FDA叫停!PTC关于治疗亨廷顿病的II期临床试验
PTC Therapeutics在澳大利亚和其它几个欧洲国家已获准进行为期12个月的PIVOT-HD试验。尽管国外监管机构为PTC开绿灯,但近期美国FDA却暂停了PTC关于治疗亨廷顿病(HD)PTC518的II期临床试验。
细胞基因治疗前沿
从宏观角度抓住新药研发的生命线
新药的研发是一个漫长,昂贵且充满风险的活动,一般来说可能需要十年以上的时间,10-20亿美元的投入,犹如千军万马过独木桥般充满着不确定性与艰辛,最终造就一个新药的诞生,但一个候选化合物进入临床试验有高达90%以上概率会失败。
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