新论|有望治疗癫痫的AVV基因疗法找到!
许多癫痫患者对药物的反应不佳,其中一些人接受了侵入性的手术,并受到不可逆转的神经缺损风险的限制。于是伦敦大学学院神经学教授、医学博士Dimitri Michael Kullmann,多年来一直在寻找一种治疗神经发育和神经精神障碍(如癫痫)影响的神经元的方法。现在,治疗癫痫的基因疗法可能已经找到了。
细胞基因治疗前沿
精彩回顾 |创新药物开发及质量分析会议
2022年11月1日,赛多利斯走进成都,联合药融圈组织开办“创新药物开发及质量分析会议”,来自超过50家生物科技,医药研发,投融资及科研院所的150余位嘉宾参加该会议,通过探讨创新药研发的思路、监管、工艺与产业化进展、挑战和机遇及质量分析技术等热门话题分享他们的智慧与心得,捕捉新药研发的机遇与风口。
靶点社
三款小核酸药物大卖45亿元,同比增长40%!为该公司主要收入来源
近日,Sarepta Therapeutics发布Q3业绩:前三季度公司实现总营收为6.75亿美元,相比去年增长35%。Sarepta 的治疗杜氏肌营养不良(DMD)的三款ASO重磅小核酸药物——Exondys 51、Vyondys 53和Amondys 45实现销售额6.08亿美元(约为45亿人民币),同比增长40%。
生物药大时代
都超200万元!又有2款基因疗法药物价格将出炉
数百万的药物价格在基因疗法药物领域已经成为常态,前有诺华210万美元的脊髓性肌萎缩基因疗法药物zolgensma,现有蓝鸟生物2款基因疗法药物分别定价280万(Zynteglo)、300万美元(SKYSONA)。近日,又有2款基因疗法药物价格将出炉,都超200万元!
细胞基因治疗前沿