BG-60366为一款EGFR PROTAC分子，此次一期临床试验计划入组93例EGFR突变非小细胞肺癌患者。 百济神州围绕实体瘤尤其是肺癌进行了广泛布局，EGFR PROTAC、EGFR/cMET三抗为切入EGFR突变NSCLC适应症最重要的产品。 近几年来，百济神州在早研上扩大布局，多种药物形式百花齐放，细胞因子、ADC、双抗、三抗、PROTAC等陆续进入临床阶段。

该1/2期临床试验计划入组214例晚期实体瘤患者，预计2028年完成。 普方生物已被Genmab以18亿美元并购。 强生EGFR/cMET双抗已经获批上市，普方生物EGFR/cMET双抗ADC率先推进到临床阶段，翰森制药/普米斯生物也在开发EGFR/cMET双抗ADC。

这项针对ISM001-055开展的IIa期临床研究（NCT05938920）是一项持续12周的随机、双盲、安慰剂对照试验，在中国21个临床研究中心招募了71名IPF患者，分为30mg QD、30mg BID、60mg QD和安慰剂对照共四组，以安全性和耐受性评估为主要终点。 根据英矽智能此次公布的顶线数据，ISM001-055在各剂量组均体现出良好的耐受性，与药物相关的不良事件（TEAE）大多为1级或2级，其中以腹泻（14.8%）和肝功能异常（14.8%）最为常见。 与基线水平相比， 60mg BID组用力肺活量（FVC）平均提升98.4ml，该数据在安慰剂组的水平是-62.3ml，差距明显。

2024年11月13日，2024年11月13日，中国苏州，康宁杰瑞生物制药（股票代码：9966.HK）宣布，HER2双特异性抗体偶联药物（ADC）与PD-L1抑制剂的高浓度皮下注射复方制剂JSKN033的一项临床试验（研究编号：JSKN033-102）符合《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案》相关要求，获得上海市药品监督管理局（经药品审评中心（CDE）同意）纳入试点项目，将按要求向CDE提交临床试验申请，预计通过快速通道进行审评审批，以加速启动该项针对晚期恶性肿瘤的Ⅰ/Ⅱ期临床研究。 国家药监局于2024年7月31日发布的《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案》明确提出探索建立全面提升药物临床试验质量和效率的工作制度和机制，实现30个工作日内完成创新药临床试验申请审评审批，缩短药物临床试验启动用时。 JSKN033-102是一项开放、多中心、Ⅰ/Ⅱ期临床研究，旨在评估JSKN033在晚期转移性恶性肿瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学/药效学及抗肿瘤活性，并确定最大耐受剂量（MTD）和/或推荐Ⅱ期剂量（RP2D），本项目试点机构为复旦大学附属肿瘤医院。

住友制药（Sumitomo Pharma）两款血液肿瘤新药将于本次ASH年会上以口头报告形式公布最新临床研究结果，包括： enzomenib （DSP-5336），一款Menin-KMT2A相互作用抑制剂，针对复发或难治性急性白血病患者 ；以及 nuvisertib （TP-3654），一款高选择性PIM1激酶抑制剂，针对复发/难治性骨髓纤维化患者 。 DSP-5336 治疗复发或难治性急性白血病患者的1/2期首次人体临床研究结果积极。 DSP-5336是住友制药在研的一款 Menin- KMT2A 相互作用抑制剂， 正在开展针对 复发或难治性急性白血病 患者的1/2期临床研究，该产品还曾获FDA授予用于急性髓性白血病的孤儿药资格。

今日，阿利斯康（AstraZeneca）和默沙东（MSD）联合公布KOMET临床3期试验的积极顶线结果。 分析显示，两家公司共同开发的Koselugo（selumetinib）用于治疗患有症状性、不可手术丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）成人患者时，能够使患者的肿瘤体积显著缩小，达成试验主要终点。 NF1是一种罕见，不可治愈的遗传性疾病。

–MANEUVER 研究 达到主要终点 ，第 25 周的客观缓解率 （ORR） 为54.0% ，而安慰剂组为3.2%（p<0.0001）。 – 在 所有关键次要终点 （包括疼痛和僵硬）方面也取得了有统计学意义和临床意义的 显著改善 。 – 每日一次口服 匹米替尼的治疗 耐受性良好 ，因治疗相关不良事件而终止治疗的比例极低。

而 PIK3CA 突变则是这一通路异常的重要“源头”，在HR+/HER2-乳腺癌患者中突变率约为35%-40%。 目前经临床试验数据证实的与PI3Kα抑制剂疗效相关的位点突变位于 PIK3CA 的7、9、20号等外显子（图1），最常见的位点如E545K、E542K和、H1047R等 1 。 2024年10月10日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Inavolisib联合哌柏西利和氟维司群用于内分泌治疗耐药、 PIK3CA 突变、激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。

昨日，和誉医药宣布，评估匹米替尼治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的3期MANEUVER研究达到主要终点， 即第 25 周时的客观缓解率 （ORR） 为54.0%，而安慰剂组为3.2%（p<0.0001） ；此外，在所有关键次要终点（包括疼痛和僵硬）方面，也取得了有统计学意义和临床意义的显著改善。 3期MANEUVER研究是一项由三部分组成的、随机、双盲、安慰剂对照临床研究，旨在评估匹米替尼对符合接受系统性治疗条件且既往未接受过抗CSF1/CSF1R 治疗的 TGCT 患者中的疗效和安全性。 该试验在中国、欧洲、美国和加拿大开展，是一项具有里程碑意义的全球性研究，也是首个在多个地区以均衡比例招募亚洲和西方腱鞘巨细胞瘤患者的全球性试验。

11月11日，艾伯维宣布，以90亿美元收购 Cerevel的核心药物 EMPOWER在两项针对精神分裂症患者的 II 期EMPOWER-1和EMPOWER-2临床试验中失败。 E mraclidine 作为每日一次口服单一疗法治疗精神病症状急性加重的精神分裂症成人患者的疗效，未达到其主要终点，即 阳性和阴性第 6 周时与安慰剂组相比的症状量表 （PANSS） 总分 。 EMPOWER-1研究中，患者按1:1随机分为两个剂量水平（10mg/30mg）和安慰剂。