛋白I（hsTnI）水平在12个月时平均减少了53.3%（n=5），hsTnI是心肌损伤的生物标志物。此外，在接受心肌活检评估的患者中发现，所有患者在接受LX2006治疗后，其心肌frataxin蛋白表达增加。

（5）罗氏公布CT-388用于治疗肥胖和2型糖尿病患者的1期临床结果

7月17日，罗氏公布其在研、潜在“best-in-class”葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）和胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体双重激动剂CT-388用于治疗肥胖和2型糖尿病患者的临床1期试验的详细结果。研究发现，与安慰剂相比，每周皮下注射一次CT-388并持续24周可使肥胖健康成年人体重显著减轻。22 mg CT-388所取得的减重效果具有临床意义，经安慰剂调整后的平均减重效果为18.8%（p值<0.001）。在第24周，100%接受CT-388治疗的受试者实现了超过5%的体重减轻，85%实现了超过10%，70%实现了超过15%，45%实现了超过20%的体重减轻。此外，所有基线时处于糖尿病前期状态的受试者在接受CT-388治疗24周后血糖均恢复正常，而接受安慰剂治疗的受试者的血糖状态在此期间基本保持不变。CT-388在安全性方面也展现了良好的耐受性。

（6）4D Molecular Therapeutics公布基因疗法4D-150治疗AMD的2期临床结果

7月18日，4D Molecular Therapeutics（4DMT）公司公布了在研基因疗法4D-150在广泛湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者中的2期临床试验的24周积极初步数据。试验结果显示，接受3期临床试验计划剂量治疗的患者在一次治疗之后，24周时接受抗血管内皮生长因子（VEGF）治疗的平均年注射率降低89%。93%的患者接受治疗次数为0或1，77%的患者无需额外接受抗VEGF治疗。4D-150由表达阿柏西普和抗VEGF的RNAi有效载荷以及能够在玻璃体内进行递送的专有载体R100组成，能够抑制4种血管生成因子：VEGFA、B、C和胎盘生长因子（PlGF）。R100能够通过常规的玻璃体内注射有效递送至整个视网膜，从而在视网膜细胞内实现强大的转基因表达。

（7）Alterity Therapeutics公布在研疗法ATH434-202在MSA的2期临床结果

7月18日，Alterity Therapeutics公布了在研疗法ATH434-202在多系统萎缩（MSA）患者的开放标签2期临床试验的积极中期数据。中期分析包括7名接受ATH434治疗6个月的参与者的临床和生物标志物数据，以及3名接受治疗12个月的参与者的影像学数据。经过6个月的治疗，43%的参与者在评估患者日常生活中残疾水平的UMSARS1评分上显示出改善。在同一时期，29%参与者的神经病症状稳定或改善。在这些患者中，与神经退行性病变相关的生物标志物水平也有所改善。ATH434通过恢复大脑中正常的铁平衡，减少了α-突触核蛋白病理并保护神经元功能。作为一种铁载体，它在治疗帕金森病及MSA等疾病方面具有极大的潜力。

（8）拜耳公布Nubeqa联合ADT治疗mHSPC的3期临床结果

7月18日，拜耳宣布其临床3期ARANOTE试验达到主要终点，其口服雄激素受体抑制剂（ARi）Nubeqa（达罗他胺）联合雄激素剥夺疗法（ADT）可显著改善转移性激素敏感性前列腺癌（mHSPC）患者的放射学无进展生存期（rPFS）。这次所公布的ARANOTE试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期研究，旨在评估Nubeqa联合ADT用以治疗mHSPC患者的疗效和安全性，共有669例患者随机分配接受ADT与每日二次Nubeqa（或安慰剂）联合疗法的治疗。分析显示，与安慰剂联合ADT相比，Nubeqa联合ADT显示出统计学与临床上有意义的rPFS增加。

（9）罗氏公布在研减重口服小分子CT-996 的1期临床结果

7月18日，罗氏公布其在研减重口服小分子CT-996于1期临床试验的积极结果，CT-996是一种在研每日一次、口服小分子GLP-1受体激动剂，正在开发用于治疗2型糖尿病和肥胖。数据显示，肥胖且无2型糖尿病的受试者在接受CT-996治疗4周后，其经安慰剂校正的平均体重减轻达6.1%（p<0.001），具有临床意义。此外，研究结果还表明，在禁食期间或标准化高脂餐后，受试者血液中CT-996的水平未受到大幅影响。因此，CT-996的给药可能不需考虑进餐时间，故该药物具有潜在更大的给药灵活性。基于该研究数据，罗氏预计CT-996不仅可用于血糖控制和体重减轻的治疗，还可能作为患者在接受注射型减重疗法后的口服体重维持治疗。

（10）赛诺菲公布血友病A疗法Altuviiio的3期临床结果

近日，赛诺菲公司宣布其血友病A疗法Altuviiio（efanesoctocog alfa）的3期临床试验XTEND-Kids完整结果在《新英格兰医学杂志》上发表。Altuviiio是一款“first-in-class”的高持久性凝血因子VIII（FVIII）替代疗法，已获批用于血友病A患者的常规预防、按需治疗以控制出血事件以及围手术期管理。结果显示，使用Altuviiio未检测到诱发FVIII抑制因子的出现。在按方案治疗的73名患者中，中位ABR为0.00，估计的平均年化出血率为0.61（95% CI，0.42-0.90）。在儿科患者群体中，注射的凝血因子从血液中的清除速度比成人更快，这通常意味着使用标准或延长半衰期FVIII产品每周需要注射2-4次。预防所有关节出血对维护终身关节健康至关重要。试验结果显示，82%接受每周一次Altuviiio治疗的儿童没有出现关节出血，表明Altuviiio每周预防性治疗有潜力长期保护关节健康。

同期事件：

1. 2024年第28周07.15-07.21国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析

2. 2024年第28周07.15-07.21国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析

3. 2024年第28周07.15-07.21国内医药大健康行业政策法规汇总

4. 2024年第28周07.15-07.21全球医药大健康行业投融资数据

以上内容均来自｛药融云医药行业观察周报（2024.07.15-2024.07.21)｝，如需查看或下载报告，可点击！

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