全球最贵“孤儿药”一针350万美元!首款成人B型血友病基因疗法!
近日,据药融云美国FDA批准药品数据库显示,FDA宣布批准了一次性基因疗法Hemgenix ,用于治疗18岁及以上血友病B患者,这也是FDA批准的首款治疗血友病B成人患者的基因疗法。Hemgenix每剂定价高达350万美元,又一次刷新了“全球最贵药物”纪录。
药融云
最高3.2亿美元!阿斯利康收购T细胞疗法公司,致力于实体瘤
11月29日,阿斯利康和T细胞疗法公司Neogene Therapeutics共同宣布达成协议,阿斯利康将以最高3.2亿美元收购Neogene。两家公司的共同目标是为实体瘤患者提供细胞疗法,Neogene在T细胞疗法方面的专业知识将助力阿斯利康实体瘤的研究,达成改善癌症患者临床结果的夙愿。
细胞基因治疗前沿
杜氏肌营养不良症基因疗法:Sarepta/罗氏获FDA优先审评资格,股价上涨!
2022年11月28日,罕见病精准遗传医学领域的领导者Sarepta Therapeutics宣布,FDA已经接受了该公司的生物制品许可申请(BLA),以加速批准SRP-9001 ,该药是一款杜氏肌营养不良症基因疗法。SRP-9001已获得FDA的优先审查,PDUFA日期为2023年5月29日。受此影响,Sarepta股价121美元/股,涨幅6%。
细胞基因治疗前沿
基于mRNA的通用流感疫苗:可针对20种流感毒株
11月24日,《科学》杂志上发表了一篇题为“A multivalent nucleoside-modified mRNA vaccine against all known influenza virus subtypes”的文章,介绍了一种基于mRNA的通用流感疫苗,可以对抗所有20种已知的甲型和乙型流感毒株。
生物药大时代