FDA批准5款创新药上市|东阳光|齐鲁制药|健友等获6个ANDA批文

FDA批准创新药齐鲁制药

摩熵医药（原药融云）

2021/09/03

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根据药融云数据库显示。2021年8月，美国FDA共批准：

5款创新药，包含2个新分子实体和3个生物药。其中Skytrofa、Korsuva、Welireg、Nexviazyme这四款药物为全球首次获批上市。
5款改良型新药
59款仿制药，其中5个仿制药为暂定批准。中国药企获6个ANDA批文，涉及东阳光、齐鲁、人福医药、健友等企业。

8月FDA批准的创新药

（数据来源：药融云数据库）

8月FDA批准的改良型新药

（数据来源：药融云数据库）

8月中国药企获批的ANDA批文

（数据来源：药融云数据库）

一、lonapegsomatropin首个儿童生长激素缺乏症每周疗法

8月25日，美国FDA批准Ascendis Pharma 的新药Skytrofa (lonapegsomatropin) 用于治疗因内源性生长激素(GH)分泌不足而导致生长障碍的1岁及以上儿童患者。每周注射一次Skytrofa成为FDA批准的首个持续1周释放生长激素的产品。

该批准代表GHD儿童及其家庭可以选择每周一次的生长激素疗法，在关键的头对头临床试验中，每周一次SKYTROFA在第52周的年化身高增长速度高于生长激素，”主要研究者、儿科内分泌专家Paul Thornton在Ascendis Pharma发布的文章中说道。“这种每周一次的治疗可以减轻治疗负担，并有可能取代 30 多年来一直是治疗标准的每日生长激素疗法。”

来源：药融云全球药物研发数据库

二、Difelikefalin首个治疗CKD相关性瘙痒药物

8月23日，美国FDA批准Cara Therapeutics公司新药Korsuva (Difelikefalin)上市，用于治疗慢性肾脏疾病相关性瘙痒（CKD-aP），Difelikefalin是首个治疗血液透析患者中重度瘙痒的药物。

difelikefalin（CR845）也是首个（first-in-class）KOR激动剂，对人体外周神经系统和某些免疫细胞具有调节作用。Difelikefalin在解决严重皮肤瘙痒，预防感染方面有着重大优势。

慢性肾脏疾病相关性瘙痒（CKD-aP）是一种难治性全身瘙痒，在接受血液透析的慢性肾病（CKD）患者中发生频率高、强度大，在III-V期CKD患者中也有未接受透析而发生瘙痒的现象。中重度慢性瘙痒会直接降低患者生活质量，CKD-aP也是血液透析患者死亡率的独立预测因子，主要与炎症和感染风险增加有关。

来源：药融云全球药物研发数据库

三、Dostarlimab第二个不限癌种的PD-1单抗

8月17日，美国（FDA）加速批准了葛兰素史克的Jemperli（Dostarlimab）上市，用于错配修复缺陷复发 (dMMR) 复发或晚期实体瘤成人患者，这些患者在既往的治疗方案中疾病进展，没有其他满意的可选择方案。这意味着又一款不限癌种的新药加入广谱抗癌的队列，成为第二个不限癌种的PD-1单抗，将给晚期实体瘤患者带来更多的选择和希望。

这是dostarlimab今年获批的第二个适应症，早在 2021 年 4 月，FDA 已加速批准 dostarlimab 用于治疗 dMMR 复发或晚期子宫内膜癌的成年患者。

来源：药融云全球药物研发数据库

四款FDA批准的不限癌种药物

2017年5月，Keytruda（PD-1）成为全球首个不区分肿瘤来源的免疫药物；

2018年11月，Vitrakvi获批上市，成为全球首款不限癌种的广谱靶向药，用于NTRK融合的实体瘤患者；

2019年8月，Rozlytrek获批上市，成为全球第三款不区分肿瘤来源的广谱抗癌药；

2020年5月，传奇抗癌药LOXO-292加速获批上市，用于治疗晚期RET融合阳性非小细胞肺癌、RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）和RET融合阳性甲状腺癌三大癌种。

四、Belzutifan首个VHL相关肿瘤全身治疗药物

8月 13日，美国FDA批准默克新药Welireg（Belzutifan）上市，用于治疗与von Hippel-Lindau (希佩尔-林道综合征，VHL)疾病相关的癌症患者，这些患者不需要立即手术但是需要进行相关的癌症治疗，包括：肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤、胰腺神经内分泌肿瘤(pNETs)。迄今为止，Belzutifan是唯一获批的VHL相关肿瘤全身治疗药物。

Belzutifan是一种新型、选择性小分子缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂。当肿瘤抑制蛋白VHL失活时，HIF-2α蛋白在癌细胞内积累，发出缺氧这一错误信号，激活血管的形成，刺激肿瘤的生长。

希佩尔-林道综合征(VHL)是一种罕见的常染色体显性遗传性疾病，37.2%的VHL患者表现为血管瘤，且通常累及视网膜，由此产生的失明十分常见。我国患者外显率高，60岁时外显率高达97%。目前，尚无治愈VHL的方法。

来源：药融云全球药物研发数据库

Avalglucosidase alfa新一代庞贝病疗法

8月6日，美国FDA批准Genzyme Corp 新药Nexviazyme（Avalglucosidase alfa）上市，用于治疗II型糖原贮积症（庞贝病）。

庞贝病是一种罕见的退行性肌肉疾病，会影响个体的移动和呼吸能力。它是由于溶酶体中的酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）的遗传缺陷或功能障碍引起的，导致全身肌肉细胞中糖原的积累，最终导致肌肉的不可逆损伤，包括支持肺功能的呼吸肌和膈肌，以及影响活动能力的其他骨骼肌。

Avalglucosidase alfa是一种在研酶替代疗法，旨在改善GAA向肌肉细胞的递送。为了减少糖原积累，GAA必须被递送到肌肉细胞内的溶酶体中。与标准治疗α-葡萄糖苷酶相比，avalglucosidase alfa的M6P含量增加约15倍，旨在帮助改善细胞对酶的摄取并增强目标糖原清除。此处获批为这类患者提供一种新标准治疗。